财务数据和关键指标变化 - 二季度末公司现金、现金等价物和有价证券为1670万美元 [20] - 7月初公司将约15%的OncoCyte股份转换，获得450万美元收益；同月出售约64.7万股Hadasit股份，获得120万美元收益 [20] - 当日公司收到来自IIA的OpRegen赠款资金约200万美元 [21] - 2019年二季度总收入为80万美元，较2018年同期减少180万美元，主要因赠款收入减少140万美元和AgeX合并导致的订阅及广告收入减少30万美元 [25] - 2019年二季度总运营费用为1150万美元，较2018年同期减少10万美元；调整后为900万美元，较2018年同期减少40万美元 [26] - 2019年二季度研发费用为520万美元，较2018年同期减少110万美元；一般及行政费用为630万美元，较2018年同期增加100万美元 [27] - 2019年二季度其他收入或支出净额为支出2050万美元，而2018年同期为收入450万美元；净亏损为3000万美元，合每股基本和摊薄亏损0.20美元，2018年同期净亏损为420万美元，合每股基本和摊薄亏损0.03美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 干AMD项目 - 上月公司使用Orbit视网膜下递送系统，成功将OpRegen（RPE细胞悬液）注入一名干AMD患者体内，这是全球首例此类操作且无意外并发症，患者恢复良好 [10] - 公司开发了OpRegen的即用型新配方，可让外科医生在治疗前直接解冻小瓶细胞，避免第三方运输和一整天的剂量准备 [11] - 公司获得以色列创新局约250万美元的研发赠款，用于OpRegen的开发；视觉恢复项目获得美国国立卫生研究院67万美元的第三年SBIR赠款，累计达230万美元 [12] OPC1项目 - 公司已将OPC1项目从Asterias转移至以色列的制造工厂，并将于本月底完全退出Asterias位于弗里蒙特的工厂 [14] - 公司计划在今年对OPC1的生产纯度和规模进行改进，以提高其商业价值和合作潜力；因该项目获得RMAT指定，公司计划与FDA讨论工艺改进，为明年的对比临床试验做准备 [15] 树突状细胞癌症疫苗项目 - 英国癌症研究中心正在对公司的VAC2资产进行非小细胞肺癌患者的临床试验，主要用于证明治疗的安全性和耐受性，并测量患者是否对该抗原产生免疫反应 [16] Renevia项目 - 公司去年提交的Renevia CE标志申请仍在审核中，已回答所有问题，所有待审核事项几周前已关闭，但因BSI存在大量积压工作，暂无明确结果 [18] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划将BioTime重新定位为细胞治疗领域的领导者，简化业务，专注临床阶段产品线；更换管理团队，将公司总部迁至加利福尼亚州卡尔斯巴德 [7] - 公司更名为Lineage Cell Therapeutics，新股票代码LCTX将于8月12日生效；保留湾区的研发空间和以色列的GMP制造工厂 [8] - 公司认为细胞治疗将成为主流技术，特别是将分化细胞移植到体内以替代失去功能的领域，未来几年将呈指数级增长 [33] - 公司将专注于收集和完善干AMD中OpRegen的数据、以一致可扩展的方式改进OPC1细胞的制造，以及确定VAC2是否能在癌症患者中引发免疫反应 [33] - 干AMD领域目前尚无FDA批准的疗法，公司通过更换整个细胞来解决该疾病，预计受市场细分影响较小，且竞争对手较少 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为细胞治疗领域正在快速发展，CAR - T和基因治疗已实现爆发式增长，公司所在的细胞治疗细分领域也将在未来几年快速增长 [33] - 公司对OpRegen、OPC1和VAC2三个临床阶段资产的发展前景持乐观态度，将以合理高效的支出继续推进这些项目 [30] - 公司通过成本节约举措，预计2020年成本结构在2400万 - 2800万美元之间，低于2019年预期的3200万 - 3400万美元，较2018年合并公司的支出减少约35% - 45% [24] 其他重要信息 - 公司计划在今年完成OpRegen治疗干AMD正在进行的1/2a期临床试验中美国Orbit STS部分的患者招募、在10月的美国眼科学会年会上展示OpRegen的新数据、宣布Renevia的CE标志申请决定 [34] - 公司将于下周推出新的企业品牌网站和社交媒体平台，名称为Lineage Cell Therapeutics [34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：如何构建对数据展示的预期，是新给药患者的临床数据还是早期队列患者的长期随访数据？ - 10月的数据展示两者都会有，既有早期治疗患者数据的成熟化，以了解疗效持续时间；也有新设备给药患者的相关信息，首个使用新设备的患者情况令人鼓舞 [37][38] 问题2：目前业务发展的优先事项是什么，如何按地域或产品（如OpRegen等）进行划分？ - 业务发展的顶级战略是提供选择权，合作伙伴主要带来资金和能力；增加有经验的业务发展副总裁将有助于提高公司知名度并带来更多选择 [39] 问题3：假设Orbit设备首个患者无安全问题并推进到6名患者，是否会考虑扩大第四队列患者数量或在看到1/2a期最后6 - 7名患者数据前并行开展2期研究？ - 目前无法确定，需先收集数据。若有充分理由，会考虑扩大当前研究的招募；若认为已学到所需知识，准备好开展更大规模、不同设计的研究，也会积极推进。当前计划是用Orbit治疗6名患者，再决定最后3名患者的情况 [44] 问题4：鉴于VAC2可能有早期免疫原性数据，考虑与检查点抑制剂进行联合试验，该试验成本较高，会寻求合作伙伴还是扩大公司在肿瘤学领域的作用？ - 公司与英国癌症研究中心有合作，会先与他们探讨是否继续并扩大参与到包含检查点抑制剂的不同方案中。非小细胞肺癌可能不是该技术目前的最佳应用领域，公司会探索最佳运营空间。若现有合作伙伴不感兴趣，会考虑其他方案，包括自行推进 [46] 问题5：如何看待Orbit设备的接受度和足够的兴趣，患者治疗前的特殊培训后勤情况如何？ - Orbit设备去年11月才获得510k许可，外科医生大多不熟悉。培训过程约半天，可在眼模型或大型哺乳动物眼睛上进行，医生对培训和首次使用该设备的反馈非常积极，公司认为该设备最终将成为眼后细胞递送的标准护理方式 [53] 问题6：OPC数据整合进展如何，对潜在的发表、制造进展的改进以及监管讨论有何看法？ - OPC1研究招募已完成一年多，12个月随访数据已展示，完整手稿正在准备中，预计今年晚些时候完成。公司正在对OPC1进行改进，这是整体发展战略的一部分。收集的数据将用于支持监管策略，先与FDA进行制造会议，再进行临床会议，此前Asterias与FDA的临床会议很有成效，此次会议主要是细化内容 [55] 问题7：如何评估BioTime对附属公司的持股价值，以及如何实现货币化？ - 公司目前持有AgeX约5%的股份、[未识别公司]约8%的股份，剩余[未识别公司]约24%的股份。公司将这些投资视为支持运营的机会，但会平衡自身需求，适时考虑使用这些投资 [60] 问题8：OpRegen的临床下一步计划是什么，有哪些信号表明这次可能不同？ - 干AMD领域人们关注的两个属性是地理萎缩面积和视力。公司目前有早期证据表明，个别患者视力有临床相关且持久的改善，且在细胞注射区域地理萎缩面积未扩大。干AMD有三个效益水平，公司将根据数据评估细胞能力，然后向监管机构提交突出细胞效益的临床研究，效益可能体现在视力、地理萎缩面积或两者结合上 [62]