业绩总结 - Mustang Bio在2019年2月28日的市场资本为1.4亿美元，显示出基因治疗领域的投资吸引力[5] - 2018年，美国新诊断的急性髓性白血病(AML)病例约为19,520例，5年生存率为25%[35] - 2018年，美国新诊断的高风险骨髓增生异常综合症(hrMDS)病例约为15,000例，hrMDS的中位生存期为5-13个月[35] - 2018年美国预测新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）病例为12,760例[47] 用户数据 - XSCID在美国的年发病率约为每20万活产中有1-2例，预计每年新病例约为25例[9] - 在XSCID患者中，约有500名患者在美国和500名患者在欧盟仍然存在显著的免疫缺陷，可能适合基因治疗[9] 临床试验与研发 - Mustang Bio的基因和细胞治疗管线包括针对XSCID的2个正在进行的临床试验，预计在2018年和2019年分别进入2期试验[4] - Mustang Bio的治疗方案在临床试验中表现出良好的耐受性，未出现输血需求[16] - 在多中心试验中，8名新诊断的XSCID患者在接受治疗后，T细胞数量和功能恢复正常，且无需输血[16] - 在NIH试验中，5名患者在接受1次或多次半相合干细胞移植后，均显示出T、B、NK和髓系细胞的基因标记[24] - 在对2名患者进行的12个月跟踪中，基因标记的载体拷贝数在治疗后保持稳定，P1患者在36个月时的载体拷贝数为1.2[27] - Mustang Bio的MB-102 CAR T细胞疗法在AML和BPDCN患者中显示出良好的安全性，且在低剂量和中剂量水平下表现出有效性[35] - Mustang Bio的MB-104 CAR T细胞疗法针对多发性骨髓瘤，预计2018年美国新诊断病例约为30,770例[44] - Mustang Bio计划在2019年第一季度开始多中心1/2期临床试验，针对多发性骨髓瘤的CS1 CAR T细胞项目[44] - 目前正在进行的MB-101临床试验计划每个分层招募12名患者，分为5个分层[51] - 目前的CAR-T治疗显示出在接受治疗的患者中，完全缓解（CR）持续了7.5个月[49] 市场扩张与合作 - Mustang公司在马萨诸塞州伍斯特市建立了13,000平方英尺的制造能力，以支持商业化推出[52] - Mustang公司获得了1280万美元的加州再生医学研究所（CIRM）资助，用于临床试验[51] - Mustang Bio与St. Jude合作，计划在2019年第二季度就BLA所需患者数量和随访时间进行监管澄清[30] 未来展望 - 预计2019年将首次披露CS1和CD20的临床数据[61] - Mustang公司计划在2019年上半年提交CD123和CS1的首个IND申请[61] - CS1 CAR-T细胞治疗在小鼠模型中显示出显著的生存改善，P值为<0.003[47] - Mustang公司正在考虑与PD-1抑制剂的联合治疗方案[47]