业绩总结 - 截至2021年6月30日，Legend Biotech的现金及现金等价物和定期存款为300万美元[10] - 与Janssen的全球合作协议中，Legend Biotech已获得3.5亿美元的预付款，并有潜在的里程碑付款高达10.25亿美元[19] - 总体反应率（ORR）为97.9%，其中完全反应（sCR）率为80.4%[34] - 中位反应持续时间为21.8个月，完全反应患者的持续时间未达到[35] - 中位无进展生存期（mPFS）为22.8个月，18个月无进展生存率为66.0%[41] - 中位总生存期（mOS）为36.1个月，完全反应患者的总生存期未达到[29] 用户数据 - 2020年全球新发多发性骨髓瘤病例为176,404例，占全球新癌症病例的1%[22] - 在多发性骨髓瘤患者中，三重耐药患者的中位生存期为9.2个月，而五重耐药患者的中位生存期为5.6个月[23] 临床试验与研发 - Legend Biotech的产品候选药物ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）在复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）中显示出深度和持久的抗肿瘤反应[11] - Legend Biotech的管线项目覆盖血液恶性肿瘤、实体肿瘤和传染病，涉及超过10个项目[10] - Legend Biotech的临床试验包括LEGEND-2、CARTIFAN-1和CARTITUDE系列，涵盖不同阶段的研究[18] - Legend Biotech的全球研发战略旨在通过整合细胞治疗平台改善患者生活[12] - CARTITUDE-2研究中，20名患者的总体反应率（ORR）为95%（19/20），中位随访时间为5.8个月（范围2.5-9.8个月）[51] - 在CARTITUDE-2研究中，所有具有可评估的微小残留病（MRD）样本的患者在数据截止时均为MRD阴性[45] 不良事件与安全性 - 参与者中，93.9%出现了中性粒细胞减少，94.8%为3/4级[42] - 参与者中，81.4%出现了贫血，68.0%为3/4级[42] - 参与者中，79.4%出现了血小板减少，59.8%为3/4级[42] - 参与者中，61.9%出现了白细胞减少，60.8%为3/4级[42] - 参与者中，94.8%出现了细胞因子释放综合症（CRS），4.1%为3/4级[42] - 参与者中，20.6%出现了神经毒性，9.3%为3/4级[42] - 总体神经毒性发生率为20.6%，其中3级及以上的神经毒性占10.3%[43] 市场扩张与新产品 - LB1905针对CD20，主要在95%以上的B细胞淋巴瘤中表达[63] - LB1905采用Legend UniCAR技术，属于非基因编辑的同种异体CAR-T平台[63] - 计划在中国提交cilta-cel的生物制剂许可申请(BLA)[65] - cilta-cel在美国的FDA目标批准日期为2021年11月29日[65] - cilta-cel在EMA提交市场授权申请(MAA)[68] 管理团队与战略 - Legend Biotech的管理团队拥有丰富的行业经验，成员来自多家知名制药公司[20] - 公司具备端到端的研发和制造能力，拥有CAR和TCR两项核心技术[68] - CARTITUDE项目实施了成功的新患者管理策略，以预防和减少神经毒性的发生[52] 未来展望 - 未来潜在的临床里程碑支付总额为1.05亿美元，监管里程碑支付为7.1亿美元，商业里程碑支付为2.1亿美元，制造里程碑支付为1.25亿美元[56]