业绩总结 - Mustang Bio的市场资本在2019年9月27日为6.5亿美元[6] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为8310万美元，第二季度净亏损为1040万美元[65] - 2019年，Mustang Bio获得了针对XSCID的第一个IND批准，预计第二个IND将在2019年第四季度获得批准[3] 用户数据 - XSCID在美国的估计发生率约为每225,000名活产婴儿中有1例，每年约有20个新病例[11] - 在St. Jude和UCSF Benioff儿童医院的多中心试验中，8名未治疗的XSCID婴儿均实现了多系免疫重建[19] - 所有患者均已停止保护性预防措施，即不再处于保护性隔离状态，也不再接受预防性抗微生物药物[21] 新产品和新技术研发 - Mustang Bio的基因治疗管线包括针对XSCID的IL2RG基因治疗，正在进行1/2期临床试验[4] - Mustang Bio的CAR-T治疗项目包括针对GBM的IL13Rα2 CAR-T，正在进行1期临床试验[4] - CD123 CAR-T疗法在急性髓性白血病（AML）、BPDCN和高风险骨髓增生异常综合症（hrMDS）中显示出良好的生存改善[36] 市场扩张和并购 - 公司计划在2019年第四季度启动Mustang IND CD123 CAR-T试验的入组[66] - 公司正在探索许可机会，以扩展其针对罕见疾病的体外基因治疗业务[66] 负面信息 - 2019年4月，公司与Horizon Technology Finance达成2000万美元的风险债务融资，其中1500万美元在交易完成时提供，500万美元在达到特定里程碑后提供[65] - 2018年，未观察到5级事件或剂量限制毒性（DLTs）[43] 其他新策略和有价值的信息 - Mustang Bio与St. Jude的合作利用了其团队的专业人才和细胞处理设施的能力[12] - FDA在2019年的互动将决定XSCID的监管路径，Mustang预计在2019年第四季度完成IND转移[32] - 公司通过承销公开发行获得3160万美元的总收益，包括超额配售选择权的全部行使[65]