业绩总结 - 2020年12月31日，现金及现金等价物和投资总额为2.318亿美元，较2019年12月31日的1.4亿美元增长65%[97] - 2020年12月31日，总资产为2.409亿美元，较2019年12月31日的1.467亿美元增长64%[97] - 2020年12月31日，净亏损为3720万美元，较2019年同期的1800万美元亏损增加了106%[97] 用户数据 - 公司在美国的ALGS患者约为2,500例，PFIC患者约为1,600例[36] - 全球ALGS和PFIC的儿童患病率预计超过20,000例[35] - ALGS的出生发生率约为1:30,000，18.5年后的移植无存活率为24%[19] - PFIC2患者的移植自由生存率在18岁时约为20%[39] 新产品和新技术研发 - 公司针对ALGS的NDA已提交，PFIC2的MAA已获得验证，预计市场潜力超过10亿美元[6] - ALGS的美国市场计划于2021年下半年推出，PFIC2预计在2022年上半年在欧洲推出[8] - 预计2021年下半年将启动maralixibat的FDA批准申请[100] - 预计2021年下半年将启动volixibat的PBC研究[100] 临床试验和研究 - 在ICONIC试验中，Maralixibat的治疗组在18周内与安慰剂组相比，瘙痒改善的p值为0.0001[26] - Maralixibat在31名ALGS儿童中，任何不良事件发生率为97%，严重不良事件发生率为19%[30] - INDIGO研究中，33名PFIC儿童的平均基线胆盐浓度为352 µmol/L[46] - 在INDIGO研究中，接受266 µg/kg每日一次或每日两次的maralixibat治疗的患者，瘙痒评分在治疗期间显著下降[47] - 达到sBA阈值<102 µmol/L或sBA减少≥75%的患者，经历了15年的移植自由生存[48] - 100%的maralixibat sBA应答者在超过5年的治疗后保持移植自由[52] - MARCH-PFIC临床试验正在招募，预计招募约30名nt-PFIC2患者[57] - EMBARK研究的核心队列为72名患者，主要终点为总胆红素变化[63] - OHANA研究的主要终点为基线与安慰剂组相比，sBA的变化[75] 市场扩张和合作 - 公司计划在美国和核心欧盟国家进行直接商业化[35] - 公司已与Eversana签订合同，建立患者中心、呼叫中心和分销提供商[32] - 公司在GI/Hep社区中启动了ALGS意识提升活动，旨在改善诊断时间和教育病理生理学[34] 负面信息 - 母体血清胆盐水平每增加1 µmol/L，早产、窒息事件和产时胎粪通过的概率增加1-2%[73] - 母体血清胆盐水平翻倍，死胎风险翻倍[73] - ICP婴儿的早产率为25-57%，每个早产的平均医疗成本为50,000美元，年美国医疗成本达20亿美元[74] - Biliary Atresia的发生率为每10,000活产中0.5至0.8例，是儿童肝脏移植的主要原因[60]