业绩总结 - LIVMARLI在2022年第一季度的总产品净收入为310万美元[40] - LIVMARLI在2022年第四季度的净收入为310万美元，预计2022年全年净收入至少为5000万美元[85] - 预计2022年第一季度的净收入至少为800万美元[85] 用户数据 - ALGS在美国影响约2000至2500名儿童，其中88%受胆汁淤积性瘙痒影响[20] - 超过90%的美国覆盖人群拥有可报销的途径[40] 新产品和新技术研发 - LIVMARLI在美国获得FDA批准，用于治疗1岁及以上的Alagille综合症患者的胆汁淤积性瘙痒[10] - 预计2022年第四季度在欧洲提交的MAA申请，针对Alagille综合症的胆汁淤积性肝病[13] - LIVMARLI的临床试验显示在瘙痒和生长方面有显著改善[46] - PFIC2患者在接受maralixibat治疗后，移植自由生存率显著提高，Log-Rank p=0.0006[50] - EMBARK研究中，主要终点为总胆红素变化，参与者为72名患者，年龄不超过3个月[61] - VISTAS研究中，约120名PSC患者参与，主要终点为瘙痒评分变化[76] - OHANA研究中，260名ICP患者参与，主要终点为sBA变化[72] - VOLIXIBAT在胆汁酸排泄方面表现出显著活性，剂量相关性增加为12倍至16倍[66] 市场扩张 - LIVMARLI在核心市场美国已成功推出，并在欧洲进行早期接入项目[41] - LIVMARLI在美国的市场潜力超过5亿美元[7] - LIVMARLI在美国针对Alagille综合症的潜在市场价值超过5亿美元[91] 财务状况 - 公司拥有强劲的资产负债表，现金及现金等价物为2.615亿美元[85] - 公司在识别和商业化改变生命的药物方面拥有强大的领导团队和良好的财务状况[91] 未来展望 - 预计2022年将进行多个临床试验的中期分析，包括OHANA和VISTAS研究[87] - 公司在临床开发中有5个晚期适应症，预计将有重要数据事件即将发布[91] - 使用LIVMARLI的6年分析显示临床结果相比自然历史对照组减少70%[22] - LIVMARLI的安全性数据包括来自3项随机研究的5年跟踪，腹泻发生率为41.6%[34]