财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度研发费用为290万美元，较2019年第四季度的280万美元增长5%；2020年全年研发费用为930万美元，较2019年全年的1080万美元减少约14% [7] - 2020年第四季度一般及行政费用为250万美元，较2019年第四季度的230万美元有所增加；2020年全年一般及行政费用为990万美元，较2019年全年的930万美元增长6% [9] - 2020年和2019年全年净亏损（不包括所得税收益）分别为1900万美元和1940万美元 [9] - 截至2020年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券3460万美元，包括出售新泽西州净运营亏损获得的1090万美元非摊薄收益以及两次注册直接发行所得的930万美元总收益；2020年7月完成200万美元私募配售 [10] - 2020年公司通过与H.C. Wainwright & Company的普通股售后销售协议筹集了850万美元总收益，其中720万美元在2020年7月和8月筹集 [11] - 2021年1月和2月，公司分别完成2500万美元和6500万美元的战略融资 [11] - 截至2021年2月25日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券约1.16亿美元；过去12个日历月共获得约1.2亿美元新资本，2021年年初至今约9000万美元 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 CLBS16 - ESCaPE - CMD试验数据显示，单次冠状动脉内注射CLBS16后，冠状动脉血流储备有高度统计学显著改善，与CMD患者症状缓解相关 [18] - 正在进行的FREEDOM试验为105名患者的双盲、随机、安慰剂对照2b期试验，预计2021年底完成患者招募，2022年第三季度获得顶线数据 [19] HONEDRA（CLBS12） - 日本的CLI研究分为两个队列，共37名患者，其中Buerger's病队列已完全入组，缓解率约60%（7名患者中有4名达到主要终点且无CLI） [22][24] - 受疫情影响，预计2021年第二季度完成试验入组，2022年第二季度获得全量研究顶线数据 [25] CLBS201 - 公司计划2021年第二季度提交该项目的研究性新药申请（IND），随后在中重度透析前CKD患者中启动概念验证研究 [26] OLOGO（CLBS14） - 该产品获得FDA的再生医学先进疗法（RMAT）指定，公司正与FDA讨论3期试验的规模和范围 [27] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于开发旨在逆转疾病的自体细胞疗法，基于大量人类临床数据开展后期临床项目，目标是开发个性化治愈性细胞疗法产品 [13][14] - 公司认为其CD34 + 细胞疗法技术可改善多种由潜在缺血性损伤引起的慢性疾病，包括CMD、CLI、CKD和NORDA [15] - 对于HONEDRA，公司战略是在日本授权合作伙伴，目前正与潜在合作伙伴进行对话 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管全球疫情带来持续挑战，但公司在2020年各开发项目上保持强劲势头，增强了财务状况，有信心和资金支持未来数年运营，并探索更多管线扩展机会 [6] - 公司对2020年的公司和开发成就感到满意，预计将在此基础上进一步推进和扩展临床开发管线，努力实现重要的发展里程碑 [28] 其他重要信息 - CLBS119项目因COVID - 19感染后需要长期治疗的患者特征不断变化，以及无法确定有能力开展此类临床研究的研究人员和机构，已无限期推迟 [7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：对于NORDA项目与FDA讨论的期望以及可接受的患者群体规模 - 公司希望该RMAT指定项目基于现有完整数据集获得有条件批准；若不行，3期确证性试验的规模和范围应合理，避免花费39个月和超过7000万美元完成注册要求 [32] 问题2：之前设计的NORDA试验是否包含400多名患者 - 是的 [33] 问题3：对于CLI项目有条件批准的具体情况及期望结果 - 在日本，Sakigake指定产品获得有条件批准无需计算p值，关键是证明有治疗效果的可能性且产品安全；根据趋势的说服力，当局可酌情给予完全批准 [35] 问题4：是否计划在即将召开的会议上展示CMD项目部分患者的数据 - 目前试验没有规定的信息中期分析，是安慰剂对照、随机双盲试验，在试验结束前不会公布结果，除非修改方案进行中期分析 [36] 问题5：去年在119项目上的花费 - 略低于200万美元 [43] 问题6：对119项目快速进入又退出决策过程的看法及学到的经验 - 公司遵循“快速扩展或快速决策”的理念；该项目因合作机构合同处理效率低、患者特征变化和治疗范式演变等问题，在无法确定稳定患者群体特征时选择暂停，待情况稳定再考虑重启 [44] 问题7：CLI12项目中Buerger's病队列另外3名未取得阳性结果患者的情况 - 这3名患者在12个月的研究中未取得阳性结果 [46][47] 问题8：201项目患者的病情严重程度 - 患者为中重度CKD，一般为3b或4期，GFR范围约为15至40多，且病情进展迅速 [48][49] 问题9：201项目目标人群中可作为患者的长期数量 - 2015 - 2016年人口普查显示，约15%的美国成年人有CKD 1 - 4期的迹象，其中约1500 - 1800万人为3或4期CKD [50] 问题10：CD34 + 细胞技术应用于脑血管系统的潜力 - 有一定可能性，但需要确保细胞能穿过血脑屏障并整合到大脑中，目前公司没有进行相关临床前工作；在心血管适应症取得更多积极数据前，不太可能有CNS公司开展相关研究 [54] 问题11：CLBS16研究中安慰剂对照患者的背景用药情况 - 具体用药可查看clinicaltrials.gov上公布的试验方案 [60] 问题12：CLBS16研究中对心绞痛频率的期望及测量目的 - 期望有临床意义的降低；该2b期试验目的是确定效应大小，为3期试验确定合适样本量，ESCaPE - CMD试验中每日心绞痛发作频率从4.42次降至约2次 [61] 问题13：2022年底获得CLBS16数据后对潜在批准的想法 - 预计2022年第三季度获得2b期研究数据后，一方面用对照数据申请RMAT指定以获得监管福利加速产品批准；另一方面与FDA讨论采用传统认可终点的3期试验方案，争取说服FDA只需进行一项大型3期试验 [62]