财务数据和关键指标变化 - 2022年全年总收入2650万美元，较2021年的2380万美元增长12%；许可收入820万美元，主要来自Vericel的750万美元BLA批准里程碑付款；产品收入530万美元，较2021年的960万美元下降44%，原因是BARDA应急储备采购完成 [76] - 2022年全年毛利润1320万美元，占净收入的50%，2021年同期为880万美元，占比37%；第四季度毛利润820万美元，占净收入的70%，2021年第四季度为150万美元，占比28%，全年和季度毛利率的提高均得益于Vericel的750万美元里程碑付款 [77] - 2022年全年经营亏损830万美元，2021年为1120万美元；第四季度经营利润210万美元，2021年第四季度亏损350万美元，改善主要源于Vericel的750万美元里程碑付款 [78] - 截至2022年12月31日，公司现金及短期投资为3410万美元，2021年12月31日为1100万美元；2022年公司运营活动使用资金1190万美元，持续负债和资本支出使用310万美元 [79] - 2022年第四季度总收入1160万美元，2021年同期为550万美元，主要受Vericel的750万美元BLA批准里程碑付款推动；产品收入120万美元，2021年第四季度为190万美元，因BARDA应急储备采购减少100万美元，部分被欧洲和国际销售增长抵消 [106] - 2022年全年总运营费用2150万美元，2021年为2000万美元；第四季度总运营费用600万美元，2021年第四季度为510万美元，全年和第四季度费用增加主要是与BLA批准和管理层变更相关的一次性费用 [107] - 2022年全年净亏损1960万美元，每股亏损3.93美元，2021年为净亏损1360万美元，每股亏损3.50美元；第四季度净亏损750万美元，每股亏损1.18美元，2021年第四季度为净亏损420万美元，每股亏损1.07美元，全年和季度亏损增加是由于9月和10月融资认股权证重估产生的非现金财务费用 [108] - 2022年调整后EBITDA全年亏损440万美元，2021年为亏损830万美元；第四季度调整后EBITDA盈利340万美元，2021年第四季度亏损290万美元 [176] 各条业务线数据和关键指标变化 NexoBrid - 2022年NexoBrid营收2650万美元，今年将实现正现金流，预计2023年营收增长超50%，得益于产品上市、全球需求和欧洲儿科标签扩展 [65] - 公司在26家美国领先烧伤中心成功治疗206名患者，基于反馈，有信心NexoBrid将成为标准治疗的重要组成部分 [6] EscharEx - 平均3.6次治疗应用即可实现EscharEx完全清创，而手术外标准治疗需12.8次，结果具有高度统计学意义；2期药理学研究显示，平均8.9次应用可实现清创，还能减少生物膜和生物负荷 [67] - 2期研究中，EscharEx在14天内仅需8次应用，就以高度统计学意义达到主要终点，接受EscharEx治疗的患者实现完全清创的中位时间为9天，而手术外标准治疗组为59天 [96] MW005 - 2022年第四季度，低风险基底细胞癌的1/2期研究发布积极数据，表明MW005安全且耐受性良好 [69] 各个市场数据和关键指标变化 - 目前SANTYL年销售额在3 - 4亿美元之间，根据外部市场研究，NexoBrid不仅从当前酶促清创剂中获得显著份额，还从其他治疗方式（主要是50%医生使用的锐性清创）中获得显著份额 [118] - 儿科患者约占烧伤患者总数的25% - 30%，但市场规模略小于该比例，因为儿童患者比成人患者体型小 [120] - 预计日本市场首年销售额约150万美元，印度市场首年销售额约50万美元 [160][161] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划与Vericel合作在美国商业推出NexoBrid，该产品市场潜力达3亿美元；全球范围内，NexoBrid已在日本、印度和瑞士获得营销批准，预计今年晚些时候在这些大市场商业推出；还预计2023年年中在欧洲获得儿科标签扩展批准，以扩大市场并加速全球营收增长 [93][94] - 公司专注于实现EscharEx在慢性和难愈合伤口治疗领域的十亿美元市场机会，计划在2023年下半年启动针对静脉性腿部溃疡的3期关键试验；提交3期研究方案设计给FDA审查，最终试验设计待与FDA讨论完成后公布；还计划向EMA提交科学建议请求和临床开发计划，全球方法预计不影响时间线 [66][71][97] - 公司对MW005治疗非黑色素瘤皮肤癌的开发计划持乐观态度，期待分享更多进展；目前正在特定研究中招募更多患者以优化剂量和应用，预计2023年第三季度出结果 [69][99] - 公司正在扩大制造能力，通过扩大设施规模和增加生产线来满足产品不断增长的全球需求；制造设施扩建总成本约1000 - 1200万美元，预计30%由各类赠款覆盖；由于是无菌制造设施，扩建过程约需24个月 [65][41][129] - 公司在考虑EscharEx和MW005的未来合作机会，不考虑北美地区授权，正在与多个潜在合作伙伴就3期研究合作进行讨论 [85] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为NexoBrid有潜力改变美国及全球烧伤患者的标准治疗方式，对Vericel在美国成功推出NexoBrid并为烧伤患者提供治疗充满信心 [56][64] - 公司对EscharEx的市场潜力充满信心，认为其有能力为股东创造巨大价值，且已获得伤口护理专家和重要战略参与者的关注 [98] - 公司认为MW005的平台技术降低了临床开发风险，因为其活性药物成分与NexoBrid和EscharEx相同，且已被证明安全有效 [70] - 公司认为2023年将是重要的一年，NexoBrid将在美国第二季度推出，还将有更多全球市场推出和欧洲儿科标签扩展；公司财务状况良好，约6600万美元现金可支持发展和战略计划至2026年，对未来充满乐观 [100][101] 其他重要信息 - 公司首席财务官Boaz Gur - Lavie将于7月底离职，公司已决定聘请Hani Luxenburg为新首席财务官，Boaz将留任至7月31日以确保平稳过渡 [72][102] - 公司获得一位强大投资者的反向投资意向，以加速EscharEx项目推进，因为该产品目标市场销售额达数亿美元 [157] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: EscharEx的3期临床试验设计及与FDA的讨论情况 - 公司已向FDA提交3期试验方案设计，最终试验设计待与FDA讨论完成后公布，预计不会有问题，认为已处于与FDA达成共识的最后阶段，且会尽量使试验接近2期研究，让投资者和战略参与者相信能达到终点 [83][113] 问题: EscharEx和MW005的未来合作机会 - 公司不考虑北美地区授权，正在与多个潜在合作伙伴就3期研究合作进行讨论；对于MW005，等待2023年第三季度结果，若结果积极，相信会有强大的合作机会 [85][115] 问题: Vericel推出NexoBrid后的特许权使用费流程及对公司2023年收入的影响 - 除2月收到的750万美元外，未来收入有三条线：产品转让定价和成本比率；Vericel终端客户销售的高个位数特许权使用费；达到一定收入门槛的里程碑付款，预计约20% - 25%的经济转化将计入公司损益表 [12] 问题: EMA和FDA对试验设计要求是否不同，以及美国是否会等待EMA结果 - 公司在讨论儿科标签扩展时，EMA和FDA同意进行相同试验；公司遵循EMA和FDA指南，认为向EMA咨询EscharEx 3期研究不会改变时间线 [119] 问题: NexoBrid扩大准入计划的经验教训及对商业推出的作用 - NexoBrid在扩大准入计划中非常有效，95% - 96%的应用在4小时内成功，该计划可视为对美国烧伤中心和专家的教育，约20%的美国中心定期使用该药物治疗患者，将支持Vericel的推出 [123] 问题: 公司2023年对BARDA的义务 - BARDA有补充计划，过去两年已完成1650万美元；公司正在就2023年和2024年进行谈判；BARDA还支持公司的硫芥项目，预计2023年有额外的库存承诺、更多研发人员融资，特别是硫芥项目 [125] 问题: 公司如何利用资产负债表，是否有加速项目、并购目标或维持资产负债表的计划 - 公司认为在当前市场有几千万美元的资金缓冲很安心，不会冒险购买资产，因为有强大的产品NexoBrid，且其商业销售预计产品收入将增长50%，会加强资产负债表 [131][132] 问题: EscharEx在DFUs中的潜在应用及是否考虑并行3期项目 - 公司正在研究，认为可能不需要进行另一个3期研究，也许只需进行桥接研究；当前首要任务是获得EscharEx批准，收集数据以证明药物的高定价合理性，之后再考虑扩大适应症 [159] 问题: NexoBrid在日本和印度市场的机会，印度低定价是否被庞大人口抵消 - 预计日本市场首年销售额约150万美元；印度市场与BSV合作，情况较复杂，印度是全球唯一NexoBrid未获得孤儿药适应症的市场，烧伤患者数量与人口规模极不成比例 [160][172][173]