业绩总结 - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为1.337亿美元[9] - 2020年第三季度的研发费用为1600万美元，较2019年同期的1220万美元增长了31.1%[94] - 2020年第三季度的总运营费用为2170万美元，较2019年同期的1590万美元增长了36.4%[94] - 2020年第三季度的净亏损为2150万美元，较2019年同期的1510万美元增加了42.3%[94] 用户数据 - 美国约有2500名儿童ALGS患者在GI/Hep护理下被诊断，文献估计发病率约为1/30,000[40] - Alagille综合症在美国的预计患者数量为2000至2500人，欧洲为2500至3500人[91] - 预计在美国，胆道闭锁患者数量为4500至7000人，欧洲为5000至7500人[91] - PSC在美国的发病率约为29,000例，在欧洲约为50,000例[78] - ICP的发病率在妊娠中约为0.1%-1.5%[78] 新产品和新技术研发 - 针对ALGS和PFIC2，公司正在进行NDA滚动提交和扩展接入计划[7] - PFIC的三期临床试验正在进行中，EMA的MAA已获得验证，预计2022年第一季度在欧洲推出[11] - Maralixibat在ALGS和PFIC的临床研究中，已治疗超过100名儿童，研究持续时间最长可达五年[16] - Maralixibat在长期使用中，sBA（血清胆盐）水平显著降低，且效果持续[29] - Maralixibat的临床研究显示，轻微至中度的胃肠道不良反应是最常见的副作用[18] - 公司计划在2021年下半年在美国推出ALGS产品[11] - INDIGO研究中，33名PFIC儿童中，约50%-60%的患者在治疗后出现瘙痒反应[48] - PFIC2患者中，37%的患者在治疗后血清胆盐（sBA）水平达到响应标准[48] - 经过5年治疗，100%的sBA响应患者保持无移植状态，显示出肝脏参数、成长和生活质量的改善[60] - MARCH-PFIC临床试验正在招募，计划招募约30名nt-PFIC2患者，主要终点为瘙痒严重程度[65] - 在CAMEO研究中，ASBT抑制剂显著降低了PSC患者的瘙痒和血清胆盐水平，瘙痒减少幅度达到70%[80] - INDIGO研究中，nt-PFIC2患者的sBA响应与无移植生存率相关，显示出显著的生存优势[63] - Maralixibat在PFIC2患者中的剂量为570μg/kg BID，显示出良好的耐受性[66] - OHANA II期研究的主要队列约有260名ICP诊断患者，使用Volixibat 20 mg和80 mg每日两次，安慰剂组每日两次[88] 市场扩张和并购 - Volixibat在原发性硬化性胆管炎患者中的潜在市场为3万至5万名患者[92] - 公司正在进行的多个临床试验包括针对ALGS和PFIC的NDA滚动提交，且已获得突破性疗法和孤儿药物资格[99]