业绩总结 - LIVMARLI在初步Q4净产品收入估计为300万美元[40] - 截至2021年9月30日，Mirum的现金、现金等价物和短期投资为2.05亿美元[86] - 2021年第三季度的净亏损为4710万美元，较2020年同期增加119.5%[86] - 2021年第三季度的总运营费用为4780万美元，较2020年同期增长120.3%[86] - 2021年第三季度的研究与开发费用为3050万美元，较2020年同期增长90.6%[86] 用户数据 - 阿拉基尔综合症在美国影响约2000至2500名儿童，其中88%患者受胆汁淤积性瘙痒影响[20] - 预计截至2022年1月，超过90%的美国覆盖人群有可报销的途径[41] 新产品和新技术研发 - LIVMARLI在美国获得FDA批准，用于治疗1岁及以上的阿拉基尔综合症患者的胆汁淤积性瘙痒[10] - LIVMARLI在PFIC的INDIGO II期研究中显示出显著的疗效，患者的胆汁酸水平显著降低[46] - Volixibat在胆汁酸排泄方面表现出显著活性，特定剂量可使排泄量增加12倍至16倍[66] - EMBARK研究的主要终点为总胆红素的变化，参与者为72名患者，年龄不超过3个月[61] - VISTAS研究针对120名PSC患者，主要终点为基线与安慰剂组相比的瘙痒变化[76] - VANTAGE研究招募260名PBC患者，主要终点为基线与安慰剂组相比的瘙痒变化[80] 市场扩张 - LIVMARLI在美国的市场潜力超过5亿美元，预计2022年下半年在欧洲推出[7][13] - LIVMARLI在日本、中国、韩国等市场的分销合作伙伴已建立[42] - 公司在2022年计划进行多个关键临床试验，包括MARCH-PFIC第三阶段数据和OHANA（ICP）中期分析[89] - 公司在2022年下半年寻求欧洲药品管理局（EMA）对ALGS的批准[90] 负面信息 - LIVMARLI的安全性数据包括5年的跟踪，腹泻发生率为41.6%，腹痛为38.6%[34] - ICP（妊娠期肝内胆汁淤积症）患者中，25%至57%的婴儿在出生时为早产[70] 其他新策略 - LIVMARLI的商业化策略包括疾病教育、处方支持和长期患者管理[37] - 公司在管道中有5个晚期适应症，预计将有重要数据事件即将发布[93]