业绩总结 - 2022年净收入为1.03亿美元[8] - 2023年上半年总收入为6910万美元，预计年收入超过1亿美元[20] - 公司在2023年第二季度的净产品销售约为6000万美元[32] - 2023年第二季度，LIVMARLI的净产品销售额为3250万美元[93] - 预计2023年公司美国业务将实现50%的年增长[20] 用户数据 - LIVMARLI在ALGS患者中，84%的参与者在48周内经历了临床显著的瘙痒改善[13] - 83%的患者在48周内的血清胆汁酸水平减少超过20%[13] - LIVMARLI在所有PFIC患者中，瘙痒评分改善的比例为62%（LIVMARLI）对比28%（安慰剂）[71] - LIVMARLI组的血清BA（胆盐）变化为-160 µmol/L，p < 0.0001，显示出显著改善[73] - 在INDIGO Phase 2研究中，sBA反应者的5年无移植生存率为100%[75] 新产品和新技术研发 - 公司计划在2023年12月13日提交LIVMARLI在PFIC的上市申请[20] - 预计在2023年下半年将公布多个临床试验结果[20] - LIVMARLI在治疗胆道闭锁的临床试验中，预计2023年下半年将发布数据[79] - 2023年，PFIC的FDA sNDA申请已于第一季度提交，预计在12月13日获得潜在批准[131] - 2023年，VANTAGE（PBC）中期分析预计在下半年进行[131] - 2023年，EMBARK（BA）第二阶段数据预计在下半年发布[131] 市场扩张和并购 - 预计与CHENODAL的收购将推动LIVMARLI的增长[20] - 预计Mirum将在2023年第三季度完成对Cholbam和Chenodal的收购[92] - 公司在稀有肝病领域的目标是扩大管道，以利用稀有疾病和商业专业知识[133] - 2023年设定了多个近乎转型的里程碑[131] 负面信息 - LIVMARLI的治疗相关不良事件（TEAE）发生率为100%（47例），而安慰剂组为93.5%（43例）[77] - LIVMARLI的最常见不良事件为腹泻，发生率为57.4%（27例），大多数为轻度且持续时间中位数为5.5天[77] - LIVMARLI治疗Alagille综合症患者时，脂溶性维生素缺乏症是常见的，但在治疗期间可能会加重[135] - LIVMARLI治疗期间，某些肝功能测试的变化是常见的，可能会加重，需定期监测肝功能[137]