业绩总结 - 公司截至2021年6月30日的现金、现金等价物和投资总额为2.388亿美元，较2020年12月31日的2.318亿美元有所增加[83] - 截至2021年6月30日，总资产为2.477亿美元，较2020年12月31日的2.409亿美元有所增加[83] - 截至2021年6月30日，股东权益（赤字）为9570万美元，较2020年12月31日的1.721亿美元大幅下降[83] - 2021年第二季度研发费用为3500万美元，较2020年同期的1860万美元增长了88.2%[83] - 2021年第二季度总运营费用为4840万美元，较2020年同期的2360万美元增长了104.2%[83] - 2021年第二季度净亏损为4390万美元，较2020年同期的2330万美元增加了88.0%[83] 用户数据 - ALGS患者约有2,000至2,500名，预计80%的ALGS患者将集中在120个账户中[28] - 公司在美国的ALGS支付者中，商业管理医疗补助占59%[33] 新产品和新技术研发 - Maralixibat在ALGS的临床试验中显示出显著的瘙痒、黄疸和生长改善[18] - Maralixibat在nt-PFIC2患者中显示出显著和持久的反应[38] - INDIGO研究显示，移植自由生存率在接受Maralixibat治疗的PFIC2患者中显著提高，Log-Rank p值为0.0006[45] - 在ICONIC研究中，Maralixibat的任何不良事件发生率为97%，而严重不良事件发生率为19%[25] - 在ICP（妊娠期肝内胆汁淤积症）研究中，主要终点为基线与安慰剂相比的sBA变化，参与者为260名患者[69] - Volixibat在胆汁酸排泄方面表现出显著活性，12倍至16倍的增加[63] - PFIC3和PFIC2的基因治疗合作项目已达成选项协议，可能提供治愈方案[52] 市场扩张和并购 - 公司在PFIC2的市场申请已提交给EMA，ALGS相关的胆汁淤积瘙痒的NDA申请正在FDA审查中[79] - PDUFA日期为2021年9月29日，若maralixibat获批，将有资格获得优先审查凭证[82] - 2021年4月从Oberland获得6500万美元，额外可获得8500万美元[82] 未来展望 - 预计2022年第二季度将发布PFIC的临床试验数据[10] - 预计2022年第二季度将发布PFIC的顶线数据[48] - 公司预计有超过3年的资金运作时间[81] - 未来潜在支付包括3500万美元的NDA批准款项和5000万美元的许可或产品收购款项[84] - ALGS（Alagille综合症）潜在市场超过5亿美元，预计将有多个重要数据事件即将发布[89]