业绩总结 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为8310万美元[66] - 2019年第二季度净亏损为1040万美元[66] - 2019年4月，公司与Horizon Technology Finance达成2000万美元的风险债务融资，其中1500万美元在交易完成时获得，500万美元在达到特定里程碑后获得[66] - 2019年5月，公司通过承销公开发行获得3160万美元的总收益，包括超额配售选择权的全部行使[66] 用户数据 - XSCID在美国的年新发病例约为20例，全球范围内的年新发病例与美国相似[13] - 在高收入和中等收入国家，XSCID的年新发病例约为55例[13] 临床试验与研发 - 针对XSCID的外源性基因治疗在St. Jude和NIH的两项临床试验中显示出良好结果[3] - 在St. Jude进行的多中心试验中，8名未治疗的X-SCID婴儿接受了低剂量Busulfan和慢病毒基因治疗，所有患者均实现了多系免疫重建[22] - 该试验中，7名患者的IgM水平正常化，4名患者能够停止静脉免疫球蛋白治疗[23] - 所有患者均已停止保护性预防措施，即不再处于保护性隔离状态且未接受预防性抗微生物药物[25] - 在NIH试验中，所有患者均显示T、B、NK和髓系细胞的基因标记，前两名患者随访2年和3年，均未接受静脉免疫球蛋白（IVIG）治疗[30] - 公司在AML和BPDCN的临床试验中报告了2例MRD阴性完全缓解（CR）和1例完全缓解[46] - 在CAR-T细胞治疗中，患者7在第56天实现了完全骨髓恢复[47] - 公司在2018年报告的多发性骨髓瘤患者中，超过95%的患者NK细胞和活化T细胞降低[48] - 公司在GBM患者中实现了显著的疗效，CR在治疗后持续了7.5个月[54] 合作与市场扩张 - Mustang Bio与CSL Behring于2019年8月签署了慢病毒生产细胞系的许可协议[15] - 公司预计在2019年ASH会议上获得来自圣犹达和NIH XSCID试验的后续数据[67] - 公司计划启动Mustang IND CD123 CAR-T试验的患者招募[67] 新产品与技术 - Mustang Bio在2019年提交了首个多中心IND申请，预计在2019年第四季度提交第二个IND[3] - Mustang Bio的CAR-T治疗项目均处于临床试验的第一阶段，预计在2019年第四季度开始招募患者[3] 负面信息 - 目前，XSCID患者的标准治疗为同种异体造血干细胞移植，未治疗的患者通常在1岁前因感染死亡[18]