财务数据和关键指标变化 - 2020年第四季度营收670万美元，2019年同期为540万美元，同比增长23%，主要因BARDA紧急储备采购180万美元，部分被开发服务收入减少50万美元抵消 [33][34] - 2020年第四季度产品销售额280万美元，较2019年同期增长155%，主要受BARDA紧急储备采购推动；毛利润230万美元，2019年同期为110万美元；产品销售毛利率为56%，2019年同期为32% [35][36] - 2020年第四季度研发费用220万美元，2019年同期为170万美元，增长主要因EscharEx临床开发计划持续进行；销售、一般和行政费用250万美元，与2019年同期的240万美元基本持平；运营亏损240万美元，2019年同期为310万美元 [36][37] - 2020年第四季度净亏损170万美元，合每股亏损0.06美元，2019年同期净亏损340万美元，合每股亏损0.13美元；调整后EBITDA亏损180万美元，2019年同期亏损240万美元 [38] - 2020年全年营收2180万美元，2019年为3180万美元，2019年包含NexoBrid与Vericel许可协议的1750万美元预付款；2020年全年产品销售额780万美元，较2019年增长170%，主要受BARDA紧急储备采购推动 [39] - 2020年全年毛利润750万美元，2019年为1990万美元；剔除1750万美元预付款及70万美元交易相关费用后，2019年毛利润为310万美元；2020年全年产品销售毛利率为60%，2019年为35% [40] - 2020年全年研发费用770万美元，2019年为500万美元，增长主要因EscharEx美国2期适应性设计研究及2019年以色列创新局赠款参与非现金增加；销售、一般和行政费用870万美元，2019年为930万美元，减少主要因公司欧洲总部重组 [41][42] - 2020年公司净亏损920万美元，合每股亏损0.34美元，2019年同期净利润500万美元，合每股盈利0.18美元，2019年包含1750万美元预付款和170万美元交易相关费用；剔除预付款净额后，2019年净亏损1080万美元，合每股亏损0.40美元；调整后EBITDA亏损640万美元，2019年盈利800万美元 [43][44] - 截至2020年12月31日，公司现金及短期投资为2160万美元，2019年为2950万美元，无债务；2020年公司使用790万美元现金用于运营活动和偿还或有负债，低于2020年800 - 1000万美元的现金指引；预计2021年运营活动现金使用在500 - 700万美元 [45][46][47] 各条业务线数据和关键指标变化 NexoBrid业务线 - 产品收入增长，全球拓展至新地区，与BARDA的战略伙伴关系及全球分销协议推动收入增长 [11] - 2020年完成DETECT研究及24个月患者随访，各治疗组安全性数据可比；完成NexoBrid儿科研究患者招募，预计2021年下半年公布顶线数据；持续招募烧伤患者参加扩展使用计划 [13][14] EscharEx业务线 - 美国2期适应性设计研究持续招募患者，样本量从174人调整至120人，预计2021年底完成患者招募，年中进行中期评估 [15][16] - 完成临床前研究，结果显示EscharEx在去除猪难愈合伤口模型焦痂方面比市售胶原酶清创剂更有效，预计2021年上半年在同行评审期刊发表结果 [17][18] - 已向FDA提交方案，准备在2021年上半年启动药理学研究，预计2021年下半年获得数据 [19][20] 005业务线 - 基于NexoBrid和EscharEx相同活性成分，公司决定开展005治疗非黑色素瘤皮肤癌的临床开发计划 [24] - 计划在美国启动005治疗基底细胞癌的1/2期开放标签、随机临床研究，招募最多32名患者，在3家领先临床中心进行；以色列索罗卡医学中心将开展研究者发起的2期试验，评估005去除非黑色素瘤皮肤癌和癌前病变的安全性和有效性，招募最多50名患者，预计2021年底获得两项研究数据 [28][29] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司战略是利用创新主题平台技术，为未满足的医疗需求开发解决方案，继续推进NexoBrid商业化，开展EscharEx临床研究，启动005治疗非黑色素瘤皮肤癌临床开发计划 [9][23] - 非黑色素瘤皮肤癌市场潜力大，美国每年约有430万例基底细胞癌确诊病例，且以每年5% - 8%的速度增长，但低风险基底细胞癌缺乏更有效、安全的局部治疗选择，公司认为005有潜力成为有效的非侵入性治疗方法 [26][27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管面临COVID - 19大流行挑战，公司团队在临床、运营和财务方面表现出色，对2020年第四季度财务结果满意，产品收入持续强劲增长 [7][8] - 2020年取得多项进展，对长期增长前景有信心，2021年有望实现多个重要催化剂 [10] 其他重要信息 - 公司计划在未来几周举办分析师日活动，深入介绍EscharEx临床开发计划，多位演讲者将讨论美国伤口护理治疗现状、正在进行的临床研究、体内比较研究和生物膜机会 [21][22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 分析师日关于EscharEx的预期及对中期分析和试验设计时间的信心 - 公司对EscharEx机会感到兴奋，认为若成功开发可能成为游戏改变者；2021年该项目有正在进行的2期适应性设计研究，预计年中进行中期评估，年底完成患者招募；新设计可加速项目，基于历史数据对新样本量有信心；计划本季度启动药理学研究，预计下半年获得数据 [52][53] 问题2: 2021年BARDA采购NexoBrid的预期节奏 - 预计BARDA采购将贯穿各季度并在年底完成，可能按季度分摊 [55] 问题3: 非黑色素瘤皮肤癌项目的给药方案数量、患者招募速度与EscharEx的比较 - 公司主要关注NexoBrid和EscharEx项目增长，同时探索先导化合物的潜在临床应用；选择非黑色素瘤皮肤癌机会是因治疗选择有限和未满足的需求；美国1/2期研究计划招募最多32名患者，分为两个16人队列，将在第一队列后分析安全性和耐受性数据并相应调整 [58][59][61] 问题4: 是否会在医学会议或即将到来的分析师日披露基底细胞癌临床案例研究和临床前数据及产品概况 - 临床前数据和临床案例研究显示，产品可通过凋亡级联抑制癌细胞生长，减少肿瘤形成和体积；初始研究将评估不同给药方案的安全性和耐受性，以及产品在基底细胞癌中的初步疗效，以目标病变组织学清除率衡量 [62][63] 问题5: 如何看待EscharEx年中中期分析的潜在结果及试验后续进展 - 研究的适应性设计和修改后的样本量可加速项目，同时保留根据中期分析增加样本量的选项；中期分析后，独立统计学家会给出建议，可能结果包括停止研究、按原样本量120人继续、将样本量增加至最多160人；样本量调整将在治疗约80名患者后进行 [66][67][68] 问题6: 对FDA在6月PDUFA日期批准NexoBrid的信心 - 难以估计FDA是否会在6月PDUFA日期批准NexoBrid；公司对该产品机会感到兴奋，正与FDA密切合作；行业内FDA设施检查计划受COVID - 19旅行限制影响，但目前PDUFA目标日期仍为2021年6月29日 [70] 问题7: 目前基底细胞癌局部治疗市场情况，包括已批准和商业化的局部疗法及市场规模 - 美国每年约有430万例基底细胞癌确诊病例，结节型和浅表型占90% - 95%；低风险皮肤恶性肿瘤的标准治疗方法通常是手术切除，部分浅表型或不适合手术的患者使用局部治疗；主要局部治疗药物为5FU和咪喹莫特，存在治疗时间长、疗效低、有副作用等缺点，因此低风险浅表型基底细胞癌和不适合手术的患者需要更有效、安全的局部治疗药物 [71][72][74] 问题8: MWPC003及其他未提及的在研管线候选药物的更新情况 - 公司持续探索先导化合物的潜在临床应用，以增加产品线；基于药用级菠萝蛋白酶平台技术，已完成多种潜在适应症和产品的临床前开发、毒理学研究和概念验证研究；决定将005作为首个新适应症推进到临床阶段，主要重点仍是NexoBrid和EscharEx的发展 [77][78][79] 问题9: NexoBrid儿科研究数据对在美国和欧洲获得儿科适应症的帮助 - 预计2021年下半年报告该研究顶线结果，包括12个月随访安全性数据；该研究旨在申请标签扩展，基于DETECT研究经验，认为可根据12个月随访数据提交NexoBrid儿科适应症扩展申请，24个月随访数据可作为上市后提交；与欧洲不同，美国不要求公司制定儿科研究计划，该研究已获EMA和FDA批准设计 [81][82] 问题10: NexoBrid在已签署分销协议国家（法国、瑞士、中东市场）的商业化进展 - 2021年6月签署多个主要国家分销协议，分为两部分：欧盟部分国家，利用现有欧盟批准扩大NexoBrid市场，经销商已获营销批准，需获得市场准入并推出产品，预计2021年部分国家将推出产品；国际市场方面，签署多个分销协议，重点关注拉丁美洲、独联体（俄罗斯和乌克兰）和亚太地区，预计2021年获得更多批准，近期在阿联酋签署分销协议，有望开拓中东和非洲市场，推动NexoBrid业务增长 [83][85][86]