财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度营收为20万美元，2020年同期为180万美元，主要因赠款收入减少 [15] - 2021年第三季度临床试验收入为20万美元，2020年同期不足10万美元，增加20万美元或100% [15] - 2021年第三季度赠款收入不足10万美元，2020年同期为180万美元，减少170万美元或96% [15] - 截至2021年9月30日的三个月研发费用从2020年同期的60万美元增至200万美元，增加140万美元或250% [16] - 截至2021年9月30日的三个月一般及行政费用从2020年同期的70万美元增至300万美元，增加230万美元或327% [16] - 截至2021年9月30日的三个月净亏损从2020年同期的90万美元增加约490万美元，增加400万美元或418% [17] - 截至2021年9月30日，现金及短期投资为1900万美元，2020年12月31日为80万美元，增长源于2021年2月完成首次公开募股 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 阿尔茨海默病研究 - 7月公布1期阿尔茨海默病临床试验数据，该试验采用随机安慰剂对照双盲设计，测试单剂静脉输注2000万细胞（低剂量）、1亿细胞（高剂量）的Lomecel - B或安慰剂 [9] - 试验结果显示，在轻度至中度阿尔茨海默病目标患者群体中具有耐受性，低剂量Lomecel - B组简易精神状态检查表评分较安慰剂组平均缓慢下降，且各项感兴趣的生物标志物有积极变化 [9] - 该项目正过渡到2期，预计在年底或2022年初启动2期研究，2期试验预计为随机安慰剂对照双盲设计，以评估生物标志物、认知功能和其他疾病特异性终点 [9] 衰老虚弱研究 - 8月13日公布2b期美国多中心随机安慰剂对照衰老虚弱试验的 topline 结果，主要目标是评估Lomecel - B输注能否改善有行动障碍的轻度至中度虚弱老年人的步行距离 [10] - 输注六个月后，三个最高剂量Lomecel - B组受试者平均步行距离比基线有统计学显著增加，增加幅度在27米至55米之间，而安慰剂组平均仅比基线多走9米 [10] - 90天后（九个月时），中剂量和最高剂量Lomecel - B组与基线和安慰剂组相比，步行距离仍有统计学显著增加，表明运动耐量和耐力有持久改善 [10] - 另一项衰老虚弱试验1/2期HERA研究结果预计在2022年第一季度公布，主要目标是评估安全性和耐受性，并探索Lomecel - B对接受流感疫苗受试者虚弱免疫系统和其他虚弱终点的影响 [11] - 计划中的日本衰老虚弱2期试验预计在2022年第一季度末启动，由国立老年医学和老年学中心及顺天堂大学医院的临床合作伙伴牵头 [11] 左心发育不全综合征研究 - 第三季度公布1期开放标签安全性研究的最终结果，显示在重建手术期间向右心室注射Lomecel - B耐受性良好 [12] - 探索性疗效结果显示，婴儿的生长发育与正常健康婴儿一致，所有10名婴儿术后一年无需移植存活 [12] - 截至9月，所有10名儿童在手术和注射Lomecel - B两年或更长时间后仍存活且无需移植 [13] - 2期HLHS试验（ELPIS II）招募进展顺利，目前有五个中心开放并积极招募受试者，截至目前已有四名婴儿入组并随机分组，目标入组38名婴儿，预计2023年完成入组 [13] 因COVID - 19感染导致的急性呼吸窘迫综合征试验 - 1期试验继续在美国三个参与中心筛选受试者，预计入组将持续到2022年，入组速度慢于预期，原因包括住院人数减少和疫苗接种率上升 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是临床阶段的生物技术公司，专注于开发用于慢性衰老相关疾病和其他无批准治疗方法的危及生命疾病的活细胞疗法 [5] - 公司的主要研究产品Lomecel - B是一种活细胞生物制品，由18至45岁年轻健康成年捐赠者骨髓中分离的特殊细胞制成，旨在利用间充质干细胞（MSCs）的再生潜力，延长健康寿命，逆转或预防慢性疾病和其他危及生命的疾病 [6] - 公司有成功申请赠款资助研究的记录，随着各项试验新数据的产生和子试验的成功执行，公司打算继续申请赠款作为融资策略的一部分，以推进Lomecel - B的商业化目标 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为基于当前运营计划和财务资源，现有现金足以覆盖至少到2022年第四季度的费用和资本需求 [17] 其他重要信息 - 9月，公司宣布与Kinesiometrics达成协议，为公司临床研究提供数字化数据驱动解决方案，用于客观实时测量功能能力和生活质量 [12] 问答环节所有提问和回答 问题：能否总结2b期衰老虚弱试验中生物标志物发现及其意义 - 与健康血管功能相关的生物标志物TIE - 2在接受Lomecel - B治疗的受试者中显示出积极变化，TIE - 2是血管内皮细胞表面受体，血液中TIE - 2水平升高可能表明血管健康不佳和功能障碍，Lomecel - B可能与该生物标志物降低有关，提示改善血管和内皮功能可能是其产品的潜在作用机制，这是首次发现细胞疗法与血液中TIE - 2降低有关，公司计划在其他虚弱试验中关注该生物标志物，并在未来研究中进一步探索 [22] - 可溶性TIE - 2受体在其他疾病中已被广泛研究，但在虚弱症中未被研究，它是内皮功能的重要标志物，虚弱症在一些患者中由肌肉减少症驱动，而骨骼肌血流调节不良与TIE - 2测量值之间可能存在联系，公司将在未来研究和试验中继续探索，该标志物可能成为监测患者对Lomecel - B输注反应的有价值工具 [23] 问题：美国和日本虚弱症的估计患病率以及市场机会有多大 - 美国65岁以上人群中虚弱症的总体患病率约为15%，相当于约800万人，还有约2000万人被认为处于虚弱前期且有发展为虚弱症的风险；日本65岁及以上人群中虚弱症的总体患病率据报道高达11%，相当于约350万至400万人，这两个市场机会都非常大 [24] 问题：美国左心发育不全综合征（HLHS）的患病率是多少，目前的标准治疗方法是什么 - 每10000例出生中，有2至3例婴儿患有HLHS，美国每年约有1000例；目前的标准治疗方法是进行三次姑息性重建手术，其中前两次通常在婴儿出生后的第一年进行，第三次在儿童五岁之前进行，即使进行了三次手术，儿童仍有较高的心力衰竭发生率和需要心脏移植的可能性 [26][27] 问题：阿尔茨海默病项目中Lomecel - B的2期试验设计和关注的终点是什么 - 公司已提交新方案作为现有研究性新药申请（IND）的修正案，预计2022年第一季度开始入组；试验设计从最初设想修改为包括多次给药，将在三到六个月内多次以不同剂量水平给药Lomecel - B，评估安全性并探索疗效；预计为随机安慰剂对照双盲多组试验，计划测量一系列重点关注认知功能、日常生活活动、疾病特异性生物标志物、细胞因子和大脑生物测量学的终点，最终试验设计确定后将向投资者提供最新信息 [28]