财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度研发费用为430万美元，2020年同期为180万美元，主要用于缺血修复平台推进、CLBS16的2b期FREEDOM试验、CLBS201的IND和概念验证协议规划、HONEDRA在日本的患者招募和滚动NDA准备 [8] - 2021年第二季度一般及行政费用为280万美元，2020年同期为250万美元，增长14%，因董事和高级职员保险费增加及战略咨询费用增加 [9] - 2021年第二季度净亏损570万美元，2020年同期净收入660万美元 [9] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为1.061亿美元，2021年至今已成功获得9000万美元新资本，公司有信心当前现金余额可支持未来数年运营 [10][12] 各条业务线数据和关键指标变化 CLBS16 - 2020年5月公布ESCaPE - CMD试验完整数据结果，单次冠状动脉内注射CLBS16后，冠状动脉微血管功能障碍患者冠状动脉血流储备有显著改善并缓解症状 [18] - 目前正在进行FREEDOM试验，受疫情影响，患者招募放缓，公司向FDA提议修改试验方案以加快招募，预计2022年第三季度完成招募，2023年第二季度获得最终数据 [20] HONEDRA（CLBS12） - 获得日本监管机构SAKIGAKE指定，有优先监管咨询、专用审查系统和缩短审查时间等优势，有望在日本获得有条件批准或全面批准 [21][22] - 日本的注册合格研究显示积极结果，60%的受试者达到无CLI终点，但受疫情影响，招募放缓，预计奥运会后和夏末日本政府解除紧急状态后完成招募，之后进行一年随访 [23][24][43] CLBS201 - 公司已为治疗糖尿病肾病的CLBS201制定初步开发计划，计划在未来几个月启动2期概念验证随机安慰剂对照研究，预计2022年第二季度末完成6名受试者导入期的安全数据 [26][27] OLOGO - 获得FDA再生医学先进疗法（RMAT）指定，但FDA要求进行400名患者的3期研究，公司认为该患者群体规模小，招募困难，决定不自行开展3期项目，将继续寻求合作伙伴 [28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于开发自体细胞疗法以逆转疾病，目标是开发个性化治愈性细胞疗法产品，通过单次给药恢复健康和提高生活质量 [14][15] - 公司战略是在日本许可或合作推广HONEDRA，美国市场需与FDA进一步讨论注册要求后决定 [25] - 公司在疫情期间成功获得新资本，相比许多小型生物制药公司更具财务优势，有能力专注执行商业计划 [12] - 公司将专注于现有项目推进，在获得FREEDOM试验、CLBS201试验或HONEDRA在日本的试验数据之前，不太可能推出新的CD34技术适应症，将寻求通过收购资产或合作开发来实现管道的无机增长 [63] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前的现金余额能支持未来数年运营，可完成CLBS16的2b期FREEDOM试验、HONEDRA的注册合格研究和CLBS201的2期概念验证研究，并探索管道扩展机会 [7][12] - 公司对2021年第二季度和上半年的公司和开发成就感到满意，预计在今年剩余时间推进临床开发管道，努力实现重要开发里程碑 [29] 其他重要信息 - 公司提醒管理层在电话会议中的评论包含前瞻性陈述，涉及风险和不确定性，建议投资者查看公司向美国证券交易委员会提交的文件 [4] - 会议内容具有时效性，公司无义务修订或更新陈述以反映会议日期后的事件或情况，疫情期间公司在不同地点进行电话会议，可能存在技术困难 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FREEDOM试验中若患者新冠检测呈阳性是否有协议 - 若患者在治疗前检测呈阳性，治疗将推迟至检测阴性，通常需数周；若在治疗后检测呈阳性，随访将在检测阴性后进行，部分随访可通过电话完成，但有些生理测试需现场进行，疫情还导致部分试验点招募放缓 [32][33] 问题2: 假设CLBS201概念验证研究结果积极，如何设想其监管路径 - 研究可能有三种积极结果，一是产品耐受性良好且有治疗效果趋势但不明确，可能需进行更大规模试验；二是证明产品安全且能减缓eGFR下降；三是证明产品安全且能逆转eGFR下降，不同结果将决定后续试验数量、规模以及产品是否有资格获得RMAT指定和早期有条件批准 [34][35] 问题3: 计划中的CLBS201治疗糖尿病肾病的2期试验患者招募在年龄、性别等方面的情况 - 患者为18岁及以上、75岁以下的成年人，需患有快速进展的3b期糖尿病肾病，无性别等其他限制，具体纳入和排除标准可在clinicaltrials.gov查看 [38][39] 问题4: 新冠病例增加对日本HONEDRA试验的影响及试验点重新开放的展望 - 日本招募因政府紧急状态已停止约18个月，医院优先治疗新冠患者，无床位用于临床试验患者住院，预计奥运会后和夏末政府解除紧急状态，届时有多名已筛查患者等待治疗，完成招募后需对最后招募的患者进行一年随访 [40][43] 问题5: 糖尿病肾病试验预计在第三季度还是第四季度启动 - 预计在9月或10月启动，目标是在年底前招募首批6名患者，由于需依次治疗和评估患者，预计完成这6名患者需6 - 8个月，之后进行40名患者的双盲随机试验 [46] 问题6: FDA目前的参与状态是否更差，与FDA在OLGO问题上无法达成一致是因为其运营状态还是有更具体的分歧 - FDA目前工作负担过重且人员短缺，会议安排时间从90天延长至180天；在OLGO问题上，FDA要求进行400名患者的3期试验，患者群体规模小且有安慰剂组，患者不愿参与，公司未能说服FDA采用更小的试验方案，预计招募该试验需8 - 10年 [48][50][53] 问题7: HONEDRA开放标签试验中剩余患者的结果情况 - 由于试验是对照试验，标准CLI队列中有治疗组和标准治疗组的随机化，患者在随访期间病情可能变化，为避免数据混乱，在整个患者群体完成试验前，公司不愿提供该队列数据，Buerger's队列已完成，结果可告知 [57][58] 问题8: 美国CLI整体潜在患者群体情况 - 公司目前未关注美国CLI业务，无具体数据，但CLI患者群体规模较大，Buerger's患者群体小但未满足的医疗需求高，公司希望与FDA合作确定合理规模的3期试验 [61] 问题9: 公司在扩展管道方面的战略倾向 - 公司已启动CLBS201治疗糖尿病肾病的新项目，在获得FREEDOM试验、CLBS201试验或HONEDRA在日本的试验数据之前，不太可能推出新的CD34技术适应症，将专注于通过收购资产或合作开发来实现管道的无机增长 [63]