财务数据和关键指标变化 - 2022年第四季度营收为10万美元，2021年同期为20万美元，主要因临床试验收入减少 [13] - 2022年全年营收为120万美元，2021年为130万美元；临床试验收入为90万美元，较2021年的70万美元增加20万美元，增幅29%；其他收入为30万美元，较2021年的60万美元减少30万美元，降幅53%，主要因部分赠款资助的临床试验完成，可用赠款资金减少 [33] - 2022年第四季度，一般及行政费用为160万美元，2021年同期为210万美元，减少约50万美元，降幅24%，主要因股权薪酬费用和专业费用减少；全年为810万美元，2021年为970万美元，减少约160万美元，降幅16%，主要因分配至一般及行政费用的股权薪酬费用减少300万美元，但员工福利费用增加50万美元，保险和专业费用增加20万美元 [14] - 2022年第四季度，研发费用为320万美元，2021年同期为170万美元；全年为940万美元，2021年为710万美元，增加230万美元，增幅32%，主要因完成不可由赠款报销的临床试验相关研发费用增加，该增加被分配至研发费用的股权薪酬费用从2021年的220万美元降至2022年的110万美元所抵消 [14][34] - 2022年销售和营销费用全年为100万美元，2021年为120万美元，减少20万美元，降幅17%，主要因数字营销费用减少；第四季度均为30万美元 [15][34] - 2022年第四季度净亏损为450万美元，2021年同期为410万美元；全年净亏损为1880万美元，2021年为1700万美元 [15][35] - 截至2022年12月31日，现金及短期投资为1960万美元，2021年为3500万美元，减少因运营资金使用；公司认为现有现金及短期投资足以覆盖费用和资本需求至2024年第一季度 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 罕见病和衰老相关疾病业务 - 左心发育不全综合征（HLHS）：正在进行ELPIS II II期随机对照研究，评估Lomecel - B对患有这种危及生命疾病的婴儿的改善情况；此前在10名HLHS患者中进行的I期研究，使FDA授予Lomecel - B罕见儿科疾病、孤儿药和快速通道指定 [7][29] - 衰老相关虚弱症：在日本开展II期研究，本季度继续筛选患者，预计本季度随机入组首位患者；该研究为3组平行设计、随机、安慰剂对照、双盲、单次输注研究，评估2种不同剂量水平的Lomecel - B，主要目标是评估其作为衰老相关虚弱症治疗方法的安全性，总体目标是为根据《再生医学安全法》（ASRM）最终获得有限批准提供支持 [10][11][30] - 阿尔茨海默病：2022年11月完成IIa期试验（CLEAR MIND试验）的患者入组；该试验为48名患者的4组平行设计、随机和安慰剂对照试验，评估2种不同剂量水平的Lomecel - B单次和多次输注与安慰剂相比的安全性，主要终点是给药后30天内严重不良事件的发生情况，次要和探索性终点包括磁共振成像测量的脑容量、与炎症和内皮血管系统相关的生物标志物以及认知功能测量 [32] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司是临床阶段的生物技术公司，致力于为未满足的医疗需求开发再生医学，认为Lomecel - B具有多种作用机制，可能导致抗炎、促血管再生反应，因此可能对一系列罕见和衰老相关疾病有广泛应用 [2][3] - 关注Mesoblast公司remestemcel - L治疗移植物抗宿主病（GVHD）的生物制品许可申请（BLA）被FDA接受一事，认为这对罕见病的监管批准途径是积极信号，但公司针对自身超罕见和心脏适应症有自己的策略，会密切关注并借鉴其方法 [18][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2022年取得进展，期待在2023年及以后在此基础上继续发展，希望Lomecel - B在各项临床试验中取得预期结果，以满足未满足的医疗需求并获得监管批准 [6][16] 问答环节所有提问和回答 问题1: Mesoblast公司refiled BLA的新内容对公司项目有何可借鉴之处，以确保更高效的监管流程？ - 公司对FDA接受Mesoblast的申请感到鼓舞，认为罕见病的监管批准途径更快；公司正在为试验做好正确的设置，希望达到预期结果后能向FDA提交申请并获得适应症；首席医疗官表示目前未立即做出更改或调整，会密切关注并借鉴其方法 [18][19] 问题2: 请详细说明HLHS项目的入组情况以及基于与FDA现有互动对监管途径的看法？ - 首席医疗官表示在该试验中，由于每组仅12名患者，难以确定疗效，因此采用综合终点方法，结合多个认知终点；疗效的关键生物标志物是海马体积，通过中央盲法读取和高场磁共振成像确定，将影像学测量与认知测量相结合以获取疗效信号；对于该II期试验，若结果积极，有潜力作为关键研究，但需向FDA咨询相关可能性 [23][38] 问题3: 阿尔茨海默病研究中，评估疗效最关注哪些终点？如何看待不同生物标志物和解剖学测量的重要性？ - 首席医疗官表示采用综合终点方法，结合多个认知终点和海马体积测量来获取疗效信号 [23] 问题4: 鉴于HLHS是超罕见儿科疾病，是否需要额外研究来支持加速或全面批准？ - 首席医疗官表示不排除当前II期试验结果积极时作为关键研究的可能性，会在研究结束前利用与FDA的沟通渠道咨询相关问题，但不预设其能作为关键研究 [38]