公司愿景与目的 - 愿景为理解大脑治疗身体、缓解患者痛苦、承担医疗外责任[5] - 目的是为需求大但选择少的人缓解痛苦[6] 商业产品与市场情况 - 商业产品包括迟发性运动障碍、帕金森病、子宫内膜异位症、子宫肌瘤等治疗药物，其中子宫内膜异位症和子宫肌瘤药物全球商业化权利归AbbVie[9][10][11] - INGREZZA在3.5年内实现约10亿美元的年销售额，美国约有50万未诊断和未治疗的迟发性运动障碍患者[13] 公司发展优势 - 研发聚焦神经学、神经内分泌学和精神病学，有强大的产品线，共13个中后期项目[13] - 截至2021年9月30日，拥有约13亿美元的现金和投资，财务状况良好[13] 治疗疾病与药物情况 - 致力于攻克神经科学中最困难和未得到充分治疗的疾病，如帕金森病、迟发性运动障碍等多种疾病[15][16] - 有多款药物针对不同疾病，如valbenazine已获FDA批准用于多种疾病治疗，还有NBI - 827104、NBI - 921352等多种在研药物[26][34][39] 临床进展与里程碑 - 今年重要里程碑包括valbenazine治疗亨廷顿病舞蹈症提交sNDA、NBI - 827104在CSWS和特发性震颤取得2期数据等[59] - 2023年临床活动及里程碑包括crinecerfont治疗成人和儿童先天性肾上腺增生症取得注册性顶线数据、valbenazine治疗亨廷顿病舞蹈症获sNDA批准等[60]