财务数据和关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为6240万美元，包括约110万股OncoCyte普通股和约16.9万股Hadasit Bio - Holdings Ltd.普通股 [35] - 2021年第一季度，公司通过出售普通股和ATM计划获得净收益1930万美元，出售部分有价证券获得净收益1010万美元 [35] - 2021年第一季度总收入约为40万美元，较2020年同期减少10万美元，主要因赠款收入减少20万美元，被版税相关收入增加10万美元抵消 [36] - 2021年第一季度总运营费用约为730万美元，较2020年同期减少约60万美元，主要因G&A费用减少 [36] - 2021年第一季度运营亏损约为700万美元，较2020年同期减少40万美元 [36] - 2021年第一季度归属于Lineage的净亏损为140万美元，即每股0.01美元，而2020年同期净亏损为840万美元，即每股0.06美元 [37] - 2021年剩余时间，公司预计季度现金消耗率约为550万美元 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen - 2021年ARVO会议更新数据显示，入组研究的24名患者中，队列4的12名患者基线视力较好，83%的治疗眼在至少4个半月的最后评估中达到或高于基线视力，而未治疗眼在同一时间点低于治疗前基线值 [15][16] - 队列4患者通过经过验证的生活质量问卷报告，多数视力参数有所改善，改善幅度总体上大于队列1 - 3 [16] - OpRegen继续表现出良好耐受性，无意外不良或严重不良事件，且有超过五年的植入数据 [16] OPC1 - 过去一年，公司为OPC1开发了新制造工艺，提高了生产和质量，开发了即溶即注配方，使更多脊髓治疗中心可进行研究使用，将准备剂量的时间从实验室的数小时缩短至手术室的几分钟，物流成本降低约90% [24] VAC2 - 与Immunomic的合作中，Lineage有权获得200万美元付款，预计在协议第一年收到，以及跨多个适应症和地区高达6700万美元的开发和商业里程碑付款，还可获得未来产品净销售额最高10%的特许权使用费 [31] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司基于全细胞移植开创医学新分支，定位为细胞治疗和再生医学领域领导者，采用同种异体疗法，具有制造和处理成本优势，避免基因操作风险 [7][9][10] - 公司将继续推进OpRegen、OPC1和VAC2三个临床项目，探索技术新应用，通过战略联盟或自主研发解决更多疾病 [11] - 对于OpRegen，公司将继续监测患者，计划下月提供更新数据，与FDA讨论下一步开发计划；对于OPC1，准备6月与FDA进行RMAT互动，年底讨论制造工艺改进和临床开发计划，预计明年开展大规模对比临床试验；对于VAC2，期待今年第四季度获得研究额外数据，改进制造工艺，与合作伙伴合作开发更多VAC衍生细胞疗法 [19][25][26][29][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为同种异体细胞移植治疗严重疾病的可行性和商业潜力正在得到证明，随着制造和测试疗法的工具和方法成熟，公共政策和投资者对细胞疗法的支持呈积极方向 [38] - 公司对维持财务稳定、推进临床项目以实现股东价值最大化的路径感到满意 [38] 其他重要信息 - 公司董事会新增两名成员，Dr. Dipti Amin和Dr. Anula Jayasuriya，她们在制药产品开发、临床研究和医疗事务方面经验丰富 [32] - 公司收到52.3万美元PPP贷款的豁免通知，债务消除将反映在第二季度财务报表中 [34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于视网膜组织恢复约三年的患者，公司会开展哪些工作了解其效果或特征，以及评估长期趋势相对于该领域其他方法的重要性 - 该患者手术中OpRegen细胞覆盖GA区域较彻底，这与之前患者不同。公司建议研究人员尝试更积极或更全面地将OpRegen输送到GA区域，后续患者有的成功有的失败，可对比不同覆盖情况患者的恢复情况，说明细胞放置位置对获得最佳结果很重要 [43][44][45] - 从科学研究角度，多个观察结果尤其是使用不同方法得出且方向一致时，即使单个结果无统计学意义，也能增强对治疗效果的信心。应综合多个评估指标和不同时间点的数据，以更全面了解治疗效果 [46][47] 问题2: 从湿性AMD领域观察以及与医生和意见领袖的讨论来看，医生和患者如何评估试验中不同终点以及安全性和便利性的重要性 - 患者最关心视力改善，这关乎生活质量，但监管机构可能更易通过解剖学方法（如视网膜结构改善）来证明治疗效果，两者并不完全一致。公司认为细胞移植方法有望同时证明视网膜解剖学改善和视力改善，但由于无监管先例，需将疗法属性和益处与主要疗效终点相匹配 [49][50] 问题3: 公司不行使Gyroscope期权的决定，是否意味着PPV输送更适合准确输送细胞覆盖GA区域；如何分享当前患者的输送数据，描述细胞输送位置与GA区域的关系 - 公司认为PPV输送具有更好的灵活性，与临床结果相关，所以更适合准确输送细胞覆盖GA区域 [52] - 公司一直对数据高度透明，会提供临床结果，并将其与细胞放置的评分分析相匹配，以验证细胞移植和替换对治疗的驱动作用。同时，公司也在探索患者选择标准 [54][55][56] 问题4: 对于OpRegen进入FDA会议讨论潜在注册性研究，公司希望研究是什么样的；OPC1即将进行的监管互动中，潜在注册性研究的比较对象是什么 - 公司希望注册性研究能收集视网膜恢复证据，用高分辨率OCT证明视网膜有非自然发生的解剖学变化，但实现这一目标有诸多要求 [58][59][60] - OPC1进行手术假对照不道德，可采用部分盲法研究，如评估人员不知情。公司希望避免大量半匹配患者入组以扩大研究规模，需向FDA说明方案合理性。对于干性AMD，理想的对照是有相同萎缩大小和疾病阶段的未治疗患者群体 [61][62] 问题5: OpRegen数据的额外中期分析将以何种方式呈现，完整数据集何时呈现 - 最终决定未作出，目前无重大医学会议计划，可能通过新闻稿并链接幻灯片展示更多证据 [64] 问题6: 假设一切顺利，OPC1项目年底后的时间框架和里程碑有哪些 - OPC1主要活动包括6月与FDA进行RMAT互动讨论Neurgain PSD，年底讨论制造工艺改进，确保FDA认可该工艺。此外，公司与加州干细胞机构保持沟通，但目前无具体消息 [65][66] 问题7: 考虑到更好覆盖地理萎缩区域的优势，公司是否认为外科医生使用PPV进行手术能在减少损伤和更好覆盖之间取得平衡 - PPV被广泛使用，视网膜外科医生经验丰富。评估Orbit设备期间也在使用PPV，PPV输送细胞成功率高，仅出现一例CNV且与细胞或手术无关。虽然PPV与较高的视网膜前膜形成率相关，但多数视网膜前膜在研究中临床意义不大，严重的视网膜前膜移除后视力仍可改善。目前数据支持继续使用PPV输送OpRegen，公司也在探索改进PPV手术的方法 [69][70]