财务数据和关键指标变化 - 2020年净亏损为3.03亿美元，相比2019年的1.33亿美元亏损有所扩大 [14] - 2020年每股亏损为1.28美元，2019年为0.66美元 [14] - 2020年第四季度净亏损为5800万美元，相比2019年第四季度的6400万美元亏损有所收窄 [15] - 2020年第四季度每股亏损为0.22美元，2019年第四季度为0.32美元 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 - CARTITUDE-1研究中，97%的患者达到了总体反应率，67%的患者达到了严格的完全反应率，中位随访时间为12.4个月 [9][19][20] - CARTITUDE-2研究正在进行中，计划在2021年公布数据 [16][25] - 在中国进行的CARTIFAN-1研究是关键的2期试验 [17] - 公司正在进行多个1期研究，包括针对非霍奇金淋巴瘤的双靶向CD19、CD22自体CAR-T，以及针对急性白血病的双靶向CD33、CLL-1自体CAR-T [17] - 在异体CAR-T领域，公司正在进行两项1期研究，分别是针对非霍奇金淋巴瘤的CD20靶向异体CAR-T和针对骨髓瘤的γδ BCMA靶向T细胞项目 [18] - 在实体瘤领域，公司正在进行针对胃癌和胰腺癌的Claudin 18.2靶向自体CAR-T研究，以及针对卵巢癌的间皮素靶向自体CAR-T研究 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司计划在2021年上半年与合作伙伴Janssen Pharmaceuticals提交cilta-cel的MA申请给EMA [21] - 公司计划在2021年下半年在中国提交cilta-cel的BLA申请 [22] - 公司预计2021年底在美国获得FDA批准 [23] - 公司计划在2021年在美国启动LB1901的1期首次人体研究 [23] - 合作伙伴Janssen计划在2021年下半年向日本厚生劳动省提交NDA申请 [24] - 公司预计2022年在欧盟获得EMA批准，并在中国获得CDE批准 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于为患者提供创新疗法，特别是在CAR-T细胞治疗领域 [8] - 公司正在推进下一代细胞疗法的研发，包括BCMA项目、双靶向CAR-T项目、异体CAR-T项目和实体瘤CAR-T项目 [16][17][18] - 公司计划在2021年公布CARTITUDE-1和CARTITUDE-2研究的最新数据，并发布Legend-2 1期研究的长期随访数据 [25][26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对cilta-cel的临床数据表示满意，特别是在CARTITUDE-1研究中观察到的总体反应率和严格的完全反应率 [9][19][20] - 公司对2021年和2022年的发展充满信心，预计将在多个市场获得监管批准 [21][22][23][24] - 公司认为中国市场的CAR-T治疗潜力巨大，尽管目前尚无商业化的CAR-T疗法 [37][39][40] 其他重要信息 - 公司获得了EMA对cilta-cel的加速评估资格，评估时间从210天缩短至150天 [13] - 公司计划在2021年公布CARTITUDE-1和CARTITUDE-2研究的最新数据，并发布Legend-2 1期研究的长期随访数据 [25][26] 问答环节所有的提问和回答 问题: BLA在美国的提交进展及时间表 - 公司预计cilta-cel将在2021年底获得FDA批准，并计划在4月底前完成BLA提交 [32][33] - 公司未明确是否会公布BLA提交的完成时间，但表示会与合作伙伴J&J共同决定披露计划 [36] 问题: 中国市场的商业化机会 - 目前中国尚无商业化的CAR-T疗法，公司认为中国市场的患者数量与美国相当甚至更多 [37][39][40] - 公司预计在初期阶段，cilta-cel将主要通过患者自费支付，而非国家医保覆盖 [41] 问题: CARTITUDE-2研究的数据公布计划 - 公司计划在2021年公布CARTITUDE-2研究的Cohort A数据，该队列主要针对接受过1-3线治疗且对Revlimid耐药的患者 [45][46] 问题: 1期研究的数据公布时间 - 公司预计在2021年下半年公布部分1期研究的数据，具体时间取决于患者入组进度 [47][48] - 部分1期研究的数据公布与IND提交无关，例如Claudin 18.2靶向自体CAR-T项目 [49][50]