财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度总营收约120万美元，较2020年同期增加80万美元，主要因合作协议的特许权使用费和许可费增加 [43] - 2021年第四季度总运营费用约2920万美元，较2020年同期增加约2310万美元，主要因罗氏交易下游义务的2100万美元应计费用 [43] - 2021年第四季度运营亏损约2820万美元，较2012年同期增加2230万美元，因大部分收入递延但当期计入所有费用 [44] - 2021年第四季度净亏损2900万美元，合每股0.17美元，2020年同期净亏损200万美元，合每股0.01美元 [44] - 2021年全年总营收约430万美元，较2020年增加250万美元，主要因特许权使用费和许可费增加 [45] - 2021年全年总运营费用约5210万美元，较2020年增加约2420万美元，主要因罗氏交易下游义务的2100万美元应计费用 [45] - 2021年全年运营亏损约4920万美元，较2020年同期增加2280万美元，因大部分收入递延但当期计入所有费用 [45] - 2021年全年净亏损4300万美元，合每股0.26美元，2020年全年净亏损2060万美元，合每股0.14美元 [45] - 截至2021年底，公司现金及等价物为5570万美元；截至2022年1月底，约为8300万美元，因收到基因泰克5000万美元预付款 [46] - 2021年运营现金流为负2350万美元，符合公司指引 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务线 - 与罗氏达成合作，获得5000万美元预付款，还有高达6.2亿美元的额外现金付款及分层两位数特许权使用费 [17] - 罗氏负责全球所有OpRegen项目，包括开发、监管互动和商业化，公司将抵消大部分未来临床和商业化费用 [18] - 公司仍负责正在进行的1/2a期临床研究及某些制造承诺，可通过多个联合咨询委员会提供意见 [19][20] OPC1业务线 - 公司正努力在今年启动涉及新递送设备的临床试验，与FDA讨论细胞制造改进及后期临床试验设计 [30] VAC业务线 - 专注于制造工艺的改进和现代化，以帮助VAC2进行进一步临床试验并提供竞争优势 [31] - 期待完成由英国癌症研究中心资助的VAC2正在进行的1期临床试验，并开展内部工作支持在美国提交新药研究申请 [31] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是成为细胞治疗领域的领导者，继续证明现货细胞能在大型商业机会中产生有吸引力的安全性和有效性数据 [35] - 2022年将专注于推进现有产品线，战略扩展新方法，利用OpRegen成果展示更多“替换和恢复”疗法 [35] - 公司认为与罗氏的合作开启了新机遇，积累的细胞分化知识可应用于其他治疗领域 [11][13] - 公司计划将OPC1和VAC2推进到下一阶段临床试验，还将在本月宣布再生医学细胞治疗产品线的首个内部扩展领域 [28][33] - 生物技术行业处于熊市，公司虽受影响，但资金充足且临床进展良好，有望在市场好转时表现出色 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 宏观因素对生物技术行业产生负面影响，但公司与罗氏的合作创造了价值，未来有很多乐观理由 [11] - 公司拥有最强资产负债表，在产品开发上效率高，有信心在不同市场环境中表现优于同行 [14][25] - 公司认为细胞疗法在肿瘤学之外正达到重要转折点，其特定能力得到验证 [12] - 未来产品开发可能更快、更便宜、更容易，团队正将OpRegen项目的知识应用于其他产品 [28] 其他重要信息 - 公司会计处理严格遵循GAAP标准，但与实际现金流时间不匹配，导致财务报表出现大额运营亏损和净亏损 [37][40] - 公司计划继续高效和有纪律地支出，预计2022年净支出会增加，但资金资源可维持到2024年甚至更久 [47][48] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何衡量OPC1更新后的成功水平 - 下一次OPC1试验是安全研究，主要验证新递送设备能否安全地将细胞递送到正确位置，会收集一些常规疗效指标，但观察期短 [57][58] - 公司尚未确定在更大规模比较研究中收集哪些数据集，但认为改进评估方法对提高成功概率很重要 [59] 问题2: 新机会或适应症中，细胞移植和结果是否因细胞损失原因而异，OpRegen和OPC1的干预时机策略是否适用于其他适应症 - 不同细胞系表现不同，不同适应症有独特之处，需考虑具体情况应用经验教训 [62] - 预计干预时机很重要，就像在干性AMD和脊髓损伤研究中一样，应让数据说话并客观解读 [64][65] 问题3: 对于潜在的外许可机会，是否会像OpRegen一样先有内部概念验证以获得更有利的经济回报 - 经济回报越多越好，公司会考虑风险承受能力和产品生命周期，与潜在合作伙伴保持联系，不排除各种合作可能性 [67][68] - 像OpRegen这样的大型交易能提供足够前期资金，而像与ITI的交易则是后期付款为主，公司希望开发能带来大型交易的产品 [69][70] 问题4: OPC1和VAC项目推迟的原因及是否已解决 - 主要原因是完成罗氏协议投入了大量精力和资源，也受COVID等因素影响 [73][74] - 随着资源从OpRegen转移回这两个临床项目，预计它们的开发将加速 [77] 问题5: OPC1是否有潜力治疗所有脊髓损伤区域 - 理论上有潜力，但目前聚焦于颈4 - 7节段，因为该区域与上肢功能相关，能改善患者生活质量 [78][79] - 若要应用于其他区域，需要仔细考虑测量指标和数据收集方法 [79] 问题6: 公司在制造方面是否能及时获得所需物资 - 除个人门的延迟外，未发现与公司相关的供应问题，公司制造设施位于以色列，有全球采购能力，还提前购买了关键试剂 [82][83] - 动物研究合同档期获取变得困难，需要提前规划 [84] 问题7: 如何看待VAC项目的未来发展，是否会开展内部项目或进行业务拓展 - 希望VAC平台变得强大和灵活，以获得类似大型平台技术交易的机会，为内部开发提供资金 [87][88] 问题8: OPC1要实现商业成功，希望在多少个中心提供该产品，公司能否自行商业化 - 公司认为像Lineage这样的公司有能力商业化脊髓损伤产品，已开发的解冻注射制剂和新设备有助于扩大临床中心数量和提高商业实用性 [90][93] - OPC1的第三方经济效益比OpRegen更好，公司可能会长期持有该资产 [93] 问题9: 罗氏交易的下游承诺是否会延伸到未来的里程碑、开发、监管和特许权使用费 - 短期内大致与目前情况相符，但里程碑之间可能会有一些变化，特许权使用费有不同公式 [96] 问题10: 如何看待Lineage未来的发展，OPC和VAC是否会成为新的重点，公司是否会采取更广泛的细胞治疗方法 - 公司可以更快速地推进VAC和OPC1项目，同时扩大业务范围，启动新项目成本低且具有制造经济性 [99][101] 问题11: 公司的平台能解决哪些与衰老相关的问题 - 公司认为与专注于衰老的公司没有明确界限，都是为了让人们生活得更好，公司在细胞替代方面更接近目标 [103][104] 问题12: 能否给出FDA相关里程碑的预期时间框架，以及FDA在过去一两年的变化 - 公司正努力在今年启动OPC1和VAC的下一次临床试验，但FDA的要求会影响时间框架，因此难以提供具体指导 [108] - FDA在细胞和基因治疗领域的工作有所改善，公司认为应问对问题，按要求开展活动并公开信息 [109][110]