财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度公司出售部分合格的新泽西州净运营亏损，获得1090万美元非摊薄资本，计入税收优惠，使得公司在2020年第二季度和上半年分别实现净利润660万美元和260万美元，而2019年同期分别为净亏损510万美元和950万美元 [14] - 2020年第二季度和上半年研发费用分别为180万美元和330万美元，较上年同期分别下降39%和34%；一般和行政费用分别为250万美元和500万美元，较上年同期略有增加 [15] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为3490万美元，营运资金为3310万美元；7月完成200万美元私募配售；年初至今通过与H.C. Wainwright & Company的普通股按市价销售协议筹集830万美元，其中7月筹集690万美元；截至7月底，公司现金及现金等价物超过4200万美元 [16][17] - 2020年上半年经营活动产生正现金流26.3万美元，主要受出售新泽西州净运营亏损所得1090万美元影响；排除该因素，公司继续有效管理运营现金消耗，平均每季度约500万美元 [17][18] 各条业务线数据和关键指标变化 CLBS119 - 用于修复COVID - 19引起的肺损伤，计划在未来几周启动一项试点研究，目标是招募10 - 12名患者，首批患者计划在9月接受治疗 [26] CLBS12 - 用于治疗严重肢体缺血（CLI），在日本获得SAKIGAKE指定，在欧洲获得先进治疗药物产品（ATMP）分类 [28][29] - 日本正在进行的研究包括两个队列，伯格氏病队列已完全入组，缓解率达57%（7名受试者中有4名达到主要终点，无CLI症状） [32] - 尽管受COVID - 19影响，入组速度正在恢复，公司目标是在2020年底完成入组，2021年底或2022年初获得完整研究的顶线数据，最早2022年年中在日本获批 [34] CLBS16 - 用于治疗冠状动脉微血管功能障碍（CMD），ESCaPE - CMD试验结果显示，单次冠状动脉内注射CLBS16后，冠状动脉血流储备有高度统计学显著改善，与症状缓解相关 [38] - 计划在2020年第四季度启动一项严格的2b期临床试验，评估CLBS16治疗CMD的疗效和安全性 [39] CLBS14 - 用于治疗无选择的难治性致残性心绞痛（NORDA），已与FDA确定了确认性3期试验的方案设计，但由于研究预计成本较高，公司推迟在美国启动该试验，待获得足够资金后再推进 [42] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于开发旨在逆转而非管理疾病的细胞疗法，基于CD34 + 细胞技术开展多个临床项目，目标是为患者提供单次给药的个性化治愈疗法 [20] - 对于CLBS12，公司战略是在日本进行许可或合作，目前正在与潜在合作伙伴进行对话 [35] - 行业内众多公司在应对COVID - 19方面，多数聚焦于病毒急性治疗或疫苗研发，公司在帮助COVID - 19康复但有肺损伤患者方面处于领先地位 [23][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临COVID - 19大流行和当前经济挑战，公司第二季度运营表现强劲，现金状况得到显著改善，有信心当前现金余额可支持公司运营至2021年 [9][18] - 公司将在下半年推进临床开发管线，努力实现多个重要的开发里程碑 [44] 其他重要信息 - 首席财务官Joe Talamo辞职，将工作至8月21日，公司正在寻找合格的永久替代者 [10] - 公司欢迎Dr. Michael Davidson加入董事会，将利用其在研究、临床开发、监管批准、合作和并购等方面的经验推动公司发展 [12] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: CLBS119试验中会选择什么样的标记物，以及预计纳入什么样肺损伤状态的患者？ - 公司将招募因COVID - 19导致呼吸衰竭的患者，包括曾使用呼吸机并成功拔管但仍有肺部功能缺陷的患者，以及已清除病毒但无法成功拔管的患者 [48] - 试验将关注疗效终点，如血氧饱和度、补充氧气需求、肺功能测试和肺部浸润的消退，同时也会关注安全终点，预计不会出现严重不良事件 [49] 问题2: 如何将细胞靶向输送到肺部？ - 以往研究数据表明，静脉注射细胞可使其进入循环系统，细胞表面的CXCR4蛋白使其具有归巢机制，能够迁移至缺血区域，包括肺部 [50] 问题3: 预计需要多少细胞？ - 这是试点研究的探索内容之一，目前尚不清楚，将使用与以往研究相似的剂量，预计为每千克体重数百万个细胞 [51] 问题4: CLBS119试验是否有特定的站点限制，以及当前细胞疗法用于COVID - 19的竞争情况如何？ - 由于美国COVID - 19病例众多且预计秋季会增加，预计患者招募不会有问题 [57] - 试验站点不需要有特定的细胞疗法处理知识，公司将尽快在曾是或正在成为热点地区且有肺部功能障碍患者的地方开展试验 [58][59] 问题5: CLBS16的2b期临床试验中，安慰剂对照具体使用什么，医护人员能否根据粘度等因素区分细胞组和对照组？ - 将使用真正的安慰剂，随机分配到安慰剂组的患者将接受rG - CSF预处理和单采，细胞样本将被送去处理，但返回给他们的只是细胞稀释液，没有细胞，给药方式与治疗组相同 [61] - 医护人员在外观或给药方式上无法区分，但随着时间推移，可能会根据患者症状改善情况推测，但在研究完成并公布结果前，无法通过视觉手段打破盲法 [62][63]