临床试验结果 - MB-106的临床试验中，94%的患者（17/18）达到了总体反应率（ORR）[18] - 在MB-106的临床试验中，78%的患者（14/18）达到了完全缓解（CR）[18] - MB-106的不同剂量水平显示出不同的反应率，剂量水平4（1 x 10^7 cells/kg）中，85%的患者（11/13）达到了CR[18] - 在MB-106的临床试验中，所有患者（n=26）中73%（19/26）达到了CR[18] - MB-106的临床试验中，96%的患者（25/26）在不同剂量水平下达到了总体反应率（ORR）[18] - MB-106在安全性方面表现良好，没有≥3级的细胞因子释放综合症（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）[25] - MB-106的治疗方案为门诊治疗，且为单剂量治疗[25] - 100%的整体生存率，且没有插入突变的发生[79] 市场潜力 - DLBCL的初始可接触患者约为1,200人，扩展可接触患者为7,000-8,000人[54] - Waldenstrom宏球蛋白血症的初始可接触患者约为500人，扩展可接触患者为800-1,200人[54] - CLL/SLL的初始可接触患者约为6,000人，扩展可接触患者为8,000-12,000人[54] - 美国每年新增1,400例Waldenstrom病例[67] - XSCID的初始可接触患者为每年20-25例，扩展后可接触患者约为400例[138] 研发与未来展望 - 预计将在2023年中期披露MB-106的首批数据[30] - 预计在2023年中期披露Mustang赞助的试验的首批数据[48] - 预计到2023年底将启动5个Mustang IND项目[113] - 预计2023年中将披露Mustang赞助的MB-106试验的初步数据[113] - 预计2023年将为MB-109多中心1期组合试验提交Mustang IND申请[113] - 公司计划在2023年启动注册性Mustang II期临床试验[185] - 预计2023年将启动关键的基因治疗项目的注册试验[163] 财务状况 - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金总额为9240万美元[112] - 截至2022年9月30日，公司普通股总数为1.064亿股[112] - 2022年第三季度研发费用为1540万美元[112] - 2022年第三季度净亏损为1900万美元，每股亏损为0.18美元[122] 患者特征 - 参与研究的患者中，年龄中位数为61.5岁，女性占38%[183] - 先前治疗线的中位数为5条，范围为1至12条[183] - 先前接受CD19 CAR-T治疗的患者占比为5.5%[183] - 先前接受自体干细胞移植(ASCT)的患者占比为100%[183] - 先前接受BTK抑制剂治疗的患者占比为100%[183] - 先前接受Venetoclax治疗的患者占比为100%[183] - 先前治疗线的中位数为10.5条，涉及华尔登斯特罗姆巨球蛋白血症(WM)患者[183]