财务数据和关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2580万美元，应收Juvenescence的票据价值为2400万美元 [48] - 2020年第一季度，公司出售240万股OncoCyte股票，净收益500万美元；4月又出售160万股，净收益370万美元，出售后公司仍持有约430万股，截至5月5日价值约1130万美元，持股比例降至约6.3% [49] - 2020年第一季度总营收为50万美元，较去年同期减少40万美元，主要来自IIA OpRegen相关赠款和专利许可费 [53] - 2020年第一季度总运营费用为780万美元，较2019年同期减少580万美元 [54] - 2020年第一季度研发费用为330万美元，较去年同期减少约170万美元，主要因OpRegen和其他眼科应用费用减少180万美元、Renevia相关费用减少40万美元，被OPC1相关费用增加50万美元抵消 [55] - 2020年第一季度G&A费用为450万美元，较去年同期减少约410万美元，主要因多项费用减少，被法律和专利费用增加50万美元、共享服务报销停止增加20万美元抵消 [57] - 2020年第一季度运营亏损为740万美元，较2019年同期减少540万美元；归属于Lineage的净亏损为840万美元，合每股0.6美元，而2019年同期净收入为3930万美元，合每股0.3美元 [59] - 2020年第一季度经营活动净现金使用约为500万美元，符合2020年年度净运营支出预算1600万美元的预期，预计2020年净运营支出将因多项因素适度增加 [62] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen业务 - 首批12名患者平均视力为20/400，病变区域大；近期治疗患者平均基线视力为20/125，病变区域小，更适合评估和响应治疗 [16] - 部分患者在阅读速度、视力和病变进展三个指标上有改善，虽目前仅5名患者数据，未达统计显著性，但有趋势性变化 [17][18] - 最早治疗患者细胞已持续植入四年，对移植细胞持久性有信心 [19] - 与Gyroscopes Orbit SDS设备和新配方结合有两次成功手术经验，计划再治疗4名患者，若结果可比则结束1/2a期研究 [20] VAC业务 - 与Cancer Research U.K.合作的VAC项目已入组6名患者，Cancer Research U.K.将增至8名，多数为晚期患者 [101] - 通过多种检测方法观察到VAC能触发和驱动T细胞教育，证明机制可行 [103][104] OPC1业务 - 制造团队进行约10次生产运行，确定多项改进产品分化过程、纯度和验证微载体生长的机会，有助于扩大生产规模 [43] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司今年重点推进临床项目，尤其尽快完成OpRegen研究入组，预计2020年有大量合作活动，因资产管线扩大且更努力寻求支持 [65] - 公司致力于资产管理，结合细胞生产和递送的最佳组件，提供无法模仿的治疗方案，以超越竞争对手，实现长期成功 [46] - 公司将VAC平台引入内部，可探索免疫肿瘤学领域合作机会，提供树突状细胞平台作为递送工具，开发不同产品候选物 [37][38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司未发现员工和关键顾问感染COVID - 19，将继续采取措施保障团队安全和绩效 [9] - COVID - 19疫情使OpRegen试验时间推迟，但公司通过出售其他公司股票为运营提供资金，未出售Lineage股票 [51] - 公司认为有足够现金、现金等价物和有价证券管理项目，加上Juvenescence应收票据，资金可支持到2021年 [63] - 公司对未来充满期待，认为本周宣布的积极变化将带来新机遇，有望在细胞治疗和移植医学领域成为领导者 [66][117] 其他重要信息 - 公司提交美国临时专利申请，探讨用VAC平台开发冠状病毒疫苗，并与Cancer Research U.K.讨论相关事宜 [31] - 公司计划举办与治疗领域专家的电话会议，进一步讨论VAC项目计划 [38] - Dr. Riemann将于5月11日下午2点太平洋时间（下午5点东部时间）与分析师讨论OpRegen数据并回答问题 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 基于树突状细胞的疫苗方法在新冠疫苗竞赛中如何定位 - 细胞疗法在某些领域有独特优势，如干AMD领域，整体细胞替代是较好解决方案；在疫苗领域，新冠病毒有免疫逃逸策略，会损害免疫细胞，而树突状细胞是免疫系统哨兵，若不通过抗原呈递细胞传递信息，无法建立长期免疫记忆 [71][74][75] - 公司专注于开发强调2期反应、提供多年保护的疫苗，针对高风险人群和一线治疗人员，满足未被满足的需求，与多数专注即时感染的疫苗方法不同 [76][77][78] 问题2: mRNA疫苗的进展如何改变其他疫苗开发的格局 - mRNA疫苗的进展有好处，能看到数据收集、入组和报告等方面的情况，打破传统阻碍，但也令人担忧，因大量资金和患者集中于此，若不安全或效果不佳，可能影响其他项目 [81][82][83] - 对公司而言，先进行工艺开发工作有益，该工作适用于所有传染病和肿瘤学项目，若能建立合适平台，可用于未来多年的疫苗开发，且公司也在为肿瘤学平台做同样工作 [83][84][86] 问题3: OpRegen研究未来几周和几个月的关键数据点和催化剂 - 若能恢复入组是积极信号，目前轨道部分还剩4名受试者，若入组限制解除，很快能完成该队列 [91][92][94] - 完成该队列后，结合现有数据，公司认为有理由结束1/2a期研究，进行安全随访，并将数据提交给监管机构和合作伙伴 [95][96] 问题4: CR U.K.的VAC2研究入组情况及患者类型平衡 - 目前入组6名患者，Cancer Research U.K.将增至8名，多数为晚期患者，但需进一步确认 [101] - 研究重点是证明机制，即观察对特定抗原的免疫原性反应，而非临床结果 [102][104] 问题5: 将VAC2研究带回公司后，研究是否继续及下一步计划 - Cancer Research U.K.将继续监测现有患者并再入组几名患者，研究将持续数月，是否邀请其入组更多患者待定 [105] - 公司认为继续入组观察免疫原性意义不大，更希望将其与检查点抑制剂联合使用，探索更多适应症，寻找小公司能获胜的领域，可能推动合作或针对特定适应症 [106][107][108] 问题6: VAC工艺开发要解决的前两三个因素 - 建立中间细胞库，以便在引入改进时灵活操作 [111] - 实现细胞在大悬浮体积中生长，有无微载体均可，以满足大量细胞需求，这对细胞疗法的成功至关重要 [111][112] - 进行工艺开发以实现大规模生产，为更大规模临床试验和商业化做准备，公司在视网膜和少突胶质细胞项目上有相关经验 [112][113]