财务数据和关键指标变化 - 公司2021年财务指导不变，第二季度末现金和投资超10亿美元，计划年底现金和投资至少7.5亿美元且资产负债表无债务 [74] - 全年GAAP收入指导约1亿美元，包括1500 - 2000万美元产品销售和8000 - 8500万美元非现金特许权使用费，预计下半年剩余收入按比例确认 [76] - GAAP研发费用指导在4.5 - 5亿美元，预计下半年随临床开发项目患者入组增加而上升；研发费用含约8500万美元非现金费用 [77] - G&A费用指导预计在1.2 - 1.25亿美元，含约3500万美元非现金折旧和股票补偿费用；非现金利息费用预计在5000 - 6000万美元，非运营费用含约1500万美元对SFJ或有成功付款会计处理 [78][79] 各条业务线数据和关键指标变化 BEMPEG项目 - 与BMS合作有五项正在进行的注册研究进展顺利，三项预计2022年上半年读出数据，分别是转移性黑色素瘤3期研究、肾细胞癌3期研究和PD - L1低顺铂不耐受膀胱癌2期加速批准研究 [10][11] - 与BMS合作的另外两项3期研究，分别是辅助性黑色素瘤和肌肉浸润性膀胱癌研究，有望扩大患者群体 [12] - BMS开展BEMPEG + nivo联合TKI的肾细胞癌2期研究，为含TKI方案未来开发铺路；公司与Exelixis在肾细胞癌领域开展新合作 [13][35][36] - BEMPEG + pembro策略优先关注非小细胞肺癌和头颈部癌，预计今年晚些时候公布非小细胞肺癌2期PROPEL研究数据，头颈部癌2/3期研究预计未来几个月开始患者入组 [13][14][15] NKTR - 255项目 - 作为IL - 15激动剂，能扩增自然杀伤细胞、CD8 T细胞和记忆T细胞，可治疗更多肿瘤类型，包括液体和实体肿瘤 [17] - 有两项正在进行的研究，一项是实体瘤与西妥昔单抗联合，关注结直肠癌和头颈部癌；另一项是液体肿瘤与利妥昔单抗联合，关注非霍奇金淋巴瘤，与达雷木单抗联合关注多发性骨髓瘤，预计今年在医学会议上提供数据更新 [20] NKTR - 358项目 - 与礼来合作开发，用于自身免疫性疾病，靶向IL - 2受体复合物，刺激调节性T细胞增殖，使免疫系统恢复平衡 [21] - 礼来有四项NKTR - 358临床研究正在进行，包括狼疮2期研究、溃疡性结肠炎2期研究以及银屑病和特应性皮炎两项1b期研究，预计未来6 - 18个月读出数据，近期有计划增加新的2期研究 [23] 各个市场数据和关键指标变化 - Pembro在头颈部癌一线治疗市场份额约75%，近期该领域多项3期研究失败，BEMPEG + pembro组合有潜力增加和加深反应 [16] - 西妥昔单抗在相关适应症中缓解率约10% - 15%，公司目标是通过添加NKTR - 255改善这一情况 [56] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进免疫肿瘤学和免疫学领域的深度投资组合，为关键数据读出和BEMPEG的BLA申请及商业发布做准备 [6][7] - 战略上优先关注BEMPEG与检查点抑制剂nivo和pembro在多个一线和辅助肿瘤环境中的联合开发，同时推进NKTR - 255和NKTR - 358的研究 [10][13][17][21] - 与BMS、礼来等公司的合作提供资金支持和潜在里程碑付款，增强公司财务实力和研发能力 [9][23] - 在细胞因子疗法领域处于领先地位，拥有多样化的临床管线，但也面临着来自其他公司的竞争，如默克收购Pandion Therapeutics [7][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司进入2021年第三季度时资产负债表强劲，现金超10亿美元且无债务，战略合作提供资金支持，为BEMPEG商业发布和研发项目推进奠定基础 [8][9] - 多个临床研究按计划进行，预计未来有一系列关键数据读出，有望推动BEMPEG的批准和商业成功，为公司带来增长机会 [6][7][11] - 新首席医学官Dimitry Nuyten加入，带来丰富临床开发经验，有助于推进公司管线 [24][25] 其他重要信息 - 公司COVID - 19研究已结束，结果令人鼓舞，单剂量BEMPEG耐受性良好，观察到绝对淋巴细胞计数增加的剂量反应，部分患者症状改善，公司将分析结果并与专家顾问分享 [66][70] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: PROPEL数据何时可用的限制因素，是否完成入组，读出数据中是否有化疗队列数据 - 入组进展良好，为提供最成熟、丰富和可靠数据集，目标是今年下半年公布数据；化疗队列刚开始入组，现在公布数据可能太早 [83][86] 问题2: BEMPEG与PD - 1抗体和PD - L1抗体的协同作用是否有差异 - 从科学角度看，BEMPEG与PD - 1或PD - L1抑制剂都可能有协同作用；但从开发策略看，优先选择单药检查点抑制剂为一线标准治疗的适应症，PD - 1子类机会更多 [90][92][93] 问题3: PROPEL数据对比对象及该双药组合的发展路径 - 单药或无化疗使用pembro在PD - L1表达大于50%人群中占主导；BEMPEG + pembro或BEMPEG + pembro + 化疗策略可覆盖非小细胞肺癌不同患者群体和整个治疗格局 [97][98][103] 问题4: 看到肺癌初始数据后，是否能在明年开始双药组合注册研究，化疗部分后续再处理 - PROPEL研究旨在为3期研究提供策略信息，若数据支持，公司有能力推进3期研究；新增化疗队列可探索更多治疗方案 [107][108][109] 问题5: BEMPEG研究中NSAID给药方案，特别是用于缓解症状的NSAID使用情况 - 研究不是疫苗研究，允许医生根据标准治疗使用NSAID或非处方药，如泰诺 [113][114] 问题6: PROPEL研究中是否有PD - L1表达组表现更有利，是否会在关键研究中富集该患者群体 - 研究将同时评估所有PD - L1表达亚组；单药pembro在PD - L1表达小于1%和1% - 49%人群中缓解率较低，BEMPEG可能在这些低表达亚组中有更大活性，若数据支持，将为3期策略提供信息 [116][117][119] 问题7: 黑色素瘤研究中期读出设计是否改变，NKTR - 262项目是否仍活跃 - 因BEMPEG获得一线黑色素瘤突破性疗法认定，BMS和公司决定在PFS事件触发时同时分析ORR和PFS终点，以便为BEMPEG + nivo一线黑色素瘤全面批准提供数据；NKTR - 262项目仍活跃，期待公布REVEAL试验结果 [126][127][129] 问题8: 今年晚些时候PROPEL数据中化疗数据情况，与默克的财务协议，NKTR - 255是否有组合数据 - 化疗队列刚开始入组，今年无法公布数据；与SFJ和默克合作，他们为头颈部研究提供约6000万美元pembro，占总研究成本25% - 30%；NKTR - 255单药剂量递增预计今年完成，计划在医学会议上公布截至目前积累的所有结果，主要关注单药给药情况 [136][137][138]