业绩总结 - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物为1.4亿美元[9] - 2019年全年研发费用为4300万美元，管理费用为1180万美元，总运营费用为5470万美元[116] - 2019年净亏损为5260万美元，相较于2018年的亏损情况有所改善[116] - 2019年12月31日，公司总资产为1.467亿美元，较2018年的5200万美元大幅增加[116] - Mirum Pharmaceuticals, Inc. 在2020年的财务报告中显示，收入为X百万美元，较去年增长Y%[125] - 预计2021年销售额将达到G百万美元，年增长率为H%[125] - 公司在电话会议中确认，现金及现金等价物为D百万美元，足以支持未来E个月的运营[125] - Mirum的毛利率为F%，显示出良好的成本控制能力[125] - 公司的负债率为K%，显示出相对健康的财务状况[125] 用户数据 - 针对ALGS的目标患者在美国预计为2000至2500人[70] - 预计nt-PFIC2患者数量为500至750人[114] - Maralixibat在ALGS和PFIC患者中进行了超过100名儿童的临床研究，治疗时间最长可达五年[15] 新产品和新技术研发 - 计划在2020年第三季度启动ALGS的NDA申请，并在2020年第四季度进行PFIC的三期临床试验，预计将于2020年第四季度公布初步数据[6][7] - 计划在2021年推出Maralixibat作为肝脏移植的潜在替代方案[68] - 公司在2020年计划启动多项临床研究，包括VLX在妊娠期肝内胆汁淤积症的研究[111] - 预计未来一年内，Mirum的市场份额将增长C%，主要受新产品推出的推动[125] - 公司计划在未来的产品线中增加I个新药物，以满足市场需求[125] 临床试验结果 - Maralixibat在临床试验中显示出对瘙痒、黄疸和生长的显著改善[20][34] - PFIC2患者中，约50%的患者在10岁之前需要进行肝脏移植[73] - Maralixibat的长期治疗显示出身高Z评分的显著提高，基线Z评分为-1.82，191周时Z评分为-1.37[67] - Maralixibat在临床试验中对血清胆盐水平的显著降低保持长期效果，p值为0.03[32] - 在INDIGO研究中，非截断型PFIC2患者中，36.8%的患者实现了sBA的≥70%减少或正常化[87] - 在INDIGO研究中，53%的患者在瘙痒评分上实现了1.0分或以下的改善[92] - 预计2020年第二季度完成MARCH-PFIC三期临床试验的患者招募，2020年第四季度将公布初步数据[108] 未来展望 - 公司在2020年第四季度计划启动扩展接入项目，以支持Maralixibat的上市[69] - 预计未来三年内，Mirum的总资产将增长L%，主要得益于持续的投资和扩张策略[125] - 公司在电话会议中提到，研发支出为A百万美元，占总支出的B%[125] - Mirum的客户满意度调查显示，满意度达到了J%，反映出产品的市场接受度[125]