业绩总结 - 公司2020年12月31日的现金、现金等价物和投资总额为2.318亿美元[95] - 2020年9月30日，公司总资产为1.419亿美元，股东权益为1.203亿美元[96] - 2020年第三季度的研发费用为1,600万美元，管理费用为570万美元，总运营费用为2,170万美元，净亏损为2,150万美元[96] 用户数据 - ALGS的出生发生率约为1:30,000，18.5年后的移植无存活率为24%[19] - 预计美国市场ALGS患者约为2,500人，PFIC患者约为1,600人[35] - 预计美国和核心欧盟国家的ALGS和PFIC患者总数超过20,000人[34] - PFIC2的发生率为每50,000至75,000个新生儿中有1例[38] 新产品和新技术研发 - 公司针对ALGS的NDA已提交，PFIC2的MAA已获得验证，预计市场潜力超过10亿美元[6] - PFIC2的主要治疗策略为MAA（市场授权申请）已在欧盟获得验证[54] - Maralixibat在ALGS患者中显示出显著的瘙痒、黄疸和生长改善[18] - 在ICONIC试验中，Maralixibat的安全性良好，胃肠道事件与安慰剂相当[29] - Maralixibat的临床试验显示在18周内瘙痒改善的p值为0.0001，表明治疗效果显著[25] - PFIC2患者的移植自由生存率在接受maralixibat治疗后超过5年时为100%[51] - 研究显示，接受maralixibat治疗的患者在6个月内的胆红素水平变化为主要终点[62] 市场扩张和并购 - 公司计划通过直接商业化和区域合作伙伴在全球范围内推广产品[34] - 公司已与Eversana签约，建立患者中心、呼叫中心和分销商，以支持产品上市[31] - 预计2021年下半年将获得ALGS的FDA批准，并启动PBC的2期研究[99] - 公司在美国和欧洲的市场申请已完成，针对ALGS和PFIC2的药物正在审查中[93] 未来展望 - 预计公司在胆汁淤积领域的市场潜力超过10亿美元[101] - MARCH-PFIC临床试验正在招募，预计有30名nt-PFIC2患者参与，主要终点为PFIC2患者的瘙痒严重程度[56] 负面信息 - 母体血清胆盐水平每增加1 µmol/L，早产、窒息事件和产时胎粪通过的概率增加1-2%[72] - 母体血清胆盐水平翻倍，死胎风险也翻倍[72] - ICP婴儿早产率为25-57%，每个早产的平均医疗成本为50,000美元，美国每年的医疗费用达到20亿美元[73]