财务数据和关键指标变化 - INGREZZA Q3销售额为2.87亿美元，同比增长13%，Q4开局良好，预计销售额略超3亿美元 [9] - 公司预计2022年INGREZZA将实现强劲增长，并将额外投资1亿美元用于扩大现场销售团队和全年开展直接面向消费者（DTC）的营销活动 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 INGREZZA业务线 - Q3总处方量创历史新高，新处方量接近疫情前的创纪录水平，新患者启动数量持续改善，但尚未完全恢复到疫情前水平 [9][11] - Q3销售电话量、样品分发和演讲项目等关键绩效指标表现强劲，患者坚持用药率和依从率保持在历史高位 [11] ONGENTYS业务线 - 市场反馈积极，越来越多的患者和处方医生开始使用该药物，公司继续利用ONGENTYS和INGREZZA协同作用，维持对神经科客户的高访问率 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - INGREZZA品牌VMAT2市场份额按美元计算仍保持65:35的比例，与以往基本持平 [47] - 预计2022年INGREZZA的市场准入情况与今年相似，每张处方的净收入也将与2021年相当，自推出以来，超过85%的INGREZZA处方已得到兑现 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划到2022年Q2建立两个新的专用销售团队，分别专注于运动障碍神经科医生和长期护理机构的医疗服务提供者，届时三个团队将共有约350名专业销售人员 [13][14] - 持续投资于不断增长的产品线，预计到今年年底将有12个临床项目，未来两年将有许多重要的临床数据公布 [10] - 扩大INGREZZA的分销网络，同时继续开展品牌DTC营销活动，以满足更多患者的需求 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管COVID - 19的影响仍在持续，远程医疗在医疗行业中仍被广泛使用，但公司已很好地适应了这种环境，INGREZZA业务持续增长，预计今年剩余时间将继续保持增长态势 [6][7] - 公司有信心成为领先的神经科学公司，员工将是执行公司战略的关键 [10] 其他重要信息 - 公司近期扩大了专注于教育和支持高级执业提供者（如护士从业者和医师助理）的现场团队规模 [18] - 公司正在启动Valbenazine用于辅助治疗精神分裂症的注册研究，预计本月开始招募约400名对抗精神病药物反应不足的精神分裂症患者，该研究预计在2023年底完成 [19] - 公司计划在12月公布亨廷顿舞蹈病Connect HD注册研究的顶线结果，并在今年启动五项中晚期研究 [20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: INGREZZA新处方增长的来源 - 增长是多方面因素的综合结果，包括销售团队适应环境，区分可面对面拜访和需远程沟通的医疗服务提供者；善于识别新的处方医生；为主要通过远程医疗看诊患者的医生提供TD筛查和诊断的教育资源 [25][26] 问题: 对Q4需求超过Q3的信心程度 - 公司对Q4需求有信心，INGREZZA的处方量持续上升，接近疫情前水平，商业团队和整个组织都在围绕帮助TD患者接受INGREZZA治疗而努力 [29] 问题: 对明年远程医疗报销动态的预期 - 美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）即将出台新的报销指南，但在公共卫生紧急状态期间，当前的定价指南和相关规则将保持不变，预计明年大部分时间远程医疗环境将保持现状 [32] 问题: 现在对神经科医生和长期护理机构提供者投资1亿美元的原因 - 目前主要针对精神科医生的市场尚未完全渗透，新团队将于Q2推出，Q1将保持现有销售区域和团队不变，以避免增加干扰 [35] - 增加的1亿美元销售、一般和行政费用（SG&A）是由于全年开展DTC营销活动和扩大销售团队 [36] - 随着TD市场的发展，VMAT2抑制剂或INGREZZA的处方医生和潜在处方医生群体不断扩大，公司认为有机会覆盖更多神经科医生和精神科医生，并开发长期护理市场 [36] 问题: 2022年和2023年哪些试验将公布数据 - 今年12月将公布亨廷顿舞蹈病研究结果，明年将公布1b期中枢性震颤研究和CSWS研究结果，其他试验预计在2023年公布数据 [39] 问题: Connect HD在亨廷顿舞蹈病市场的动态 - 既存在扩大使用VMAT2抑制剂治疗患者比例的机会，也有可能吸引部分患者改用INGREZZA [43] - 美国约有3万名亨廷顿舞蹈病患者，约90%有舞蹈症，其中70%为中重度，目前只有20%的患者接受VMAT2抑制剂治疗，INGREZZA每日一次的简单灵活治疗方案对这些患者可能非常重要 [44] 问题: 本季度INGREZZA品牌VMAT2市场份额处于低位的原因及发展趋势 - 若排除竞争对手在亨廷顿舞蹈病方面的销售，按美元计算市场份额仍为65:35，与以往基本持平 [47] 问题: Valbenazine治疗精神分裂症的3期试验设计的影响因素及样本量确定依据 - 选择10周作为主要终点是因为在迟发性运动障碍（TD）环境中，Valbenazine起效迅速，且与监管机构讨论后认为该时间点适合评估对单独使用抗精神病药物治疗效果不佳的患者 [50][51] - 样本量设定为400名患者是为了能够检测到临床上有意义的PANSS总分降低 [52] 问题: 脑瘫患者中运动障碍发生率随诊断年龄的变化，以及3期研究关注的特定亚人群和是否会区分成人和儿童患者进行研究 - 公司尚未公布试验设计细节，但该试验将包括儿科和成人受试者，考虑到脑瘫会持续到成年，公司认为有必要确定Valbenazine对成年脑瘫运动障碍患者是否有效 [55] 问题: 即将公布的亨廷顿舞蹈病舞蹈症数据应关注的要点 - 试验旨在全面阐明Valbenazine在亨廷顿舞蹈病中的潜在益处和耐受性，数据将综合考虑疗效、耐受性和每日一次给药的灵活性 [61] - 排除对VMAT2抑制剂治疗无反应的患者是为了确保试验中没有对该作用机制不敏感的患者 [62] 问题: CMS支付报销决策对商业策略的影响及精神科远程医疗中音频-only和音频+视频的比例 - 公共卫生紧急状态期间，音频-only、音频+视频和面对面就诊的报销水平相同，且取消了一些限制条件，目前尚不清楚CMS最终的医生费用表会有哪些变化 [66] - 市场研究和客户反馈显示，精神科远程医疗就诊中约一半是音频+视频，一半是音频-only，音频-only在社区心理健康机构更为常见 [68] 问题: 亨廷顿舞蹈病研究是否有可能显示出优于现有治疗的疗效，以及2期原发性震颤研究的阳性概念验证指标 - 亨廷顿舞蹈病试验不是头对头比较研究，无法直接证明优越性，公司将关注数据的整体情况，包括疗效、功能终点和耐受性 [71] - 原发性震颤2期研究是概念验证研究，主要结果指标是每个治疗周期从基线到第28天姿势性震颤峰值频率振幅的变化，通过比较活性治疗组和安慰剂组的结果来确定下一步计划 [72] 问题: 是否能提供2022年INGREZZA的销售指导 - 公司计划在2月的Q4财报电话会议上提供2022年INGREZZA的销售指导，并给出一个反映市场环境、DTC营销活动和销售团队扩张影响的范围 [75] 问题: Connect HD试验的临床获益基准、纳入曾使用VMAT2抑制剂患者的影响以及安慰剂效应随时间的变化 - 试验的主要终点是总舞蹈症评分，之前获批的VMAT2抑制剂使该评分降低2 - 3分可作为参考，公司认为试验样本量足以检测到相对于安慰剂有临床意义的评分降低 [78] - 没有理由认为该疾病的安慰剂反应会随时间变化，纳入曾短期使用VMAT2抑制剂且符合其他标准的患者有助于检测Valbenazine治疗亨廷顿舞蹈病舞蹈症的效果 [78] 问题: ONGENTYS产品增长的催化剂 - 疫情给新药推出带来挑战，尤其是影响了对运动障碍专家的访问，但产品试用和采用情况稳步进展，医生和患者反馈积极 [82] - 公司正在组建专门的神经科团队，预计明年该产品的市场准入情况将改善，公司将把为INGREZZA建立的资源用于ONGENTYS和帕金森病患者 [82][83] 问题: INGREZZA治疗精神分裂症的10周终点是否需要开放标签扩展试验，以及是否招募有锥体外系症状的患者 - 试验可能会纳入有迟发性运动障碍和其他锥体外系综合征的患者，公司正在单独研究新适应症所需的长期安全性和耐受性数据，从TD项目中获得的安全性和耐受性数据令人鼓舞 [86] 问题: 若Connect HD数据积极，是否会在明年提交sNDA申请，以及Valbenazine治疗精神分裂症试验数据公布时间的影响因素 - 若数据积极，公司预计明年提交sNDA申请 [89][94] - 试验本月开始招募患者，预计2023年底完成，公司将尽快推进全球试验的招募工作，并会及时更新进展 [90] 问题: 若亨廷顿舞蹈病试验成功，提交申请的其他限制因素和获批时间，以及Xenon 352合作项目中如何优先考虑局灶性和儿科适应症及最佳监管路径 - 目前尚未明确监管申请的路径和时间，需在年底公布数据并与监管机构沟通后才能确定 [93] - 对于Xenon 352，公司对其在罕见儿科癫痫和局灶性发作癫痫中的应用感到兴奋，试验从一开始就是安慰剂对照试验，目标是证明药物有效性并为与监管机构沟通提供快速途径 [95] 问题: 如何看待INGREZZA面临仿制药竞争的长期定价策略及应对信心 - 针对产品的专利挑战是正常业务情况，INGREZZA的专利保护至少到2032年，还有一些专利可提供更长时间的保护，短期内业务不会受到挑战 [100]