财务数据和关键指标变化 - 2022年INGREZZA销售额增长超3.5亿美元，公司资产负债表得到加强，年末现金超12亿美元，同时使用2.8亿美元偿还了大部分可转换债务 [11][12] - 2023年INGREZZA预计销售额在16.7亿 - 17.7亿美元之间，SG&A和R&D费用预计投资略超14亿美元，SG&A费用预计有300个基点的杠杆效应 [12][13] - 2023年净收入每脚本预计有3% - 4%的增长，达到5600美元 [36] - 2023年预计有效税率在24% - 25%之间，因税收立法，公司将成为联邦现金纳税人 [96] 各条业务线数据和关键指标变化 INGREZZA业务 - 2022年INGREZZA连续四个季度同比增长超30%，2023年预计收入增长约20%，主要增长将来自精神病学和神经学业务板块 [15][16] - 长期护理业务是INGREZZA新的护理场所，预计10% - 15%的TD患者在此环境中，但因业务规模小且复杂，可能需几个季度才能对整体销售产生实际影响 [17][18] 临床业务 - 2023年公司临床管线有多个里程碑和数据读出，包括8月20日valbenazine用于治疗亨廷顿舞蹈病相关舞蹈症的PDUFA日期 [20] - crinecerfont治疗先天性肾上腺增生症的成人和儿科注册研究已完成入组，预计今年下半年公布两项研究的 topline 结果 [21] - 预计在2023年下半年公布NBI - 352治疗成人局灶性发作癫痫和NBI - 846治疗重度抑郁症相关快感缺失的两项2期概念验证研究的结果 [22] - NBI - 568治疗精神分裂症的2期研究入组进展顺利，预计今年晚些时候启动NBI - 570的1期研究 [23][24] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有60万TD患者，其中约70%未被诊断，被诊断的患者中约一半未接受一线标准治疗 [15] - 美国和欧洲各有2 - 3万先天性肾上腺增生症患者，目前标准治疗是糖皮质激素 [47] - 美国至少有350万精神分裂症患者，大多数患者未从现有疗法中获得充分益处 [60] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将继续扩大INGREZZA销售团队和直接面向消费者的广告投入，同时加强对医疗专业人员、支付方和患者群体的教育，以提高TD患者的诊断和治疗率 [7][8] - 公司将持续投资研发，确保每年有多个新分子进入临床，以保证未来产品的持续供应 [9] - 公司希望成为全球领先的神经科学公司，业务涵盖神经内分泌学、神经学和神经精神病学 [130] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为TD市场仍未充分开发，INGREZZA有很大的有机增长空间，预计2023年及未来将继续实现有意义的增长 [7][15] - 公司对临床管线的进展感到满意，认为目前的管线基础和机会非常强大，期待今年和2024年的关键数据读出 [9][25] 其他重要信息 - 远程医疗紧急健康订单到期后，相关授权将延长两年，2023年不会有变化 [41] - 公司与Sosei Heptares的合作使其在毒蕈碱领域具有独特地位，能够测试不同化合物和机制在人体中的作用 [105] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 2023年指导假设及第一季度季节性预期 - 2023年预计INGREZZA有超3亿美元的同比增长，指导范围上限反映新患者加速增长，但因患者基数增大，净新增患者数会有一定压力；第一季度通常较慢，患者会延迟首次用药，公司主要任务是确保患者持续用药，预计第二季度会恢复增长 [28][32] 问题2: 4Q净价及2023年净价预期 - 4Q每脚本净收入约5400美元，预计2023年净价有3% - 4%的增长，达到5600美元 [36] 问题3: 拜登宣布新冠结束对精神科医生远程医疗支付的影响 - 远程医疗紧急健康订单到期后，相关授权将延长两年，2023年不会有变化，2024年情况有待进一步观察 [41] 问题4: CAH市场机会及商业前景 - 美国和欧洲各有2 - 3万CAH患者，目前标准治疗是糖皮质激素，crinecerfont有望改善患者雄激素控制并减少类固醇剂量，是重大变革，但需等待数据读出 [47][48] 问题5: CAH试验选择不同主要终点的原因及试验效力 - 选择不同终点是基于儿科和成人患者的护理管理方式和生理变化差异；儿科试验81名患者对雄激素水平变化检测有足够效力，成人试验165名患者对类固醇减少终点有较高效力 [53] 问题6: 精神分裂症靶向适应症的产品线情况 - 公司有三个主要资产用于治疗精神分裂症，分别针对该疾病的不同方面，各有机会，若临床试验成功，这些方法有望共存 [60] 问题7: 长期护理业务的运营障碍及克服信心 - 长期护理业务环境复杂，护理中心由护理人员日常运营，处方医生轮换，公司需与工作人员密切合作进行疾病教育和患者识别；公司自2017年就关注该机会，目前团队进展良好，虽仍处于早期阶段，但对2023年的进展感到兴奋 [63] 问题8: 销售增长与投资的平衡及SG&A杠杆 - 公司预计INGREZZA未来将有巨大增长，目前仍有大量未诊断患者；今年部分投资用于为亨廷顿病的推出做准备，预计今年SG&A有300个基点的杠杆效应，未来也将继续保持 [68] 问题9: 公司在IRA条款小生物技术豁免中的作用及对INGREZZA的影响 - 公司与多个合作伙伴有效合作，小制造商和小生物技术豁免对公司非常有帮助，公司将继续与CMS和立法机构合作 [73] 问题10: valbenazine在亨廷顿舞蹈病中的药物经济学价值及与Austedo的区别，以及846在抑郁症中的治疗方式 - valbenazine在亨廷顿舞蹈病中有差异化优势，如简单的滴定方案、无食物影响等；846的2期概念验证研究正在进行中，目前尚不能确定是辅助治疗还是单药治疗 [77][78] 问题11: 诊断的TD患者的治疗持续时间、患者返回治疗的频率及驱动因素 - 公司对INGREZZA的患者持续性感到满意，优于预期和其他精神科药物，但未给出具体数字；美国TD患者估计约60万，目前诊断率约30%，仍有大量患者未被诊断和治疗 [82] 问题12: 销售团队拉动预期的跟踪指标 - 公司关注领先和滞后指标，2022年招聘的销售人员需要时间了解TD市场，过去团队扩张后新销售人员需要几个季度达到熟练水平，此次扩张预计仍有增长空间 [86] 问题13: 癫痫数据及产品在癫痫市场的差异化，以及费用支出和税率情况 - 癫痫2期研究针对局灶性发作癫痫，目标是通过选择性拮抗Nav1.6通道减少发作频率，与现有疗法相比可能有更好的耐受性和安全性；费用支出通常在第一季度有较大增长，2023年预计有效税率在24% - 25%之间，将成为联邦现金纳税人 [95][96] 问题14: 568毒蕈碱2期试验的给药频率及对竞争差异化的影响 - 该试验是剂量探索研究，入组进展良好，目前未详细披露给药频率等信息，期待观察其对精神病症状的影响和安全性 [100] 问题15: 毒蕈碱产品线中双M1/M4的价值主张、作用及在精神分裂症之外的潜力 - M4激动作用是治疗急性精神病的有效机制，目前难以判断568在安全性上的差异化；双M1/M4激动剂在影响认知的疾病和双相情感障碍等方面有潜在机会 [104] 问题16: 长期护理环境中迟发性运动障碍的计划 - 公司团队通过了解当地设施动态、与提供者和药房合作、进行教育服务等方式开展工作，目前进展良好，但该业务仍处于早期阶段 [109] 问题17: 亨廷顿病舞蹈症的推出情况及CAH患者的治疗地点 - 公司现有神经学销售团队可覆盖亨廷顿病患者治疗的神经科医生，无需大幅调整商业布局；CAH患者通常在专家内分泌诊所接受治疗，美国和欧洲情况相似 [113][114] 问题18: 三个主要催化剂的成功概率及快感缺失研究的相关问题 - 公司将在后续有更好的论坛时详细讨论这些问题 [117] 问题19: 与Voyager的合作是长期战略还是有战术性费用管理考虑 - 此次合作是战略性的，旨在建立广泛的基因治疗临床前组合，2023年费用支出不大，公司有足够的财务灵活性进行其他投资 [120] 问题20: crinecerfont在支付方方面的潜在挑战及应对措施 - 公司需要教育支付方，强调患者目前疾病控制不佳，crinecerfont有望改善疾病控制并减少类固醇负担，公司有计划与支付方合作，让其了解药物的价值 [124]