业绩总结 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为1.493亿美元，较2019年12月31日的1.400亿美元有所增加[9][115] - 2020年第二季度的总资产为1.558亿美元，较2019年12月31日的1.467亿美元增长了6.2%[115] - 2020年第二季度的净亏损为2330万美元，相较于2019年同期的1360万美元亏损增加了70.6%[115] - 2020年第二季度的研发费用为1860万美元，较2019年同期的1160万美元增长了60.3%[115] - 2020年第二季度的总运营费用为2360万美元，较2019年同期的1400万美元增长了68.6%[115] 用户数据 - Maralixibat在ALGS和PFIC的临床研究中，已治疗超过100名儿童，研究持续时间最长可达五年[16] - 在ICONIC临床试验中，Maralixibat对瘙痒的显著改善，p值为0.0001[32] - Maralixibat治疗后，血清胆盐水平（sBA）显著降低，p值为0.03[30] - Maralixibat治疗后，患者的身高Z分数从基线的-1.82改善至-1.37[67] - 在核心研究（第0-18周）中，96.8%的参与者经历了任何不良事件（TEAE）[70] - 在第49周至今的扩展阶段中，79.3%的参与者经历了任何TEAE[70] - 在扩展阶段中，55.2%的参与者出现了胃肠道疾病[70] 未来展望 - 公司计划在2020年第三季度启动ALGS的NDA申请，并预计在2021年下半年推出[7] - PFIC2的EMA MAA申请计划在2020年第四季度提交[7] - 进行中的MRX研究在PFIC的三期临床试验中正在招募中[117] - 计划在2020年第三季度提交MRX的NDA申请[120] - 预计在2020年第四季度提交PFIC2的MAA申请[117] 新产品和新技术研发 - 公司在多个高需求疾病领域拥有强大的产品管道，包括volixibat和maralixibat[9][122] - Maralixibat的长期治疗在1469.5天（约210周，4年）内被良好耐受，共有14名参与者继续接受治疗[70] - 7名nt-PFIC2患者在Maralixibat治疗中实现了持久的sBA反应，且在治疗超过5年后，100%的sBA反应者继续保持原生肝存活[86] - 在第237周，ALT的平均值为16.7 U/L，较基线减少41.1 U/L，P值小于0.05[86] 市场扩张和并购 - Alagille综合症的市场预估患病人数为2000至2500人，预计市场潜力为6000人[113] - PFIC的发病率为1/50,000至1/100,000，预计在美国的初始患者数量为500-750[104] - Maralixibat的商业化模型被认为是高效的，针对儿童孤儿药市场的机会巨大[104] 负面信息 - 在扩展阶段中，6.5%的参与者因TEAE导致研究药物中断，而在扩展阶段中这一比例上升至10.3%[70]