财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度营收为30万美元，2022年为40万美元 [11] - 临床试验收入方面，2023年第一季度为20万美元，2022年为30万美元，下降23%，主要因折扣和一次性价格调整减少了巴哈马注册试验的整体收入 [11] - 2023年第一季度净亏损460万美元，2022年同期为350万美元 [12] - 截至2023年3月31日，现金及短期投资为1370万美元，2022年12月31日为1960万美元 [12] - 2023年第一季度研发费用为280万美元，2022年同期为140万美元，增加约140万美元，增幅94%，主要因不可由赠款报销的研发费用增加110万美元，以及分配至研发费用的基于股权的薪酬从2022年同期的10万美元增至30万美元 [30][40] - 2023年第一季度一般及行政费用为190万美元，2022年同期为200万美元，减少约10万美元，降幅5%，主要与分配至一般及行政费用的基于股权的薪酬费用减少有关 [59] 各条业务线数据和关键指标变化 HLHS项目 - ELPIS - 1试验中，10名患者参与，目前均已接受治疗后至少3.5年的监测，100%的患者存活且至5岁无需心脏移植，而历史临床试验中5年生存率为20% [4][46] - ELPIS II试验是一项IIa期临床试验，旨在评估心肌内注射Lomecel - B对接受第2阶段重建手术的HLHS婴儿的安全性和有效性，主要终点是给药后30天内严重不良事件的发生情况，次要和探索性终点包括通过磁共振成像测量脑容量、与炎症和内皮/血管系统相关的生物标志物以及认知功能测量，目前已全面启用7个临床站点，预计再增加1个站点，入组仍在进行中，主要终点是治疗后12个月的右心室射血分数 [6][7][39] 阿尔茨海默病项目 - 2022年11月完成Lomecel - B治疗阿尔茨海默病的IIa期试验入组，预计2023年底公布CLEAR MIND试验的 topline结果 [8][25] 与衰老相关的虚弱项目 - 本季度宣布在日本对与衰老相关的虚弱患者进行Lomecel - B的2期临床试验的首位患者给药，该2期试验为3组平行设计，安慰剂组和两种不同水平的Lomecel - B单次输注组按1:1:1均匀分配，试验预计入组45名患者，主要目标是评估安全性，总体目标是为根据日本《再生医学安全法》获得最终有限批准提供支持 [9][57] 各个市场数据和关键指标变化 - 日本2021年65岁及以上人口达3640万，占该国人口的29.1%，该年龄段与衰老相关的虚弱总体患病率估计为7.9% [56] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为未满足的医疗需求开发再生医学 [50] - 公司认为Lomecel - B具有多种作用机制，可能导致抗炎、促血管生成和再生反应，因此可能对一系列与衰老相关的疾病和罕见病有广泛应用 [44] - 与衰老相关的虚弱项目临床开发战略目前聚焦日本，目标是先获得ASRM批准以进入部分市场，后续有进一步拓展市场的意向，但尚未制定正式计划 [37][56] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为现有现金和短期投资足以覆盖到2024年第二季度的费用和资本需求 [12] - 公司对ELPIS - 1试验的随访数据感到兴奋，期待在此基础上取得进展，并将在监测ELPIS I患者队列的同时推进当前的IIa期ELPIS II试验 [47] - 公司在第一季度在多个适应症上推进Lomecel - B取得稳步进展，期待在2023年剩余时间里继续推进 [13] 其他重要信息 - 4月，Chris Min离开公司去追求其他机会，但他同意在公司通过持续搜索确定永久替代人选之前，以顾问身份继续支持公司工作 [34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 长期随访除了生存情况，还有哪些终点指标 - 公司在长期随访研究中主要关注生存情况和是否需要移植，因时间跨度长，未过多关注其他结果指标，但会继续进行右心室功能的年度评估，不过这并非长期随访研究的一部分 [62] 问题2: 100%的总体生存率且无需移植的重要性，以及5岁左右的预期移植率 - 公司表示随访主要关注安全方面，包括儿童的生存、移植等情况，但未针对特定临床指标进行观察，对于预期移植率，因不想给出不准确数字，需查阅参考资料后再回复，但提到总体上约20%的患者可能需要心脏移植或因病情死亡 [16][17] 问题3: 日本与衰老相关的虚弱项目在ASRM靶向试验后的下一步计划 - 公司目标是先获得ASRM批准以进入部分市场，后续有进一步拓展市场的意向，但尚未制定正式计划 [37]