财务数据和关键指标变化 - INGREZZA在Q1销售额达4.1亿美元，实现36%的同比销售增长，且有新患者启动数量创纪录和持续强劲的治疗依从性 [12][30] - 预计2023年净收入每处方平均约为5600美元，全年净价格增长约2% - 3%，Q1毛转净有2%左右的季节性逆风 [71] - 维持SG&A和R&D费用指引，除Voyager合作的IPR&D外，SG&A在Q1支出增加，预计今年剩余时间会下降 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 INGREZZA业务 - 新患者启动数量创纪录，患者和处方医生认可其对迟发性运动障碍患者的影响，持久性和依从性强 [7] - 脚本来源估计神经科医生与精神科医生比例约为80 - 20，各季度会有小变化 [42] - 增长来自精神科、神经科和长期护理三个细分领域，销售团队扩张已见成效 [72] 临床研发业务 - 成人和儿童Crinecerfont治疗先天性肾上腺增生症的注册研究，以及两项II期概念验证研究（NBI - 352治疗成人局灶性癫痫和NBI - 846治疗重度抑郁症相关快感缺失）预计在2023年Q4公布顶线结果 [35] - 首个毒蕈碱激动剂分子NBI - 568在精神分裂症II期剂量探索研究中的入组进展顺利 [36] - 计划今年将NBI - 570（一种双重M1/M4激动剂）推进到I期临床开发，之后可能会有其他差异化选择性M1/M4激动剂 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - 迟发性运动障碍市场，估计约三分之一患者已被诊断，但确诊患者只有约一半时间会接受VMAT2抑制剂治疗 [33] - 亨廷顿舞蹈病市场，约20%的亨廷顿舞蹈病患者接受VMAT2抑制剂治疗，存在显著未满足需求 [88] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 将ONGENTYS的商业化权利归还BIAL，专注资源用于为患者带来更多改变生活的药物 [8] - 利用Diurnal进入欧洲市场，为Crinecerfont获批做准备 [52] - 从专注小分子药物向生物制剂转型，开发抗体、肽、蛋白质和基因疗法，以实现神经内分泌和神经系统疾病的疾病修饰和治愈疗法 [53] 行业竞争 - 在迟发性运动障碍市场，INGREZZA是最常用药物，公司对其应对Teva新的每日一次产品充满信心 [151] - 在亨廷顿舞蹈病市场，若valbenazine获批，公司认为INGREZZA在迟发性运动障碍市场的优势同样适用于此 [88] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2023年开局良好，INGREZZA有望迎来强劲一年，尽管Q2可能因客户订单时间问题出现销售波动，但潜在需求强劲 [7][10] - 公司临床组合进展顺利，多个II期和III期研究结果及valbenazine治疗亨廷顿舞蹈病的PDUFA日期值得期待 [9] - 迟发性运动障碍市场仍处于早期阶段，公司将继续努力提高诊断和治疗率 [13][169] - Crinecerfont若获批，有望满足先天性肾上腺增生症患者的未满足需求，但需要大量数据支持和患者教育 [104] 其他重要信息 - 公司Q1收益电话会议恰逢迟发性运动障碍意识周和心理健康意识月 [13] - 目前神经科患者就诊中，虚拟就诊比例低于10%，接近疫情前水平，而精神科仍有较高的远程医疗使用率 [63] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: INGREZZA在Q1的增长情况及库存问题 - 回答: Q1同比增长超1亿美元，库存增加约1000万美元，是由于季度末渠道的有意囤货，且新患者数量创纪录，患者用药持续性好 [38] 问题2: INGREZZA脚本来源中神经科医生与精神科医生的比例 - 回答: 估计比例约为80 - 20，各季度会有小变化 [42] 问题3: Crinecerfont研究的次要终点和副作用相关问题 - 回答: 关注控制雄激素、减少类固醇剂量和一系列临床结果指标，对代谢和骨骼相关终点感兴趣 [45][67] 问题4: INGREZZA的脚本数量和库存增加原因 - 回答: 不再公开提供TRx数据，库存增加是由于季度末订单时间问题 [48] 问题5: 阿尔茨海默病领域的积极数据对公司商业机会的影响 - 回答: 公司收购Diurnal为Crinecerfont进入欧洲市场做准备，目前正从专注小分子药物向生物制剂转型 [52][53] 问题6: Crinecerfont的患者教育和市场推广计划 - 回答: 目前处于早期阶段，将在数据公布和获批前后开展患者和护理伙伴社区的教育工作，借鉴INGREZZA在迟发性运动障碍市场的经验 [57] 问题7: 神经科医生线下就诊情况 - 回答: 目前神经科患者就诊中，虚拟就诊比例低于10%，接近疫情前水平，而精神科仍有较高的远程医疗使用率 [63] 问题8: INGREZZA的净价格和新患者增长来源 - 回答: 预计2023年净收入每处方平均约为5600美元，全年净价格增长约2% - 3%，新患者增长来自精神科、神经科和长期护理三个细分领域，销售团队扩张已见成效 [71][72] 问题9: ONGENTYS战略决策后的国际计划和Crinecerfont的监管状态 - 回答: 美国将是Crinecerfont的首个申报地区，之后是欧盟，公司正从专注小分子药物向生物制剂转型 [101] 问题10: Crinecerfont的目标细胞群体、教育活动和潜在吸收曲线 - 回答: 从收入确认角度，库存增加是由于季度末专业分销商订单时间问题 [79] 问题11: 长期护理设施中INGREZZA的趋势 - 回答: 仍处于早期阶段，但进展良好，公司对其长期成功充满信心 [80] 问题12: NBI - 352研究的剂量和目标暴露考虑 - 回答: 该研究是剂量探索研究，根据I期数据和临床前数据确定剂量，对剂量范围覆盖目标有信心 [84] 问题13: 不提供INGREZZA处方增长率更新的原因及亨廷顿舞蹈病市场建设 - 回答: 第三方联合数据有一定参考价值，但不保证100%准确；亨廷顿舞蹈病市场存在显著未满足需求，若valbenazine获批，INGREZZA在迟发性运动障碍市场的优势同样适用于此 [87][88] 问题14: NBI - 352 II期研究中药物相互作用和药效学测量问题 - 回答: 不担心药物相互作用问题，认为可以证明352的有效性 [90] 问题15: R&D支出管理和建模思路 - 回答: 公司利用科学进步投资研发，预计将销售额的30%左右用于R&D，以建立可持续的产品线和投资组合 [94][95] 问题16: 快感缺失研究的剂量支持工作和思考 - 回答: 根据临床前和I期临床数据及生物学理解确定剂量，该研究是概念验证研究 [116] 问题17: Crinecerfont研究的统计显著性和临床意义 - 回答: 统计显著性很重要，主要终点对患者有重要意义，研究还关注其他参数，将综合考虑所有数据 [119] 问题18: CAH研究中功能解盲风险和INGREZZA的潜在逆风 - 回答: 不担心功能解盲问题；对INGREZZA应对Teva新的每日一次产品充满信心 [100][151] 问题19: 公司业务发展的兴趣领域和资本分配优先级 - 回答: 关注神经学、精神科、内分泌学和免疫学领域，优先考虑INGREZZA、valbenazine和业务发展管道 [153] 问题20: 毒蕈碱激动剂治疗精神分裂症的策略 - 回答: 与Sosei Heptares的合作获得了一系列毒蕈碱激动剂分子，从M4选择性激动剂治疗急性精神病开始，对该投资组合充满信心 [128] 问题21: Crinecerfont获批后的潜在定价 - 回答: 目前谈论定价还为时过早，需要等待III期数据、与FDA讨论并确定标签后再做决定 [132] 问题22: 精神科管道中M1/M4激动剂的差异化和小分子开发策略 - 回答: 目前谈论差异化还为时过早，公司将继续在精神科领域进行小分子开发 [136][171] 问题23: SG&A支出节奏和CAH市场患者分布及用药情况 - 回答: Q1 SG&A支出增加，预计Q2开始下降并在Q2 - Q4保持稳定；CAH患者部分在卓越中心接受治疗，认为Crinecerfont可能是慢性疗法 [177] 问题24: Crinecerfont儿科研究的四周主要终点数据和等待的二级数据 - 回答: 未提及相关内容 问题25: NBI - 352 FOS研究的入组情况和信心，以及研究重点地区 - 回答: 研究在国外进行，入组情况良好，预计Q4获得数据 [182] 问题26: INGREZZA增长来自广度还是深度 - 回答: 增长来自精神科、神经科和长期护理三个细分领域，销售团队扩张带来新处方医生和现有处方医生患者量的增加 [185] 问题27: 亨廷顿舞蹈病市场获批后的销售预期 - 回答: 获批后需要时间进行教育，预计不会在Q4出现大幅销售增长，2024年将提供更明确的战略信息 [190]