业绩总结 - Mustang预计2022年将是里程碑丰富的一年，MB-107和MB-207的首个关键数据将在2023年下半年发布，计划于2024年推出[3] - 截至2021年12月31日，Mustang的现金及现金等价物为1.106亿美元，2021年净亏损为6640万美元[84] 用户数据 - 全球每年新诊断的XSCID婴儿约为225,000名活产中有1名，预计美国每年新增20-25例，其他高/中收入国家约55例[20] - 美国XSCID患者中，约有400名患者曾接受过异体造血干细胞移植，可能符合基因治疗的条件[20] - XSCID的初始可接触患者为每年30-40名，扩展后可接触患者为500-600名[21] - MB-106的初始可接触患者约为7,700人，扩展后可接触患者总数可达28,000人[66] - 每年在美国新诊断的慢性淋巴细胞白血病（CLL）病例超过21,000例，且60%的患者在CD19 CAR-T治疗后未能获得长期缓解[65] 新产品和新技术研发 - MB-107和MB-207的转化基因疗法在XSCID中实现100%的T细胞重建，且无免疫损失[6] - MB-106的CD20靶向CAR-T疗法在非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病中显示出95%的应答率，且具有最佳的安全性[6] - MB-101的脑肿瘤CAR-T疗法在高度难治患者中观察到完全应答，第一阶段临床试验已完成[8] - Mustang的CAR-T疗法采用患者自身细胞进行体内制造，无需外部生产[9] - Mustang的研发管线包括针对多种高度挑战性疾病的疗法，涵盖基因疗法和CAR-T疗法[12] 未来展望 - Mustang计划在2022年下半年提交MB-207的IND修正案，以解除CMC限制并允许在2023年第一季度治疗首位患者[6] - 预计MB-207的优先审查凭证（PRV）将在2025年获得批准[12] - 预计MB-106的初始可接触患者为7,000至8,000名二线及以上患者，约1,200名CD19复发/难治患者[91] - 预计在2023年每个治疗组将与FDA进行会议，以推进MB-106的注册2期试验[64] - Mustang计划在2022年下半年提交MB-109的IND申请，该产品为MB-101与MB-108的组合[86] 市场扩张和合作 - Mustang与多家顶尖学术机构合作，进行基于前沿技术的研究和临床试验[10] - 通过超声成像识别最佳淋巴结，以便注射CAR编码病毒，增强CAR-T细胞的生成[106] 负面信息 - 93%的患者经历了中性粒细胞减少症，60%的患者经历了贫血[49] - 27%的患者出现了1级或2级细胞因子释放综合症（CRS）[49] - 40%的患者在治疗前有复杂核型[47] - 当前X-SCID患者中70%未得到良好管理，显示出巨大的未满足需求[98]