业绩总结 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物及受限现金为5680万美元[93] - 2020年第一季度净亏损为1190万美元[93] - 2020年6月，公司通过承销公开发行获得3500万美元的毛收益，不包括超额配售选择权的行使[93] - 2019年，公司与Horizon Technology Finance达成2000万美元的风险债务融资[93] - 2019年5月，公司通过承销公开发行获得3160万美元的毛收益，包括超额配售选择权的全部行使[93] 临床试验与研发进展 - Mustang Bio计划在2020年下半年获得针对XSCID的两项临床试验的IND批准[3] - Mustang Bio的CD20靶向CAR-T疗法在淋巴瘤中产生了早期积极结果，预计将在2020年12月的ASH会议上披露第一阶段数据[3] - Mustang Bio的MB-107在新生儿中的临床试验显示出广泛的免疫重建，且安全性良好[45] - MB-107的中位随访时间为23.6个月，所有患者均为门诊状态[47] - 9名患者在3个月的随访中，T细胞和NK细胞数量在3-4个月内达到正常水平[48] - 在所有可评估患者中，IgM在6-12个月内正常化[48] - MB-107的临床试验显示，低暴露busulfan与LV载体基因治疗良好耐受，功能性免疫系统发展良好[55] - 目前MB-107的IND关键2期试验已于2020年第二季度提交，正在等待FDA批准[55] - MB-102计划在2020年第三季度开始针对BPDCN、AML和高风险MDS的多中心试验[37] - Mustang计划在2020年第四季度开始新诊断XSCID的IND试验招募[95] - Mustang计划在2020年第三季度提交多中心试验的IND申请，针对之前接受过移植的XSCID患者[95] - CD20 CAR-T技术转移及准备在2021年上半年提交Mustang IND申请[95] - CD123 CAR-T将在2020年第三季度首次治疗患者，参与Mustang IND多中心CAR-T试验（NCT04109482）[95] - IL13Rα2 CAR-T计划在2020年第四季度提交COH IND，进行GBM的创新组合试验（CAR-T + 溶瘤病毒）[95] 市场与用户数据 - XSCID的全球年发病率约为每225,000名活产婴儿中有1例，美国每年约有20例新病例[41] - Mustang Bio的细胞处理和转化研究设施位于UMass医学院校园，面积为27,000平方英尺，具备商业规模的启动能力[3] - Mustang Bio的团队拥有丰富的基因和细胞治疗行业经验，致力于开发针对癌症和罕见遗传疾病的下一代疗法[3] 治疗效果与安全性 - MB-106在FL患者中第28天达成完全缓解，患者在接受治疗后未出现细胞因子释放综合症或神经毒性[73] - MB-105在前列腺癌的第一阶段试验中，第二组患者在接受100M细胞和淋巴耗竭化疗后，28天内PSA显著下降[76] - MB-101针对胶质母细胞瘤的临床试验已完成，显示出在固体肿瘤中持久缓解的潜力[79] - MB-102在急性髓系白血病（AML）和高风险骨髓增生异常综合症（MDS）中，已达到最高计划剂量500M细胞[85] - 在MB-102的临床试验中，观察到的细胞因子释放综合症和神经毒性均可控，未出现5级事件或剂量限制毒性[88] - MB-207的OT方案中，8名患者中有6名在治疗后6个月内清除了慢性诺如病毒感染[66] - TE方案的患者在治疗后6个月内清除了慢性诺如病毒感染，显示出加速的清除效果[66] - TE方案的安全性与OT方案相似，且在NK细胞数量和IgM水平上有加速提升[67] - MB-207的TE方案中，患者的载体标记量显著提高，且载体需求量约为OT方案的1/8至1/12[67] 未来展望与战略 - Mustang计划在2020年第三季度提交ATMP在欧洲的申请，并在2021年提交RMAT在美国的申请[67] - 公司继续进行业务发展与许可活动，寻求稀有疾病的外源基因治疗机会[96] - 公司寻求合作机会以获取非稀释资本[96]