业绩总结 - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金总额为1.304亿美元[84] - 2021年第一季度净亏损为1500万美元[84] - 截至2021年5月13日，公司总流通股数为8730万股[84] - 公司无债务[84] 临床试验与研发进展 - Mustang Bio预计在2021年第三季度开始招募首位患者参与针对CD20的CAR-T多中心1/2期试验[3] - Mustang Bio计划在2021年第二季度为XSCID新生儿进行关键性试验的首位患者招募[3] - Mustang Bio将在2021年第二季度提交针对先前移植患者的XSCID关键性试验的IND申请[3] - Mustang Bio预计在2021年第四季度提交针对IL13Rα2 CAR-T与溶瘤病毒联合的1/2期试验的IND申请[3] - Mustang Bio的CD20 CAR-T疗法在小型试验中显示出积极的初步结果[11] - Mustang Bio的CD20 CAR-T疗法在非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病的1/2期试验中将开始招募[12] - MB-106在所有患者中的总体反应率（ORR）为92%，完全反应率（CR）为58%[23] - 在9名滤泡性淋巴瘤（FL）患者中，ORR为89%，CR为67%[18] - 目前正在进行的研究中，所有CD20阳性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者均可入组[26] - MB-107的临床试验中，患者的CD34+细胞剂量范围为4.46至18.95 x 10^6/kg，随访时间从6.5个月到33.9个月不等[39] - 在MB-207的初步结果中，患者的CD34+细胞剂量范围为5至36 x 10^6/kg，且在3个月后PB髓系细胞的VCN显著提高[49] 安全性与效果 - 12名患者中，3名出现细胞因子释放综合症（CRS），均未达到3级[23] - 所有患者中未观察到任何级别的免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）[23] - MB-106的安全性与其他已批准的CAR-T产品相比表现出较低的CRS和神经毒性发生率[25] - 临床试验显示，所有患者在接受低剂量布苏芬和慢病毒基因治疗后，免疫系统得到广泛重建，安全性良好[39] - 低剂量布苏芬与慢病毒载体基因治疗的结合在新生儿中表现出良好的耐受性，且未观察到恶性转化的证据，随访中位数约为2年[47] 市场与未来展望 - Mustang计划在2021年启动4个新的IND项目[85] - 预计在2021年第二季度开始MB-107的多中心试验，首位患者入组[85] - 预计在2021年第二季度提交MB-207的IND申请以启动多中心试验[85] - 预计在2021年第三季度开始MB-106的多中心1/2期试验，首位患者入组[85] - 预计在2021年第四季度提交MB-101的IND申请以启动GBM的多中心1/2期组合试验[85] - 公司将继续进行业务发展与许可活动，以扩展管道[86] - 公司寻求合作机会以获取非稀释资本[86]