业绩总结 - 长期使用maralixibat治疗的患者中，100%的sBA（血清胆汁酸）应答者在治疗超过5年后保持无移植状态[30] - 经过超过5年的maralixibat治疗，sBA应答者的平均sBA值为57.8 µmol/L，较基线减少241.8 µmol/L，P值为0.016[26] - 75%的sBA应答者在治疗后血清胆汁酸水平降至<102 µmol/L[18] 用户数据 - 在INDIGO研究中，19名非截断型BSEP缺陷患者的中位年龄为3岁，血清胆汁酸范围为373.4 µmol/L（34.3, 601.4）[17] - 研究显示，sBA控制与原生肝存活率相关，手术后15年内的原生肝存活率显著提高[9] - 7名sBA应答者在治疗后超过5年内未出现临床事件，且有2名患者已退出肝移植候补名单[25] 新产品和新技术研发 - 研究表明，maralixibat通过抑制ASBT中断肠肝循环，可能为BSEP缺陷患者提供药物治疗选择[33] 负面信息 - 在所有参与者中，100%报告了治疗相关的不良事件，最常见的为鼻咽炎（63.2%）和呕吐（63.2%）[31] 其他新策略和有价值的信息 - ALT和AST在治疗后分别减少34.1 U/L（P=0.08）和33.3 U/L（P=0.016）[26] - 经过治疗，患者的瘙痒评分从2.14降至0.5，P值为0.016，显示出显著改善[26]