财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度总营收约230万美元，较2020年同期增加170万美元，主要因某合作伙伴更新版税通信，使版税收入增加 [25] - 2021年第三季度总运营费用约810万美元，较2020年同期增加约90万美元，主要与诉讼费用和股份补偿费用增加有关 [25] - 2021年第三季度运营亏损约680万美元，较2020年同期增加10万美元；归属公司的净亏损为780万美元，即每股亏损0.05美元，与去年同期持平 [25] - 本季度末公司现金、现金等价物和有价证券约6500万美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen - 为治疗干性年龄相关性黄斑变性伴地理萎缩的领先候选产品，已提供额外积极临床数据，在3名患者中观察到地理萎缩逆转现象，即视网膜修复，且多数患者治疗眼有功能改善 [8][9][10] - 预计注册试验的主要疗效终点是萎缩随时间的增长率变化，收集的数据包括功能和解剖学证据，强化了OpRegen可产生临床意义结果的信念 [11] OPC1 - 用于治疗脊髓损伤患者，过去两年开发新制造工艺，提高了批次纯度、规模和可重复性，新流程已转移到内部GMP设施，预计2022年第一季度完成GMP生产 [16] - 计划与Neogame技术公司合作开展新递送设备的中期临床安全研究，已完成临床设备原型制造，预计本季度完成评估，2022年第一季度启动人体临床性能和安全测试并提交IND修正案 [17][18] VAC2 - 为研究性现成树突状细胞癌症疫苗，由合作伙伴Cancer Research UK负责研究，但受英国COVID限制影响，患者入组进度受阻，公司已采取措施解决该问题 [22] - 专注于改进和现代化VAC制造工艺，增强平台灵活性，为未来试验做准备，并提供竞争优势 [23] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司开创细胞治疗新医学分支，采用从单细胞系制造和移植分化细胞的方法，避免基因编辑风险，认为该方法是成为领先细胞治疗公司的途径 [6][7] - 各产品管线推进临床研究，与FDA沟通，改进制造工艺和递送设备，探索合作机会，以推动产品商业化 [14][16][22][24] - 行业竞争方面，OpRegen在治疗干性AMD方面，相比传统药物和基因疗法有优势，如可逆转萎缩、只需一次性给药等；OPC1和VAC2所在领域目前缺乏FDA批准的治疗方法，公司希望通过创新方法取得突破 [8][9][16][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 认为细胞治疗领域有望实现爆发式增长，可扩展的同种异体现成方法具有显著商业优势，公司目标是利用专有分化协议开创医学新分支，目前数据支持该目标 [29] - 对各产品管线进展满意，期待未来继续推进临床研究和与FDA的互动，解锁产品潜力 [15][21][24] 其他重要信息 - 本周将在2021年眼科学会年会上提供OpRegen重要临床更新，展示新成像数据 [11] - 公司约一半员工位于以色列，一半位于美国，通过提前采购关键材料、从不同国家采购和储备无过期日期的材料等方式应对全球供应链问题 [49] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 即将与FDA就OpRegen进行的互动中，是否会讨论3D Okta技术及纳入后续研究的可能性，以及是否会向公众沟通这些讨论 - 会将相关数据纳入与FDA的讨论，以证明视网膜修复和治疗效果；出于竞争原因，不会提前透露监管策略或讨论内容，但会在会议后分享具体反馈和计划 [32][33][34] 问题2: OPC1新细胞注射制剂相比现有制剂的改进及对患者的额外益处 - 新制剂为即用型，可从冷冻状态直接注入患者体内，减少处理和操作成本及复杂性约90%，降低给药错误可能性，还能与新设备配合更缓慢给药，无需在给药时让患者脱离呼吸器，可能会增加可开展临床活动的地点 [37][38][40] 问题3: OPC1监管策略的新想法 - 脊髓损伤治疗中，证明患者活动能力改善较困难，现有评估工具较粗糙，公司对采用其他更有用的评估工具重新评估感兴趣，以缩小治疗效果与测量结果之间的差距，提高成功概率，但暂无法提供更多细节 [45][46][47] 问题4: 全球供应链问题对公司计划的影响 - 制造团队提前采购关键材料，利用公司在不同国家的资源，储备无过期日期的材料和试剂，以应对供应链挑战 [49][50] 问题5: VAC项目除非小细胞肺癌外，与其他抗原的业务发展讨论情况 - 公司与不同实体保持高度合作兴趣，但出于不确定性，更愿意在合作签署并宣布后再分享信息，暂不提供合作预期或指导 [52] 问题6: 如何考虑OpRegen与FDA监管讨论的优先级和节奏 - 公司已获得快速通道指定，还在考虑申请再生医学先进疗法指定等；将在指定会议后与FDA讨论下一项研究的概况、终点、规模和范围 [58] 问题7: OPC1从IND修正案阶段进入临床测试的速度 - 希望在FDA审查支持文件和协议后，尽快获得首个临床日期，具体时间取决于FDA [60] 问题8: OpRegen研究在9个月数据后达到统计学意义的重要性，以及对后期试验规模的预期 - 统计学差异存在，但后期试验规模需根据FDA互动结果确定；参考先例和临床效益，预计试验规模在200 - 300名患者之间，但最终数字需在与FDA会议后明确 [66][68][69] 问题9: 预计何时收到与FDA会议的结果 - OpRegen在2022年第一季度有大量与FDA的互动，包括确定临床研究设计的会议，但会议形式和结果时间由FDA决定，该季度的监管互动将对研究产生重要影响 [71] 问题10: 3D测量地理萎缩技术是否可能检测到除已确定的3名患者外的视网膜修复迹象 - 有可能，该技术由独立团队以盲法进行分析，可能会识别出更多有视网膜修复的患者 [73][74] 问题11: 与FDA会面时，OpRegen关键研究的主要终点希望确定为什么 - 希望与领先公司一样，以地理萎缩面积随时间的变化作为主要终点，使用OCT作为评估工具，因为FAF无法检测到公司的细胞，而OCT是更强大和有用的成像工具 [79][80][81]