财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度总营收约为50万美元，较2020年同期增加10万美元，主要因新的许可协议使合作收入增加20万美元、特许权使用费增加10万美元，以及上一年度NIH赠款活动完成导致赠款收入减少 [48] - 2021年第二季度总运营费用约为750万美元，较2020年同期增加约80万美元，主要因投资者关系费用、Asterias合并相关费用和其他法律成本增加，导致一般及行政费用增加 [48] - 2021年第二季度运营亏损约为710万美元，较2020年同期增加70万美元，主要因2021年第二季度一般及行政费用增加 [48] - 2021年第二季度净亏损为480万美元，即每股亏损0.03美元，而2020年同期净亏损为650万美元，即每股亏损0.04美元，运营亏损与总体净亏损的差异受公司在OncoCyte和Hadasit的投资价值变化以及国际子公司外汇汇率波动影响，此外，第二季度公司因薪资保护计划贷款全额豁免确认了50万美元的债务清偿收益 [49] - 截至季度末，公司现金、现金等价物和有价证券约为6870万美元，公司认为当前的流动性水平为其在未来数月和数年实现更多创造价值的里程碑提供了灵活性和资金支持 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen项目 - 自OpRegen的1/2a期临床试验开始，公司持续提供积极更新，预计本季度晚些时候将公布所有治疗患者至少9个月随访的最新数据 [20] - 已报告三例接受OpRegen治疗的干性AMD患者出现视网膜组织修复情况，在接受治疗的四名患者中有三名出现修复，事件发生率为75% [21][23] - 队列4中83%的患者在治疗后至少六个月内，最佳矫正视力（BCVA）保持稳定或改善，而大多数患者未治疗的眼睛视力下降或恶化 [25] - 一名修复患者在治疗后两年和三年的研究访视中收集的微视野检查数据显示，其辨别不同光强度的能力有所改善，该患者在两年多时间里视力也有显著改善，在早期治疗糖尿病视网膜病变量表（ETDRS）上一度提高了12个字母 [25][26] OPC1项目 - 公司开发了新的OPC1制造工艺，提高了生产、质量和规模，预计将增强未来获批产品的商业可行性 [32] - 开发了解冻即注射配方，简化了物流，可在任何脊髓治疗中心广泛使用，预计有助于加速后期临床试验的患者招募，将整体准备物流时间从实验室的数小时缩短至手术室的几分钟，成本降低约90% [33] - 正在完成制造可比性计划，以证明新流程保持了与之前FDA批准用于临床的材料相同的安全性和活性属性，计划与Neurgain Technologies合作开展新输送装置的中期临床安全性研究 [34] VAC项目 - 与Immunomic Therapeutics的合作已达成首个技术里程碑，获得50万美元付款，并将继续努力在明年内获得另外150万美元 [42] - 合作伙伴Cancer Research UK仍在招募最后一名患者参与非小细胞肺癌的1期研究，完成招募后预计将有更多临床数据公布 [40] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司致力于成为领先的细胞治疗公司，其再生医学平台广泛且强大，使用NIH批准的细胞系制造细胞，具有无限供应细胞、减少监管复杂性、提高质量控制和降低制造成本等优势，与使用成人细胞或间充质细胞的同类公司以及自体或针对个体患者的方法相比具有竞争力 [9][10][11] - 随着三个当前细胞移植项目在安全性和有效性方面不断产生令人鼓舞的数据，公司将考虑探索技术的新应用，通过自主或战略联盟的方式解决新的或相关疾病 [16] - 计划在今年的重要医学会议上提供OpRegen项目的额外更新，并在第四季度与FDA会面，讨论OpRegen进一步临床开发的下一步计划 [29] - 对于OPC1项目，将评估Neurgain PSD装置的临床前和临床测试，通过改进的制造工艺进行OPC1的GMP生产，并进行放行测试以支持后期临床试验，预计在今年年底或明年年初与FDA就制造改进进行沟通 [54] - 在VAC项目上，等待正在进行的非小细胞肺癌1期研究完成招募并报告结果，继续评估基于内部确定或合作的肿瘤抗原的VAC产品候选方案的新机会，同时寻找合作机会以充分发挥平台优势 [55] - 公司将继续从非核心资产中挖掘价值，通过与其他公司的合作实现肿瘤学产品线的多元化，降低独立开发的财务负担 [42][43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为细胞治疗领域有望实现爆发式增长，可扩展的同种异体或现货供应方法相比自体或患者衍生方法具有显著商业优势，公司目标是通过提供证据证明现货供应细胞能够在小分子未能成功的大型商业机会中产生安全性和有效性数据，从而在这一新兴医学领域的快速增长中占据有利地位 [52] 其他重要信息 - 公司在6月宣布与Amasa Therapeutics达成期权协议，为其提供临床级高干细胞材料，支持肿瘤学相关产品的开发，这是过去两年内公司达成的第二笔与高干细胞相关的交易 [43] - 公司在6月被纳入罗素3000指数和罗素微型股指数，这反映了公司在细胞治疗和再生医学领域的持续进展，有助于提高公司在更广泛投资者群体中的知名度，增加股票流动性 [45] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: OPC1项目中慢性脊髓损伤患者纳入研究后，测量效果的临床参数是否不同，有意义的结果是什么，以及对可寻址市场机会的影响 - 公司计划进行的OPC1设备研究旨在证明设备的安全性和将细胞成功输送到脊髓正确位置的能力，会收集一些疗效数据但不是主要目的，样本量不足以得出大量统计结果 [62] - 慢性患者通常病情稳定，很少有明显的自发恢复，如果在慢性患者中看到信号，即使是非统计信号，也将为公司开辟一个令人兴奋的新领域，对可寻址商业机会产生重大影响，因为目前该疗法预计在受伤后21至42天内给药，若能对慢性患者有益，可治疗的患者范围将从发病率扩大到患病率，市场规模将成倍增加，当前主要是解决设备输送细胞的有效性和安全性的解剖学问题 [63][64][65] 问题2: OpRegen项目中对队列4患者的随访时间，以确定效果维持时间和是否需要未来手术，以及评估方式 - 公司目前计划按照现有方案对患者进行五年随访，若未来决定延长随访时间也可行，希望最终确定治疗效果的平均持续时间和持久性 [67] - 虽然随访五年，但这不是用于批准目的的临床试验可参考的时间段，FDA已向多个赞助商表示，在干性AMD的情况下，12个月的观察期是合适的，公司将继续收集患者的解剖学和功能数据，最初每月收集，然后每季度收集，最终每年评估一次，但主要关注6个月和12个月的数据点，这些数据与监管过程最为相关 [68][69][70] 问题3: OpRegen项目在观察多名患者超过六个月并进行长期随访后，除细胞放置外，在与FDA讨论下一步计划时还有哪些重要发现 - 除细胞放置外，成像方式很重要，传统的FAF成像方式正在被淘汰，公司未来打算使用OCT成像，因为它能提供横截面图像，可看到所有视网膜层，接近组织学水平，而公司的细胞在FAF下不发光，无法用FAF观察到细胞输送和组织功能活动，使用OCT能获得更多信息，例如用FAF观察患者萎缩面积减少约30%，但用OCT观察同一患者同一时间点，萎缩面积不变，即萎缩停止增长，因此细胞放置和评估工具（成像方式）很重要，而评估频率和患者特征等方面相对更常规 [72][73][76] 问题4: OpRegen项目在有三名患者出现视网膜修复后，除近期KOL活动中的医生外，其他KOL或医生的反馈，以及与FDA会议中期望的主要终点 - 公司对治疗领域专家的反馈感到满意，但不会基于他们的评论为FDA会议准备材料，而是依靠数据，解剖学数据更客观，不受患者主观因素影响，如视网膜组织修复是客观观察结果，不会因患者主观意愿而改变，因此公司将依靠纯粹的观察数据与FDA讨论 [82][83][85] - 眼科部门主任明确表示，地理萎缩生长率的变化将是一个可批准的终点，竞争对手的特殊协议评估也表明FDA支持这一解剖学终点，公司希望以解剖学终点为主，视觉 acuity可作为强大的次要终点用于商业化，但临床成功和监管批准的可能性更多取决于能否阻止或逆转萎缩的增长 [86][87] 问题5: VAC2平台是否有潜在的额外合作意向 - 公司对该问题有所保留，因为合作可能随时变化，会在签署额外VAC2合作协议后进行沟通，但VAC2平台是一个有吸引力的增长领域，不仅因为肿瘤学在细胞治疗领域有更多先例、活动和投资者热情，还因为它允许公司通过与其他公司合作增加开发管线，利用树突状细胞作为载体，有数十亿种潜在抗原，公司很高兴有第一个合作伙伴并从中获得收入，希望有更多类似合作，虽然不是公司的首要任务，但有很大的增长潜力 [90][91][92] 问题6: OpRegen项目与FDA的互动情况，下次会议的计划时间和讨论内容 - 公司加入后与FDA的互动主要是协议修正案，如引入新的解冻即注射配方和轨道视网膜下输送系统，尚未进行正式的2期结束会议，计划在今年第四季度进行，这将是首次就终点研究设计等进行坦诚讨论，该会议将决定后续监管问题，包括研究规模、成本、持续时间和重要性等 [97][98] 问题7: OpRegen项目与FDA的会议是否有确定日期 - 公司尚未安排会议，也未确定会议类别，正在进行准备工作，确认会议并安排日程后会告知大家，从申请会议到获得批准有30至60天的等待期，具体时间因多种参数而异 [99][100]