财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度研发费用约为410万美元，2020年同期为300万美元，研发聚焦于缺血修复平台推进及相关试验 [12][13] - 2021年第三季度一般及行政费用约为280万美元，2020年同期为230万美元，增长22%，主要因董事及高级职员责任保险费大幅增加和战略咨询费用 [14] - 2021年第三季度净亏损690万美元，2020年同期为530万美元 [14] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为1.001亿美元，公司有信心现有现金余额可支持未来数年运营 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 CLBS12 HONEDRA - 在日本治疗CLI和伯格氏病的研究显示积极结果，但受疫情影响患者入组困难，公司决定暂停入组工作，近期待确定合作伙伴完成剩余4名患者入组或提交现有数据申请有条件批准 [27][29][30] - 美国FDA授予CLBS12治疗伯格氏病孤儿药资格，但基于FDA反馈，公司决定暂不推进其在美国的开发 [31][32] XOWNA（CLBS16） - 2020年5月公布ESCaPE - CMD试验完整数据，单次冠状动脉内注射XOWNA可显著改善冠状动脉血流储备并缓解症状 [34] - 今年启动FREEDOM 2b期临床试验，受疫情影响入组放缓，公司扩大参与研究地点数量并修改研究方案，预计年底评估方案变更对入组的影响 [35][36][37] CLBS201 - 公司计划启动1期开放标签概念验证试验，评估CLBS201治疗糖尿病肾病的效果，预计2022年第一季度开始入组，2023年第一季度获得所有受试者数据 [38][39] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进和优化基于CD34 + 细胞技术的临床项目，加强和多元化运营及管理团队，招聘多名高素质人员 [9][10] - 公司专注开发自体细胞疗法，旨在治疗和/或逆转疾病，其疗法已显示出疗效、持久性和良好安全性 [20] - 公司积极寻找新资产加入开发组合，以分散开发风险和增加开发机会 [20][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临疫情挑战，公司仍保持强劲财务状况，有信心现有资金可支持未来数年运营 [9][18] - 管理层对第三季度公司和开发成果感到满意，预计全年保持并加强执行和战略发展，专注为股东创造价值 [42] 其他重要信息 - 2021年公司通过私募和注册直接发行成功筹集9000万美元新资本，还获得新泽西经济发展局140万美元非稀释性资金 [15][16][17] - CLBS12 HONEDRA获日本监管机构SAKIGAKE指定，类似美国RMAT指定，可享受优先监管咨询、专用审查系统和缩短审查时间等优惠 [23][24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: HONEDRA在日本的决定对近期费用有何影响，何时能处理完日本的所有费用 - 公司预计2022年可避免数百万美元费用，自2020年2月以来在日本承担了大量费用，但因紧急状态基本未能招募到患者，暂停入组是出于财务考虑的谨慎举措 [45] 问题2: 糖尿病肾病患者若不治疗通常恶化程度如何 - 难以确定患者恶化速度，公司寻找处于疾病3b期左右且病情快速进展的患者，以测量治疗期间疾病进展速度的变化 [46][47] 问题3: 对糖尿病肾病患者疾病进展的预期 - 公司目标是证明CLBS201可使肾脏功能再生，表现为估算肾小球滤过率（eGFR）增加，而非仅减缓或阻止疾病进展 [49] 问题4: 如何控制糖尿病肾病患者的背景糖尿病水平，这对试验有何影响 - 试验的入选标准规定患者在入组前需在稳定的糖尿病和肾脏药物治疗下，并符合特定实验室标准，与其他慢性肾病试验类似 [51] 问题5: CMD项目是否很快会有更新，是否主要受COVID - 19情况驱动 - 该项目受疫情影响大，原方案要求患者进行多次心导管实验室检查，疫情限制了患者进入相关设施，且治疗过程中的单采程序也受限制 公司实施的方案变更有望增加入组，预计年底评估影响并在下一次电话会议提供更新 [52][53][54] 问题6: 不同项目的试验入组受疫情影响情况如何，从研究地点了解到的具体问题是什么，不同地区问题是否不同 - 患者接受自体细胞疗法需多次就诊、进行单采和治疗，这些设施在疫情期间都不同程度限制患者进入，原因包括限制非COVID患者、工作人员转移、患者不愿就医和人员流失等 日本因政府多次宣布紧急状态，入组情况更差，但各地区都面临类似挑战 [63][64][65] 问题7: 关于HONEDRA，是否近期与日本监管机构讨论过提交现有数据集，是否有先例支持积极结果，能否提前开始滚动提交程序 - 日本监管机构与公司商定特定规模的试验，若能证明安全性和疗效趋势，可考虑有条件或完全批准 目前公司有33名患者，虽未达原计划的35名，但有灵活性，不过需监管机构同意 因美国人无法前往日本进行面对面讨论，预计最早2022年初才有机会，所以公司希望寻找日本合作伙伴进行沟通 滚动提交理论上可随时开始，但触发点是与PMDA的面对面会议，目前受限制，需合作伙伴协助 [67][68][69] 问题8: 能否详细介绍为促进XOWNA项目CMD诊断而实施的方案修正案 - 原试验规定使用飞利浦特定导管的多普勒技术测量冠状动脉血流储备（CFR），但该导管已停产且供应有限，仅使用侵入性多普勒技术也影响患者入组 公司开放了多种侵入性和非侵入性技术，如冠状动脉血流反应、心肌灌注储备、心肌血流储备或微血管阻力指数等测量方法，包括热稀释技术、MRI和心脏PET扫描等，使研究人员可使用其所在地点常用的检测方法，有望显著扩大入组 [71][72][73] 问题9: 不同疾病领域从基金会或患者利益团体获得非稀释性资金的可用性和金额是否有差异 - 非稀释性赠款主要来自联邦政府机构或特定疾病相关基金会，这些组织通常按日历年进行赠款申请和审查 许多疾病相关基金会的资金通常针对新临床研究人员、临床地点和学术机构，很少向上市公司提供研发资金 公司会申请所有有机会获得的赠款，但申请者众多，资金有限 公司曾从新泽西州出售净运营亏损获得约300万美元非稀释性资金，未来还会有相关机会 [80][81][82] 问题10: 公司所有项目均为一次性疗法，这是否会限制对一些大型公司和大型生物技术公司的吸引力 - 公司未收到反馈表明一次性疗法是潜在战略合作伙伴不感兴趣的原因，通常认为治愈性或给药间隔长的疗法定价会相应提高，仍可实现盈利 目前更大的问题是疫情影响了临床试验进展，合作伙伴在等待公司产生更多数据 [84][85]