业绩总结 - LIVMARLI在2022年第二季度的净产品销售额为1750万美元[7] - 预计2022年LIVMARLI的总净产品销售额为1090万美元，第一季度为310万美元[21] - LIVMARLI在2022年第二季度的美国净产品收入为1750万美元，超过90%的处方获得报销[85] 用户数据 - ALGS在美国影响约2000至2500名儿童，且60%的儿童在成年前会进展至肝移植或死亡[20] - LIVMARLI在ALGS患者中的临床试验显示，治疗组与未治疗组相比，事件无生存率（EFS）减少70%[31] - LIVMARLI的临床试验显示，使用该药物的患者在瘙痒改善方面有显著的长期效果[27] 新产品和新技术研发 - LIVMARLI已获得FDA批准用于治疗1岁及以上的ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒[10] - PFIC Phase 3的顶线数据预计在2022年第四季度发布，已完成招募，成为迄今为止最大的PFIC干预性随机研究[54] - 预计在2023年将发布EMBARK研究的主要终点数据，涉及Biliary Atresia患者[62] 市场扩张和并购 - LIVMARLI的市场机会主要集中在美国，预计市场规模超过5亿美元[21] - LIVMARLI在欧洲的市场准入申请已于2021年9月提交，预计在2022年第四季度获得批准[10] - 公司拥有312百万美元的强大资产负债表，收购Satiogen Pharmaceuticals后减少了特许权使用费和里程碑付款[85] 负面信息 - LIVMARLI的安全性数据表明，腹泻发生率为41.6%，腹痛为38.6%[40] 未来展望 - 预计在未来18个月内将有多个催化剂推动公司增长，包括全球LIVMARLI的批准[85] - 公司在2023年上半年将进行OHANA（ICP）和VANTAGE（PBC）的中期分析[88] - 在PSC患者中，约有29,000例，尚无批准的治疗方案，瘙痒是注册终点[66]