财务数据和关键指标变化 - INGREZZA团队在第二季度实现3.5亿美元销售额，公司基于今年迄今趋势将INGREZZA年度销售指引区间上调至13.5 - 14亿美元 [8] - 公司在本季度偿还55%的可转换债务，持有超10亿美元现金以保持财务灵活性 [8] - 本季度研发费用增加3000万美元，是与Sosei Heptares毒蕈碱项目相关的里程碑费用 [40] - 本季度每脚本净收入反弹至略高于5400美元，公司仍预计今年每脚本净收入为5400美元 [62] 各条业务线数据和关键指标变化 INGREZZA业务 - 第二季度INGREZZA业绩主要由持续患者的高坚持率和依从率，以及创纪录的新患者启动数量驱动 [9] - 公司扩大了INGREZZA的现场销售团队，预计在今年下半年产生实际效益 [9] - 直接面向消费者的广告活动TD Spotlight持续鼓励患者和护理人员寻求TD治疗，目前反应良好，公司计划持续到年底 [9] 临床管线业务 - 公司仍按计划在今年晚些时候提交valbenazine用于治疗亨廷顿病的sNDA [11] - Crinecerfont用于治疗先天性肾上腺皮质增生症的成人和儿科III期研究进展顺利，目标是在2023年公布数据 [11] - FDA近期接受了NBI - 568用于治疗精神分裂症的IND申请，即将开始II期研究的患者招募 [11] - 本月将启动对新型口服小分子NBI - 770的I期评估，其靶向治疗抑郁症的潜在重要机制 [13] - NBI - 104在特发性震颤的信号探索研究中，顶线疗效结果为阴性，公司目前不计划在该适应症继续临床开发，但不影响其在癫痫伴睡眠期持续棘慢波的II期研究，该研究已完成患者招募，预计年底公布顶线结果 [14] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国迟发性运动障碍（TD）市场仍大部分未开发，目前只有25%的患者得到诊断，其中只有一半接受治疗 [54] - 精神科医生仍约有一半患者使用远程医疗服务 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续扩大管线，在精神病学领域增加了两种具有验证机制的新化合物 [5] - 公司在业务发展方面对交易结构和机会范围持开放态度，会评估中枢神经系统（CNS）领域不同阶段的资产 [25] - 公司认为INGREZZA为亨廷顿病患者提供了差异化治疗选择，增长机会主要在于挖掘未接受治疗的舞蹈病患者群体 [43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司整体上半年表现出色，尽管仍受新冠疫情影响，但业务仍在向前发展 [7] - 第三季度INGREZZA的环比增长预计较低，主要受新冠病例增加和夏季季节性因素影响 [8] - 公司对INGREZZA的专利保护有信心，认为在迟发性运动障碍市场仍有很大增长空间 [53] - 公司对未来18个月的多个重要临床数据读出感到乐观，拥有五个关键项目、七个II期项目和一个新的I期项目 [71][72] 其他重要信息 - 公司祝贺三菱田边制药获得valbenazine在日本治疗迟发性运动障碍的批准，并将支持其产品推出 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: INGREZZA第二季度新患者启动数量增加的原因，以及新指引下限可能出现季度下滑的原因 - 第二季度表现出色得益于新患者增加和高依从率，无一次性因素影响；新指引下限主要受新冠疫情影响，上限则取决于销售团队扩张的聚合效应 [17][18] 问题2: NBI - 104在癫痫中仍可能有效的原因，以及停止开发的决策依据 - 特发性震颤和癫痫患者群体不同，不能直接推断；NBI - 104在特发性震颤研究中数据虽有活性迹象，但未达统计学意义和临床相关性，目前明确不会在该适应症继续开发 [20][21] 问题3: 鉴于ET项目失败，公司是否会考虑进行更大规模的业务发展交易 - 公司在业务发展和内部发现资产方面对成功概率看法相似，对交易结构和机会范围持开放态度，会评估CNS领域不同阶段的资产 [23][25] 问题4: INGREZZA第二季度依从性改善的原因，以及对下半年的担忧因素 - 依从性需从季度角度评估，患者持续用药是收入增长的重要因素；新冠疫情会造成一定干扰，Q3历史上是增长较慢的季度 [27][28][29] 问题5: 新销售代表对第二季度业绩的影响，以及未来的影响预期 - 新销售代表需要时间适应，预计在今年下半年产生更实际的影响，目前难以衡量具体贡献程度 [31][33][34] 问题6: NBI - 568与其他毒蕈碱项目的临床差异化，以及对KarXT的EMERGENT - 2研究结果的预期 - NBI - 568是首个进入该疾病领域的M4选择性正构激动剂，目前难以预测与其他分子的差异，公司将尽快开展II期研究 [36] 问题7: DTC广告活动的贡献程度、是否考虑扩展及未来发展预期 - DTC广告活动达到预期，是新患者启动的重要贡献因素，公司将持续到年底并在后续重新评估2023年计划 [38] 问题8: 今年研发费用增加的驱动因素和具体项目 - 研发费用增加3000万美元是与Sosei Heptares毒蕈碱项目相关的里程碑费用，因IND获批和II期研究启动触发 [40] 问题9: sNDA获批后对增长的加速作用，以及目标患者群体 - INGREZZA在亨廷顿病市场是增量机会，主要目标是未接受治疗的舞蹈病患者群体，而非主要的转换市场 [42][43] 问题10: 对潜在的医疗保险药品定价谈判立法的看法及对公司的影响 - 目前情况尚不明朗，过早推测影响为时尚早，待有明确信息后公司会给出具体想法 [45][46][47] 问题11: NBI - 568在II期研究中是否计划进行心血管效应监测和辅助治疗臂研究 - 目前II期研究专注于急性精神病的剂量反应，有心血管评估措施，但无单独的心血管研究计划，也无辅助治疗臂 [49] 问题12: 新销售招聘对处方医生组合的影响 - 目前处方医生组合与上一季度相似，新销售团队部署时间较短，预计随着团队扩张能深入拓展不同领域市场 [51][54] 问题13: INGREZZA的峰值运行率和排他性前景 - 公司对INGREZZA的专利保护有信心，认为在迟发性运动障碍市场仍有很大增长空间，目前未对峰值发表评论 [53][54] 问题14: 上一季度业绩主要是由新处方医生还是现有处方医生深度贡献驱动 - 大部分处方来自现有处方医生的深度贡献，随着业务拓展，未来处方医生数量会增加 [56][57] 问题15: INGREZZA的库存情况，以及DTC项目对渠道动态和收入确认节奏的影响 - 库存稳定，DTC项目表现符合预期，不影响渠道动态，处方通过有限药房网络填充 [59][60] 问题16: 本季度的毛净差和平均销售价格，以及对INGREZZA明年ASP的看法 - 本季度每脚本净收入反弹至略高于5400美元，预计今年为5400美元；目前谈论2023年的覆盖范围和每脚本净收入尚早，若有重大结构变化会提前告知 [62] 问题17: INGREZZA在长期护理环境中的贡献程度和未来占比预期 - 长期护理团队刚刚部署，目前处于早期阶段，该市场有意义且重要，但规模可能不如其他细分市场，未来情况有待观察 [64][65] 问题18: INGREZZA神经科业务专用销售团队的早期反馈和对剩余年份的影响预期 - 神经科团队反馈积极，目前约占业务的15% - 20%，有增长潜力；新团队能接触更广泛的神经科医生，预计后期会有更多进展 [67] 问题19: 成人局灶性发作癫痫研究的预期，以及何种信号值得进一步开展更大规模研究 - 该研究是剂量探索研究，主要终点是癫痫发作频率，还会评估耐受性、不良事件概况等；基于I期数据对分子特征感到鼓舞，预计明年公布数据 [69]