
公司财务 - 截至2019年9月30日,公司现金及现金等价物约7500万美元,资金可支撑到2021年下半年[30] 产品技术 - 公司利用磷酰胺化学技术将核苷类似物转化为前药,前药在抗病毒和肿瘤学领域展现新优势[7][13][17][21] 产品优势 - 前药疗法总体响应率达50%,比5 - FU强300倍,能改变治疗指数、克服癌症耐药机制[22][24][25] 产品管线 - 公司产品管线涵盖IND/CTA启用、一期、二期、三期等不同阶段,涉及多种癌症治疗[26][27] 产品案例 - Acelarin - 克服吉西他滨依赖转运体、易分解、需磷酸化激活等局限,细胞内dFdCTP水平比吉西他滨高217倍,AUC高139倍[34][42][45] - 单药一期研究中,疾病控制率达78%;胆管癌一期b联合研究中,对比ABC - 02研究,客观响应率表现更优[50][56] 产品案例 - NUC - 3373 - 克服5 - FU易分解、需主动转运、多步磷酸化等局限,产生的活性抗癌代谢物FUDR - MP比5 - FU高366倍,抗癌活性最高强330倍[95][100][104] - 一期研究中PK可重复且呈线性,耐受性良好,无手足综合征,无4级不良事件[113][123] 产品案例 - NUC - 7738 - 源于传统中药虫草素,具有多种抗癌作用机制,正在进行一期单药研究[131][132][134] 知识产权 - 公司拥有433项已授权专利和335项待申请专利,涵盖多种类型,部分专利到期时间在2024 - 2038年[137] 未来规划 - 2020年各产品有不同预期事件,如Acelarin胆管癌三期招募更新、卵巢癌二期数据等[138] 投资亮点 - 公司专注改善癌症患者治疗结果,Acelarin有出色响应率和耐受性,NUC - 3373有望替代5 - FU,且有强大IP保护和经验丰富团队[141]