财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度，公司出售部分合格的新泽西州净运营亏损，获得1090万美元非摊薄资本，计入税收优惠，使得2020年前九个月净亏损270万美元，而2019年前九个月净亏损1440万美元 [11][12] - 2020年和2019年截至9月30日的三个月，研发费用均为300万美元；2020年前九个月研发费用为630万美元，较上年同期下降21% [13] - 2020年截至9月30日的三个月和九个月，一般及行政费用分别增长12%至230万美元和增长5%至740万美元 [15] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为4030万美元，营运资金为3710万美元 [16] - 2020年前九个月，公司经营活动净现金使用量为330万美元，受出售新泽西州净运营亏损所得1090万美元影响；排除该收益，公司平均每季度运营消耗低于500万美元 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 HONEDRA（CLBS12） - 该产品用于治疗日本的严重肢体缺血（CLI），获得日本监管机构的SAKIGAKE指定，有资格获得优先监管咨询、专用审查系统和缩短审查时间等优惠 [27] - 正在进行的日本研究包括两个队列，Buerger病队列已完全入组，缓解率约为60%，结果积极 [31][32] - 尽管受COVID - 19影响，入组仍在继续，预计2021年第一季度完成入组，2021年底或2022年初公布完整研究的顶线数据 [34] CLBS16 - 用于治疗冠状动脉微血管功能障碍（CMD），ESCaPE - CMD试验数据显示，单次冠状动脉内注射CLBS16后，冠状动脉血流储备有高度统计学显著改善，与症状缓解相关 [40] - 即将启动的2b期FREEDOM研究预计很快开始招募第一名患者，将评估CLBS16在CMD患者中的疗效和安全性 [41] CLBS119 - 用于治疗和修复COVID - 19引起的肺损伤，已获得FDA的研究性新药申请授权 [47] - 上个月启动了10 - 12名患者的开放标签概念验证临床试验，正在纽约大学朗格尼健康中心积极筛选患者 [48] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于开发旨在逆转疾病的细胞疗法，基于大量人类临床数据开展后期临床项目，目标是开发个性化治愈性细胞疗法产品 [20][21] - 公司认为其CD34 +细胞疗法技术可应用于多种由缺血引起的疾病，包括COVID - 19引起的肺损伤、CLI、CMD和难治性心绞痛等 [24] - HONEDRA在日本的商业化战略是与合作伙伴进行授权合作，相关对话正在进行中 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临COVID - 19带来的挑战，公司团队仍保持专注和决心，实现了强劲的运营表现，并维持了强大的财务状况，当前现金余额足以支持运营至2021年底 [8] - 公司对第三季度的公司和研发成就感到满意，预计在今年剩余时间里将继续推进和扩大临床开发管线，并实现多个重要里程碑 [49] 其他重要信息 - 公司欢迎Anne Whitaker加入董事会，她在业务发展和公司战略方面有丰富经验 [10] - 公司正在招聘新的首席财务官，目前有内部合格的公共公司首席财务官顾问协助工作 [84] - 公司与FDA就CLBS14的3期试验进行积极对话，希望降低试验规模、成本和时间，之后再进行针对性的筹资 [88][89] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请介绍CLBS16研究的设计、计划入组患者数量和预计时间 - 回答: FREEDOM研究将招募105名患者，分为多个组，将比较冠状动脉内注射CLBS16与安慰剂，还会测试逆行注射和冷冻产品的给药方式；研究终点包括典型的心绞痛项目终点和CMD特定终点，主要监测时间为六个月，会关注冠状动脉血流储备、心绞痛频率、运动耐力等指标，试验文章可在clinicaltrials.gov查询 [52][53] 问题2: 公司与EMA关于CLBS12的对话情况如何 - 回答: 疫情是影响与EMA继续对话的最大因素，目前在欧洲启动CLBS12项目几乎不可能；公司虽有欧洲先进治疗药物产品（ATMP）指定，但也受资本限制，可能在日本试验结果出来后才会考虑在欧洲开展研究；随着资本状况改善和疫情缓解，可能会重新考虑时间安排 [55][56] 问题3: 考虑当前COVID - 19感染率，CLBS119的入组预计需要多长时间，已筛选和接受药物治疗的患者数量是多少 - 回答: 通常不提供临床试验患者的逐人更新情况，但筛选过程已进行一段时间，正在寻找合适患者并考虑开设更多站点；最初预计入组需要三到四个月，可能在第一季度末有患者入组消息和早期数据 [57][60] 问题4: 考虑其他药物对COVID - 19患者疾病进程的影响，公司能治疗的患者群体规模有多大 - 回答: 不确定具体患者数量，估计从数万到数百万不等；“长新冠”患者可能在治愈疾病数月后才出现慢性症状，这些患者的微血管受损，可能适合公司的细胞疗法治疗 [62][64][67] 问题5: CLBS119治疗的最佳肺损伤程度是多少 - 回答: 具体纳入标准可在clinicaltrials.gov查询；公司最初估计的肺损伤程度应是可测量的，患者需要补充氧气但病情不至于严重到无法看到药物治疗效果，招募的是已清除病毒、不需要持续通气支持但需要补充氧气的患者 [72][73] 问题6: HONEDRA的预筛选情况如何，对入组有何影响 - 回答: 今年2月至夏季末，日本的试验因疫情停滞；夏末秋初，诊所和医生办公室逐渐重新开放，但CLI患者因合并症多，对参与临床试验较为谨慎；目前有不少患者正在预筛选，希望能转化为实际治疗患者；预计2021年第一季度完成入组，2022年初报告完整数据 [75][77][79] 问题7: CLBS119试验的患者是门诊患者还是住院患者，是否会开设其他站点 - 回答: 患者可以是门诊或住院患者，主要入组标准是曾需要呼吸机支持，现在需要补充氧气；公司正在考虑在其他疫情高发地区开设站点 [83] 问题8: 新首席财务官的招聘进展如何 - 回答: 公司正在招聘新的首席财务官，目前有内部合格的公共公司首席财务官顾问协助工作；招聘困难，因为临近假期人员可用性低，且管理层希望与候选人进行面对面交流，目前仅能进行视频面试 [84][85][86] 问题9: CLBS14的资金状况如何 - 回答: 公司与FDA就CLBS14的3期试验进行积极对话，认为有可能显著降低试验规模、成本和时间；将在与FDA完成讨论后再进行针对性的筹资 [88][89] 问题10: 与FDA的讨论预计何时完成 - 回答: 不确定完成时间，因为CBER资源短缺，且优先处理与COVID - 19相关的事务，所有事情都比正常情况耗时更长；公司已进行了大半年的讨论，近期有一些反馈，希望能推动进展 [90][91][92] 问题11: 目前4000万美元现金可支持五个季度，平均每季度800万美元，但目前运营约为每季度500万美元，费用增加的情况和原因是什么 - 回答: 费用增加主要是由于CLBS16的2期FREEDOM试验，该试验将招募105名患者；目前仅CLBS119刚开始试验，HONEDRA在日本的试验接近尾声；2021年第一、二季度，FREEDOM试验将全速招募患者，研发预算将直接增加；预计2021年第二、三季度季度费用会显著增加，年底试验进入随访和终点评估阶段，费用会降低 [93][94][96]