现金流与合作协议 - Legend Biotech拥有636百万美元的现金及现金等价物、利息收益证券和定期存款[11] - 与Janssen的全球合作协议中，Legend Biotech已获得350百万美元的预付款，并至今获得200百万美元的里程碑付款[12] - 未来可能获得高达1,150百万美元的额外里程碑付款[12] 产品研发与临床试验 - Legend Biotech的产品候选药物ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）在复发或难治性多发性骨髓瘤中显示出深度和持久的抗肿瘤反应潜力[12] - Legend Biotech的研发平台包括自体CAR-T、异体CAR-T、TCR和NK细胞[10] - Legend Biotech的临床试验包括针对复发或难治性多发性骨髓瘤的多个阶段的研究[19] 市场表现与患者数据 - 2020年全球新发多发性骨髓瘤病例为176,404例，占全球新癌症病例的1%[23] - 在多发性骨髓瘤患者中，三重耐药患者的中位生存期为9.2个月，而五重耐药患者的中位生存期为5.6个月[24] - 西安地区的最佳总体反应率为88%，其中完全反应率为4%[30] - 中位总生存期为36.1个月，完全反应的中位总生存期尚未达到[30] 临床研究成果 - CARTITUDE-1研究中，整体反应率为97.9%，其中80.4%为部分反应或更好[35] - 18个月的无进展生存率为66.0%，18个月的总生存率为80.9%[42] - 91.8%的可评估患者在治疗后达到最小残留病（MRD）阴性[36] - CARTITUDE-2研究中，Cohort A包含20名患者，所有患者在数据截止时均为MRD阴性[46] 安全性与副作用 - 94.6%的患者经历了低级别的细胞因子释放综合症（CRS），中位发作时间为7天[44] - 研究中，93.9%的患者出现了中性粒细胞减少症，94.8%的患者为3/4级[43] - 85%的患者发生了细胞因子释放综合症（CRS），大多数为1/2级，CRS的中位发作时间为7天（范围5-9天）[48] - 20%的患者出现神经毒性，未发生3级及以上的事件[49] 未来展望与战略 - cilta-cel的生物制剂许可申请（BLA）已提交至美国FDA，目标行动日期为2022年2月28日[70] - cilta-cel的市场授权申请（MAA）已提交至欧洲药品管理局（EMA）[70] - 未来潜在的临床里程碑支付总额为1.05亿美元，包括1050万美元的开发里程碑、7100万美元的监管里程碑和2100万美元的商业里程碑[58] - 未来制造里程碑支付可达1.25亿美元[58]