临床试验与研发进展 - Mustang Bio正在进行MB-106 CAR-T临床试验，针对非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病，预计在2022年底前获得首批数据[3] - 预计在2023年启动MB-107和MB-207的注册性临床试验，针对新生儿XSCID（X连锁重度联合免疫缺陷症）[14] - Mustang IND试验计划在2022年底前招募3-6名患者[9] - MB-106的临床开发显示出与已批准和正在研究的细胞疗法及双特异性抗体相比，具有竞争力的安全性和疗效[37] - MB-106的剂量递增已完成，最高剂量为每公斤3.3 x 10^7个细胞[41] - MB-106在治疗复发/难治性CD20+ B细胞淋巴瘤和CLL方面具有良好的临床活性，显示出高CAR-T持久性和持久的完全反应率[37] - MB-106的安全性优于其他CAR-T疗法，且无≥3级CRS和ICANS[60] - 预计到2022年底将有6个中心参与MB-106的试验[63] - MB-107在St. Jude试验中，18名患者中有17名在随访超过6个月后实现了强有力的免疫重建[75] - MB-107的整体生存率为100%，23名患者中有15名（65%）停止使用静脉免疫球蛋白（IVIG）[75] - MB-207在NIH试验中，8名患者中6名成功清除了诺如病毒感染[78] - 预计2023年将开始MB-107的关键多中心试验，目标是2024年获得顶线数据[77] - 公司与Mayo Clinic的合作旨在开发体内CAR-T平台技术，计划在2023年发布小鼠肿瘤模型的概念验证数据[93][95] - 2023年预计将提交MB-109的多中心1期组合试验的IND申请[95] 用户数据与市场潜力 - MB-106在所有患者中，客观缓解率(ORR)为94%，完全缓解率(CR)为78%[47] - 在18名滤泡性淋巴瘤(FL)患者中，ORR为100%，CR为73%[47] - DLBCL的初始可接触患者约为1,200人，扩展后可接触患者为7,000-8,000人[67] - CLL/SLL的初始可接触患者约为6,000人，扩展后可接触患者为8,000-12,000人[67] - XSCID的全球年发病率约为每22.5万活产中1例，美国每年新增20-25例[71] - XSCID患者中约85%没有匹配的兄弟姐妹供体，导致生存率较低[71] 财务状况 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金总额为1.084亿美元[94] - 2022年第二季度净亏损为1910万美元，每股亏损0.19美元[94] - 截至2022年6月30日，流通在外股份总数为1.03亿股[94] - 2022年第二季度研发费用为1520万美元[94] 未来展望与战略 - 公司计划在2023年底前启动5个开放的IND申请[95] - 预计2022年第四季度将披露MB-106试验的初步数据[95] - 公司正在进行BD&L活动，以扩大管道并寻求非稀释资本的合作机会[96]