财务数据和关键指标变化 - 2022年INGREZZA净销售指导范围为12.5亿 - 13.5亿美元，反映了公司考虑当前趋势、环境因素和正在进行的商业举措的最新想法 [14] - 2022年GAAP运营范围为11亿 - 11.5亿美元，投资重点是加速INGREZZA增长和推进多个研发项目 [19] - 公司预计2022年净收入每脚本平均约为5400美元，与2021年相似；第一季度净收入每脚本约为5300美元 [143] 各条业务线数据和关键指标变化 INGREZZA业务 - Q4总处方量环比增长8%，与上一年相比增长32%，Q4总处方量超过5.6万份，创历史新高 [23][27] - 公司估计迟发性运动障碍（TD）诊断率已增长至TD人群的约25% [27] ONGENTYS业务 - 尽管收到患者和神经科医生的积极反馈，但由于在大多数医疗保险D部分计划中仍为非处方药，预计2022年销售额不会大幅加速增长 [30] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国TD市场患者估计约为60万人，且由于抗精神病药物使用的增加，该市场正在增长，抗精神病药物市场年增长率为3% - 5% [108][115][117] - 目前约25%的TD患者被诊断出来，且只有约一半被诊断的患者被提供VMAT2抑制剂治疗 [110] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 商业方面，计划通过扩大销售团队和开展直接面向消费者的广告活动，加速INGREZZA的诊断和治疗率，预计扩大的销售团队将在本季度末全面部署 [17][29] - 研发方面，公司拥有12个中期至后期临床项目的研发管线，目标是为亨廷顿病提交补充新药申请，为NBI - 568启动精神分裂症的2期研究，并在未来24个月内提供大量注册和2期数据读数 [34] 行业竞争 - INGREZZA是迟发性运动障碍最常用的治疗药物 [27] - ONGENTYS在医疗保险D部分计划中面临非处方药的竞争挑战 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年受疫情影响，公司面临感染上升、办公室关闭和人员短缺等挑战，但也在识别新客户和有效合作方面取得了进展 [8] - 2022年外部环境虽在改善但仍不确定，公司预计随着疫情缓解、诊所重新开放和销售团队扩大，INGREZZA将在下半年迎来增长 [9][16] - 公司对INGREZZA在2022年及未来的加速增长充满信心，同时认为研发管线有潜力为患者带来创新疗法 [10][42] 其他重要信息 - 公司首次提供年度销售指导，旨在尽可能透明地提供更好的假设 [14] - 公司预计2022年远程医疗在精神病学领域仍将大量使用，即使公共卫生紧急状态解除后也会如此 [79][80] - 公司目标是将TD诊断率提高到接近100%，并确保诊断患者都能获得有效治疗 [111] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 对于NBI - 104在特发性震颤研究中，什么是概念验证，什么情况值得进一步开发？ - 公司正在进行一项28名患者的交叉研究，主要终点是通过加速度计测量震颤幅度，还会综合考虑TETRA测量和CGI评估等数据。若数据显示有统计学意义的差异，公司将考虑下一步计划 [48][49] 问题2: INGREZZA指导范围的低、中、高值与疫情前的需求增长相比如何？ - 疫情前INGREZZA年增长约数亿美元，20%的中点增长使公司回到疫情前的增长轨道。指导范围受环境和商业举措影响，环境改善和商业举措有效将使公司处于指导范围的较高端 [51][52][53] 问题3: INGREZZA的指导是否考虑库存积压影响，指导上限有多少基于精神科医生远程诊疗报销水平不变？ - 公司预计2022年远程医疗报销政策不变；指导反映了INGREZZA的潜在需求，库存波动在一年内会相互抵消，公司会在每季度末更新指导 [56][57][58] 问题4: 商业投资在中期的回报如何，新增细分领域投资与现有领域相比如何，现有目标领域除重新开放的好处外还有多少内在增长？ - 销售团队的扩张和重组使公司能够深入现有细分市场，如建立专门的神经科团队和长期护理团队，挖掘新机会，同时关注新兴的高级执业提供者群体 [61][62][64] 问题5: 能否提供第一季度的具体情况？ - 第一季度通常因毛利润到净利润的折扣、患者重新授权过程导致补充率降低而较为波动，公司预计第一季度净收入每脚本约为5300美元，之后会有所改善。公司会根据第一季度表现调整指导 [67][68][143] 问题6: NBI - 104特发性震颤研究的数据对癫痫研究有何积极影响，特发性震颤研究对未来适应症有何启示？ - 特发性震颤研究有助于了解药物的药效学效应和剂量相关问题，以及初步的耐受性信息，但两个研究的患者群体不同。公司将综合考虑疗效、安全性和耐受性数据，并在今年晚些时候公布癫痫研究数据 [73][74][76] 问题7: INGREZZA指导范围的低、中、高值下，面对面患者就诊与远程医疗的比例如何，CMS关于患者首次就诊和后续每年至少一次面对面就诊的决定何时实施？ - 远程医疗在精神病学领域使用率约为50%，在神经科领域低于10%，在长期护理领域使用较少。公司预计2022年情况维持现状 [79][80][82] 问题8: 亨廷顿病舞蹈病的批准对INGREZZA增长率有何影响，该适应症的吸收顺序是前期集中还是逐步进行？ - 若2023年获得标签扩展，将为INGREZZA带来新的患者群体，是业务的增量。吸收顺序需根据标签情况确定，目前约20%的亨廷顿病舞蹈病患者使用VMAT2抑制剂治疗，INGREZZA有机会惠及更多患者 [84][87][88] 问题9: INGREZZA的渠道库存新稳态是多少，随着增长预期，库存是否会随时间变化？ - 公司从库存天数角度考虑，通常渠道库存为2 - 3周，目前处于两者之间。公司对分销商库存采取不干预策略，库存波动在年度内会相互抵消 [92][93][94] 问题10: 今年是否有额外的业务活动，对大型交易的兴趣如何，不干预分销商库存的原因是什么？ - 公司仍在寻找合适的机会将项目引入研发管线，考虑传统许可交易和战略合作等多种机会。不干预分销商库存是为避免影响销售业绩和鼓励投机性购买 [97][99][100] 问题11: 长期护理机会在TD市场中的占比如何，潜在销量和销售额如何量化？ - 公司未提供长期护理销售预期的具体指导，但长期护理市场包括多种类型的住宅护理设施，涉及数百万使用抗精神病药物的人群，其中15% - 30%可能患有TD。公司正在组建和培训团队，未来将更好地评估该机会 [103][104][106] 问题12: 美国TD市场患者群体增长速度如何，公司提高TD诊断率的目标是什么？ - TD患者群体因抗精神病药物使用的增加而增长，目前估计约为60万人，五年前约为50万人。公司目标是将TD诊断率提高到接近100%，目前约25%的患者被诊断出来，且只有约一半被诊断的患者被提供VMAT2抑制剂治疗 [108][110][111] 问题13: 能否量化TD市场的增长，ONGENTYS何时能获得更好的商业渠道和实现更多销售？ - TD市场因抗精神病药物使用的增加而增长，抗精神病药物市场年增长率为3% - 5%。ONGENTYS在2022年销售额预计不会大幅加速增长，因为在大多数医疗保险D部分计划中仍为非处方药，公司将通过专用神经科销售团队和帮助客户通过处方例外程序来提高其可及性 [115][117][118] 问题14: 为什么选择选择性M4激动剂，如何理解新闻稿中关于税收的评论，损益表上的税收与实际现金税的关系，净运营亏损（NOLs）何时耗尽，未来税率如何考虑？ - 公司选择选择性M4激动剂是因为它是M4的直接激动剂，不需要乙酰胆碱作为底物，在治疗某些适应症时可能更有效。公司中期有效税率指导约为24%，预计今年将耗尽剩余的NOLs，今年现金税约为收入的4% - 5%，明年可能成为全额现金纳税人，税率与有效税率相当 [123][124][129] 问题15: 新销售团队部署的关键指标（除收入外）有哪些，NBI - 104在特发性震颤和CSWS研究的终点是什么，哪些对临床成功更具预测价值？ - 新销售团队的关键指标包括新成员与关键客户接触的能力、利用资源的能力和产生新患者启动的有效性。两项研究均为2期试验，主要终点分别是特发性震颤试验中的震颤幅度和CSWS试验中的脑电图终点，这些终点有助于了解药物的临床影响，但需要更大规模的注册试验来验证 [132][133][135] 问题16: NBI - 104特发性震颤研究中，安慰剂反应预期如何，治疗反应的标准是什么，公司对INGREZZA收入共识的看法如何？ - CSWS研究中，预计安慰剂对脑电图的反应较低；特发性震颤研究中，安慰剂反应可变，公司通过单中心、交叉研究设计来减轻其影响。公司对INGREZZA年度指导范围感到满意，第一季度销售通常较低，主要受环境和患者重新授权过程影响，预计第一季度净收入每脚本约为5300美元，全年平均约为5400美元 [140][141][143] 问题17: 之前INGREZZA商业投资的投资回报率（ROI）是多少，此次1亿美元增量投资的目标是什么，有哪些具体指标？ - 公司未提供之前投资的ROI评估，但表示此次扩张销售团队是为了加速品牌增长，帮助患者更早诊断和治疗。公司将提供业务增长和业务来源的洞察，但不确定是否会提供ROI评估 [146][148][149] 问题18: NBI - 104特发性震颤研究中，姿势性震颤峰值频率的何种变化具有临床意义，TETRA或CGIC的特定变化是否具有临床意义？ - 目前无法确定姿势性震颤峰值频率的临床意义变化，研究将综合考虑TETRA评级和初始耐受性安全性等数据。由于研究规模较小，目前难以确定TETRA或CGIC的特定变化是否具有临床意义 [151][152][154]