产品与市场潜力 - LIVMARLI在美国获得FDA批准，用于治疗1岁及以上的Alagille综合症患者的胆汁淤积性瘙痒[10] - LIVMARLI在美国的市场潜力超过5亿美元[7] - 预计2022年下半年在欧洲推出LIVMARLI，已提交MAA申请[13] - ALGS患者中，使用LIVMARLI的6年分析显示临床结果较自然历史对照组减少70%[22] - LIVMARLI的临床试验显示，使用者在瘙痒和生长方面有显著改善[46] - LIVMARLI的全球商业化包括在美国的内部商业团队和在欧洲的早期接入项目[42] - ALGS在美国影响约2000至2500名儿童，其中88%受胆汁淤积性瘙痒影响[20] 财务数据 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为2.05亿美元[86] - 2021年第三季度的许可收入为500万美元，而2020年同期为零[86] - 2021年第三季度的研发费用为3050万美元，较2020年同期的1600万美元增长了90.6%[86] - 2021年第三季度的总运营费用为4780万美元，较2020年同期的2170万美元增长了119.4%[86] - 2021年第三季度的净亏损为4710万美元，而2020年同期为2150万美元[86] 研发与临床试验 - PFIC（原发性胆汁性肝硬化）全球研究计划招募约30名患者，评估高剂量Maralixibat的效果[54] - EMBARK研究的主要终点为总胆红素的变化，参与者为72名患者，年龄不超过3个月[61] - VANTAGE研究中，260名PBC患者参与，主要终点为瘙痒程度的变化[80] - 公司在2022年计划进行多个关键临床试验，包括MARCH-PFIC第三阶段数据和OHANA（ICP）中期分析[89] - 公司在管道中有5个晚期适应症，预计将有重要数据事件即将发布[93] 商业策略与市场扩张 - LIVMARLI的商业化策略包括疾病教育和专门的药房支持[37] - 预计截至2022年1月，超过90%的美国覆盖人群有可报销的途径[41] - 公司在2022年下半年寻求EMA批准，针对ALGS患者的胆汁淤积性肝病[90]