业绩总结 - 2022年预计总收入为7600万美元，第四季度净产品销售为2700万美元，其中包括500万美元的国际销售[4] - LIVMARLI在2022年第四季度的国际市场启动收入为310万美元[22] - 公司在2022年12月31日的现金、现金等价物和投资总额约为2.52亿美元[4] 用户数据 - LIVMARLI在ALGS患者中的临床试验显示，治疗组的胆盐水平显著降低，变化为-160 µmol/L，p < 0.0001[42] - LIVMARLI在ALGS患者中的长期数据表明，显著改善瘙痒和事件无生存率[81] - LIVMARLI在PFIC患者中，瘙痒评分改善的比例为62%对比安慰剂的28%（p<0.0001）[102] - LIVMARLI在ALGS患者中，事件无生存率的风险比为0.305（p<0.0001）[119] 未来展望 - 美国业务预计在2023年实现50%的年增长[4] - 2023年国际市场将启动，预计将推动进一步的收入增长[4] - 公司计划在2023年第一季度提交PFIC的补充新药申请（sNDA）[59] - LIVMARLI的安全性数据表明，41.6%的患者出现腹泻，38.6%出现腹痛[96] - LIVMARLI在PFIC患者中，胆红素正常化的二级终点数据预计在2023年下半年公布[134] 新产品和新技术研发 - LIVMARLI在美国和欧洲获得批准，用于治疗阿拉基尔综合症（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒[20] - LIVMARLI的专利覆盖到2040年，提供了长期的市场保护[22] - 在MARCH-PFIC研究中，LIVMARLI对所有PFIC患者的效果具有高度统计学显著性[97] 其他新策略和有价值的信息 - LIVMARLI的商业业务现金流为正，预计运营费用在2023年保持稳定[41] - 公司依赖于第三方临床研究组织、制造商和分销商的能力[87]