业绩总结 - 公司与Janssen的全球合作协议中，针对cilta-cel的开发和商业化，预计未来可获得高达10.4亿美元的额外里程碑付款[14] - 公司在2018年获得了3.5亿美元的预付款，并在后续里程碑中分别获得2500万美元、3000万美元、3000万美元和7500万美元的付款[14] - 公司的主要产品候选药物cilta-cel在多发性骨髓瘤（RRMM）中显示出深度和持久的抗肿瘤反应潜力[8] 用户数据 - 2018年全球新发多发性骨髓瘤病例为160,000例，占全球新癌症病例的1%[16] - 在美国，RRMM的发病率为25,962例，死亡人数为13,648例[16] - 在中国，RRMM的发病率为20,066例，死亡人数为14,655例[16] 临床试验与研发 - 公司在临床试验LEGEND-2中，共招募74名患者，显示出与其他BCMA靶向CAR-T细胞疗法一致的安全性[18] - 在LEGEND-2试验中，Xi'an的患者接受的CAR-T细胞剂量中位数为0.5x10^6，其他医院的平均剂量为0.70x10^6[18] - Xi'an的最佳总体反应率为88%，其中完全反应率为4%[20] - mDOR为27.0个月，完全反应的mDOR为29.1个月[20] - mPFS为19.9个月，完全反应的mPFS为28.2个月[20] - mOS为36.1个月，完全反应的mOS尚未达到[20] - CARTITUDE-1研究中，ORR为96.9%（94/97）[29] - 中位首次反应时间为1个月（范围0.9-8.5个月）[29] - 72.2%的患者反应持续中[29] - 93.0%的可评估患者达到了MRD 10-5阴性[29] - 中位MRD 10-5阴性时间为1个月（范围0.8-7.7个月）[29] - 12个月无进展生存率（PFS）为76.6%（95% CI, 66.0–84.3）[30] - 严格完全反应（sCR）率为84.5%（95% CI, 72.0–91.8）[30] - 非常好的部分反应（VGPR）率为68.0%（95% CI, 46.1–82.5）[30] - 12个月总生存率（OS）为88.5%（95% CI, 80.2–93.5）[30] 未来展望 - 临床里程碑潜在支付总额为1.05亿美元[37] - 监管里程碑潜在支付总额为7.25亿美元[37] - 商业里程碑潜在支付总额为2.1亿美元[37] - 制造里程碑潜在支付总额为1.25亿美元[37] - 在中国的BLA申请计划于2021年下半年提交[39] - 预计2022年在欧盟和中国获得cilta-cel的批准[39] 其他信息 - 公司在全球范围内建立了大规模的制造设施，员工超过800人[8] - 公司在中国、美国和欧洲的研发战略旨在改善全球患者的生活[10]