财务数据和关键指标变化 - 2019年全年总营收350万美元，较2018年减少150万美元；总运营费用4200万美元，较2018年减少450万美元；运营亏损3890万美元，较2018年减少290万美元；净亏损1170万美元，合每股亏损0.08美元，而2018年净亏损4600万美元，合每股亏损0.36美元 [42][43] - 2019年第四季度总营收120万美元，较2018年同期增加40万美元；总运营费用800万美元，较2018年同期减少280万美元；运营亏损690万美元，较2018年同期减少320万美元；净亏损450万美元，合每股亏损0.03美元，而2018年同期净亏损4500万美元，合每股亏损0.35美元 [40][41] - 2019年底公司现金、现金等价物和有价证券共计3070万美元，还有来自Juvenescence的应收票据，截至2019年12月31日，该票据价值（含应计利息）为2360万美元 [39] - 2019年公司通过出售OncoCyte、AgeX和Hadasit Bio - Holdings部分股份筹集约1430万美元；2020年1月，出售240万股OncoCyte股票，净收益500万美元 [39][40] - 公司将2020年净运营预算从2500万美元降至1600万美元 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 OpRegen项目 - 用于治疗干性AMD，公司认为该项目是今年公司最重要的价值驱动因素，预计全年会提供临床数据更新，原定于5月初ARVO会议上的更新，虽会议取消，但仍计划在同一时间发布 [16][17] - 公司制造视网膜细胞的原材料来自美国国立卫生研究院批准的多能细胞系，未进行基因改造，细胞纯度检测常超99%，经过严格无菌、身份和效力测试 [18][19] - 以色列30人高技能团队改进制造工艺，单个生物反应器可生产50亿个RPE细胞，治疗剂量仅需10万个细胞，单个反应器可制造数千个临床剂量 [19] - 与Gyroscope Therapeutics达成战略期权和许可协议，拥有其FDA批准的视网膜下递送系统独家使用权，已在两次手术中使用该设备，效果良好，无严重并发症，最佳响应患者使用该设备和新的即溶即注配方治疗6个月后视力提高25个字母 [20][21] OPC1项目 - 用于治疗脊髓损伤，2019年初收购该项目，秋季将运营控制权转移至公司，并将制造责任转移至以色列GMP工厂 [24] - 正在改进制造工艺，开发即溶即注配方，若成功可增加临床试验地点、加快试验招募进度、降低试验成本 [25][26] - 已开始探索OPC1新的递送设备相关讨论 [27] VAC2项目 - 是一款现货癌症疫苗，由成熟树突状细胞组成，目前由合作伙伴Cancer Research UK进行非小细胞肺癌一期临床试验 [28] - 项目进展较之前有所改善，自上次更新后有更多患者接受治疗，但公司无法控制数据发布时间，大部分情况下不能讨论合作获得的数据 [29] 面部美学产品Renevia - 去年获得CE认证，可在欧盟及认可该认证的地区销售，公司聘请咨询公司为其在欧洲市场寻找合作伙伴，合作流程正在进行中 [31] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 2019年公司决定专注临床阶段细胞疗法机会，聚焦干性AMD、脊髓损伤和癌症领域产品开发，为此进行三方面重大变革：一是拓展和多元化产品开发管线，收购两项临床阶段资产，将脊髓损伤项目制造转移至以色列GMP工厂；二是出售或停止与核心使命无关或价值降低的业务，裁员近一半，削减2020年净运营预算；三是改组管理团队，更换六名高管中的四名，将公司总部迁至圣地亚哥，并更新公司名称 [5][6][8] - 2020年主要目标是完成OpRegen治疗干性AMD临床试验患者招募，收集数据以指导后期试验设计和合作讨论；推进OPC1项目进入下一临床开发阶段；加强与Cancer Research UK在VAC2项目一期临床试验的合作，并评估是否行使获取该试验数据的选择权 [11][12][13] - 公司致力于通过结合最佳细胞、最佳生产和最佳递送，为患者提供最佳治疗方案，以在行业竞争中脱颖而出 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新冠疫情导致股市波动，给部分公司融资带来困难，但公司有资金支持运营至明年，无需改变运营计划，目前未受疫情影响，但会密切关注，已采取一些缓解措施，如提前采购关键试剂和洁净室设备，未来会关注患者招募和供应链中断等问题 [14][15] - 管理层对公司财务和运营状况有信心，认为能够应对可能的疫情相关干扰，2020年将加速临床项目进展，推动业务发展，为股东创造长期价值 [15][44][46] 其他重要信息 - 去年公司与三家公司签订许可协议，以实现知识产权资产货币化，还聘请内部知识产权律师，以寻找更多许可协议机会、降低专利申请成本，并在有机会的领域创造新的高价值知识产权 [32] - 去年公司获得以色列创新局和美国国立卫生研究院三项以上赠款，未来将继续寻求这些机构及其他机构（如加州再生医学研究所）的非稀释性支持，并发表相关论文和摘要 [33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: OPC1新递送设备与之前相比可能有哪些重大差异或特性 - 从Geron提交脊髓损伤IND申请至今，在控制和维持生产、细胞类型以及递送、成像技术等方面有很大进步 [50] - 公司希望开发即溶即注配方，虽可增加试验中心和加快招募速度，但存在细胞浓度上限问题，浓度较低时给药时间会延长，原SciStar研究给药时间少于两分钟，可断开呼吸器给药，而新配方预计给药时间需四到五分钟，需要患者连接呼吸器，因此需要类似浮动套管的方法 [50][51][53] 问题2: 公司如何进一步提高非稀释性资金筹集潜力 - 公司会在各方面寻找机会，与CIRM、CR UK、以色列创新基金等合作带来大量非稀释性资金，历史上也成功获得美国国立卫生研究院赠款 [55] - CIRM原资金已耗尽，正寻求额外资金，若获批，约15亿美元将用于神经疾病治疗，脊髓损伤符合该领域，公司可能会申请相关资金 [56] 问题3: 用Gyroscope设备治疗的OpRegen前两名患者基线特征有何不同 - 所有队列4患者病情比前三个队列轻，GA面积更小、视力更好、病史更短 [60] - 前两名患者视力分别为20/225和21/100，安全委员会要求最初两名患者视力低于21/100，后续患者视力范围为20/64至20/250，即更年轻、更健康 [60] 问题4: 取消分期招募限制后，多久能增加更多试验点，何时能治疗下一批患者 - 新增两个试验点，辛辛那提眼科研究所已筛选第一名受试者，筛选期为八周，该患者正在进行图像审查和血液检查，有望成为下一个治疗患者，威尔斯试验点预计很快启动 [62] 问题5: 行使VAC2项目选择权的时间范围 - 公司预计今年做出是否行使选择权的决定，决策存在权衡，可根据信息多少选择早或晚做决定，基于项目近期进展加速，判断今年会进行评估和决策，也有可能在后续年份，但大概率是2020年的事件 [63] 问题6: 在什么情况下无法在今年第三季度获得Juvenescence票据资金 - 公司有权审查Juvenescence财务报表，该票据可转换，若Juvenescence进行首次公开募股且收益至少500万美元，票据将转换为Juvenescence证券，公司可能获得证券而非现金 [65] 问题7: 若Juvenescence进行首次公开募股，其股票是否有锁定期 - 通常会有锁定期，公司与Juvenescence保持定期沟通，若其上市会提前讨论相关事宜 [66]